7月22日，港股上市創(chuàng)新藥企云頂新耀(1952.HK)宣布，其同類首 創(chuàng)藥物澤托佐米（zetomipzomib）治療活動性狼瘡性腎炎（LN）的全球2b期PALIZADE試驗已完成中國首例患者給藥。
澤托佐米是一款新一類首 創(chuàng)、選擇性免疫蛋白酶體抑制劑，用于治療包括狼瘡性腎炎、系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）、自身免疫性肝炎在內(nèi)的一系列自身免疫性疾病。這不但是澤托佐米繼新藥臨床試驗申請在中國獲批后取得的又一里程碑，也意味著云頂新耀在腎病和自身免疫性疾病領域的領先優(yōu)勢獲得進一步強化。
對此，云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示，狼瘡性腎炎是最常見的繼發(fā)性免疫性腎小球疾病，隨著疾病發(fā)展可逐漸導致腎功能衰竭，目前中國有約40至60萬狼瘡性腎炎患者，存在巨大未滿足的臨床需求。“我們將憑借公司在臨床開發(fā)和注冊上市能力的優(yōu)勢以及商業(yè)化實力，加速推進該項目，早日造福中國患者。”
值得注意的是，澤托佐米是云頂新耀繼耐賦康®、BTK抑制劑EVER001后第三款用于治療免疫性腎病的新藥。云頂新耀以腎小球類疾病為焦點，持續(xù)拓寬產(chǎn)品管線，持續(xù)夯實腎病領域領導地位。長城證券研報表示，云頂新耀瞄準高潛力、低競爭賽道，構建起差異化產(chǎn)品管線。
狼瘡性腎炎臨床治療挑戰(zhàn)巨大
澤托佐米早期研究取得積極結果
資料顯示，SLE是一種以機體廣泛免疫異常和多器官損傷為特征的嚴重的自身免疫性疾病，當累及腎臟時造成LN。根據(jù)2020年一項研究，亞洲SLE患者的負擔更嚴重，疾病更活躍，腎臟并發(fā)癥更多，且發(fā)病率和死亡率仍在不斷提升。
近十多年來，我國LN治療方案的選擇更加個體化，新型免疫抑制方案，尤其多靶點療法的推廣應用，顯著提高了LN治療緩解率，但復發(fā)率和并發(fā)癥仍給治療帶來巨大挑戰(zhàn)。高達33%-40%的復發(fā)率導致大量患者腎臟慢性損傷甚至進展至終末期腎病，同時，治療相關的合并癥如感染、糖尿病、股骨頭壞死和卵巢功能衰竭等亦是導致患者生活質(zhì)量下降的重要原因，臨床亟需創(chuàng)新療法。
2024年2月,中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心批準云頂新耀在中國啟動澤托佐米治療活動性狼瘡性腎炎的2b期PALIZADE試驗的新藥臨床試驗申請。PALIZADE臨床研究，是一項全球性、安慰劑對照、2b期臨床研究，旨在評估兩種劑量水平的澤托佐米在LN患者中的療效和安全性,目標是入組279名患者。
區(qū)別于傳統(tǒng)的直接免疫抑制劑作用，澤托佐米可以調(diào)節(jié)先天免疫和獲得性免疫反應，從而降低炎癥對器官造成的損傷，這一特性使其具有治療多種自身免疫性疾病的潛力。1期和2期臨床試驗的數(shù)據(jù)充分表明澤托佐米在治療嚴重、慢性自身免疫性疾病方面具有良好的安全性和耐受性特征。
此前的2期臨床研究數(shù)據(jù)顯示,澤托佐米用于治療LN獲得積極結果,第25周（治療結束）和第37周（即停藥隨訪第12周）時，具有臨床意義的總體腎臟緩解率分別為64.7%和88.2%，完全腎臟緩解率分別為35.3%和41.2%，尿蛋白肌酐比值分別較基線平均下降57.0%和83.0%，同時估算腎小球濾過率在治療期間保持穩(wěn)定。
腎病和自免疫疾病領域優(yōu)勢擴大
多款創(chuàng)新藥物處于商業(yè)化或臨床開發(fā)階段
近年來，腎病治療領域備受行業(yè)關注。公開數(shù)據(jù)顯示，中國慢性腎?。–KD）患者數(shù)量居全球首位，約1.25億，占全球比例約18%，其中中國成人CKD患病率為10.8%，并預計會進一步增長。
據(jù)2023年財報披露，腎病和自免疫疾病是云頂新耀戰(zhàn)略聚焦的重點治療領域，公司目前已有多款藥物處于商業(yè)化或臨床開發(fā)階段，未來將持續(xù)推進管線臨床開發(fā)進程，不斷強化在腎病和自身免疫性疾病治療領域的領導地位。而澤托佐米是云頂新耀繼耐賦康®、BTK抑制劑EVER001后第三款用于治療免疫性腎病的新藥。
“腎病和自身免疫性疾病是云頂新耀戰(zhàn)略聚焦的重點治療領域，公司目前已有三款腎科藥物處于商業(yè)化或臨床開發(fā)階段，我們將持續(xù)推進管線臨床開發(fā)進程，鞏固云頂新耀在腎病治療領域和自身免疫性疾病治療領域的領導地位。”羅永慶說。
云頂新耀在腎病領域的重磅產(chǎn)品耐賦康®是全球首 個且唯一一個獲得FDA完全批準用于治療有進展風險的IgA腎病的藥物。2023年10月以來，該藥先后在中國澳門、中國大陸、新加坡和中國香港獲批，并已于今年5月份在中國大陸開出首張?zhí)幏?，逐步惠?00萬中國患者。云頂新耀預計耐賦康®在2030年的峰值年銷售規(guī)模有望達到50億人民幣。
除此之外，云頂新耀在腎病領域還布局了EVER001膠囊—新一代共價可逆的BTK抑制劑，和一款臨床前單抗等藥物，潛在治療目標包括國內(nèi)目前無針對性藥物可用的200萬膜性腎病患者、100萬-200萬微小病變患者，以及50萬-100萬局部節(jié)段性腎小球硬化患者。其中，EVERO01(XNWO01)臨床I期試驗進行中，有望成為腎病領域又一代表產(chǎn)品。
長城證券研報表示，目前全球在研創(chuàng)新藥物均布局IgA腎病二線治療，熱門靶點如B細胞清除機制和補體抑制劑競爭激烈，因此全新且有效的藥物機制將成為廠家破局的關鍵所在。目前，云頂新耀搭建的腎病管線可為約1000萬腎小球腎病患者帶來新選擇。
在自身免疫性疾病領域，云頂新耀重磅產(chǎn)品伊曲莫德在亞洲用于治療中重度活動性潰瘍性結腸炎的多中心3期臨床研究，分別于去年底和近期取得12周誘導期和40周維持期的積極頂線結果，預計將在今年下半年向NMPA遞交新藥上市申請。伊曲莫德已先后在美國和歐盟、新加坡獲得新藥上市批準，成為歐盟首 個且唯一獲批用于16歲及以上患者的新一代口服治療潰瘍性結腸炎藥物，并于今年4月在中國澳門獲批上市。云頂新耀預計伊曲莫德在2030年的峰值年銷售規(guī)模有望達到20億人民幣。
“云頂新耀瞄準高潛力、低競爭賽道，搭建差異化產(chǎn)品管線。隨著大單品的逐步商業(yè)化，收入有望持續(xù)增長，扭虧為盈指日可待。”研報表示。
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