近日，筆者從業(yè)內(nèi)人士處得知，正大天晴"史上最重磅"1類新藥安羅替尼第2個(gè)適應(yīng)癥-軟組織肉瘤以Ⅱ期臨床數(shù)據(jù)申報(bào)上市。而就在5月10日，安羅替尼剛剛以三線治療非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）適應(yīng)癥獲批上市。
第1個(gè)適應(yīng)癥-三線治療NSCLC剛剛獲批上市
鹽酸安羅替尼是由正大天晴自主研發(fā)的1類新藥，也是迄今為止投入最多的抗癌藥。該藥具備兩大獨(dú)特優(yōu)勢(shì)：一方面，鹽酸安羅替尼是一種新型小分子多靶點(diǎn)酪氨酸激酶抑制劑（TKI），能有效抑制VEGFR、PDGFR、FGFR、c-Kit、Met等激酶，具有抗腫瘤血管生成和抑制腫瘤生長(zhǎng)的雙重作用，其適應(yīng)癥特別廣泛，可以用于肺癌、結(jié)直腸癌、腎癌、軟組織肉瘤、甲狀腺癌、胃癌等的治療；另一方面，該藥"服二停一"的給藥方式也比較獨(dú)特，連兩周停一周這種給藥方式可使血藥濃度穩(wěn)定維持在治療窗之內(nèi)。
關(guān)于安羅替尼三線治療NSCLC獲批上市的詳細(xì)情況，請(qǐng)參閱筆者之前寫的一篇文章"正大天晴'史上最重磅'1類新藥安羅替尼獲批上市"。
國(guó)內(nèi)晚期軟組織肉瘤二線治療基本空白
軟組織肉瘤（soft tissue sarcoma，STS）是一組起源于間葉組織的惡性腫瘤，約占成人惡性腫瘤的1.5%-3%，兒童惡性腫瘤中比例則相對(duì)較高，占到15%。對(duì)于大多數(shù)人來(lái)說(shuō)這是一個(gè)比較陌生的疾病，青年魏則西就是罹患的軟組織肉瘤。
晚期軟組織肉瘤一線治療中，含阿霉素（多柔比星，ADM）的化療方案是大多數(shù)軟組織肉瘤的標(biāo)準(zhǔn)方案，經(jīng)治患者的總生存期為 12～16個(gè)月。而對(duì)于一線化療失敗的患者，國(guó)內(nèi)尚無(wú)標(biāo)準(zhǔn)的二線治療選擇，可及的治療藥物也寥寥無(wú)幾。培唑帕尼是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的唯一一個(gè)用于治療軟組織肉瘤的靶向治療藥物，但在我國(guó)僅批準(zhǔn)用于腎癌治療。
關(guān)于安羅替尼二線治療軟組織肉瘤的詳細(xì)情況，請(qǐng)參閱筆者之前寫的一篇文章"正大天晴2018年最受關(guān)注1類新藥！安羅替尼第二個(gè)適應(yīng)癥-軟組織肉瘤即將報(bào)產(chǎn)"。
第2個(gè)適應(yīng)癥-二線治療軟組織肉瘤申報(bào)上市
據(jù)業(yè)內(nèi)人士透露，此次安羅替尼軟組織肉瘤以Ⅱ期臨床數(shù)據(jù)申報(bào)上市。在Ⅱ期研究結(jié)束后，正大天晴開(kāi)展了新的ⅡB期研究來(lái)進(jìn)一步驗(yàn)證安羅替尼的療效，即一項(xiàng)安羅替尼治療軟組織肉瘤安慰劑對(duì)照、隨機(jī)雙盲、多中心的臨床研究，ⅡB期臨床結(jié)果如下表所示：
該臨床數(shù)據(jù)來(lái)源于2018年ASCO年會(huì)上，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院的依荷芭麗·遲教授代表研究團(tuán)隊(duì)所作的一項(xiàng)題為"安羅替尼治療轉(zhuǎn)移性軟組織肉瘤的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、多中心臨床試驗(yàn)"（摘要號(hào)11503）的口頭報(bào)告。
值得一提的是，除了2016年、2018年兩年入選ASCO口頭報(bào)告外，安羅替尼在2017年6月曾獲得美國(guó)FDA授予的軟組織肉瘤孤兒藥資格。
恒瑞阿帕替尼也躍躍欲試
除了安羅替尼外，恒瑞的阿帕替尼也躍躍欲試。由上海市第六人民醫(yī)院姚陽(yáng)教授團(tuán)隊(duì)領(lǐng)銜的NCT03064243 研究-阿帕替尼治療原發(fā)性化療失敗的晚期軟組織肉瘤的安全性和有效性的結(jié)果也在今年的ASCO年會(huì)上壁報(bào)展出。
該研究由國(guó)內(nèi)十一家肉瘤頂級(jí)專業(yè)團(tuán)隊(duì)組成，計(jì)劃入組57例患者，目前入組已基本結(jié)束。截至2018年1月16日（入組8個(gè)月），該項(xiàng)研究共招募35名患者，所有患者均為組織學(xué)確認(rèn)的軟組織肉瘤患者，且在過(guò)去的六個(gè)月內(nèi)經(jīng)歷過(guò)化療失敗。其中腺泡狀軟組織肉瘤（20%）、平滑肌肉瘤（17%）和脂肪肉瘤（12%）是占比前三位的亞型。所有入組患者每天口服劑量為500 mg的阿帕替尼，以28天為一個(gè)治療周期，直至出現(xiàn)疾病進(jìn)展，死亡或**不可耐受。在療效評(píng)價(jià)方面，研究者選取主要研究終點(diǎn)為6個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存（PFS）的比率。藥物安全性方面則主要觀察了藥物的總體不良反應(yīng)發(fā)生率以及3級(jí)和3級(jí)以上嚴(yán)重不良反應(yīng)事件的比例。
筆者將持續(xù)為您關(guān)注安羅替尼的上市情況。
作者簡(jiǎn)介：菜菜，上海交通大學(xué)藥學(xué)碩士，曾工作于科學(xué)技術(shù)情報(bào)研究所，現(xiàn)為藥監(jiān)系統(tǒng)從業(yè)人員，擅長(zhǎng)解讀行業(yè)法規(guī)、最新藥研動(dòng)態(tài)等。
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