創(chuàng)新，是當前醫(yī)藥行業(yè)當之無愧的主旋律。

       日前，國務院常務會議審議通過的《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》中指出，要調動各方面科技創(chuàng)新資源，強化新藥創(chuàng)制基礎研究，夯實我國創(chuàng)新藥發(fā)展根基，全鏈條強化政策保障，合力助推創(chuàng)新藥突破發(fā)展。

       作為國內投入創(chuàng)新藥研發(fā)的先驅企業(yè)之一，康弘藥業(yè)致力于追求專業(yè)創(chuàng)新和前沿布局，構建以科技創(chuàng)新為核心的發(fā)展模式，近年來，在醫(yī)藥領域表現(xiàn)出強勁的增長動能，是中國醫(yī)藥創(chuàng)新的標桿企業(yè)。

       科技創(chuàng)新永遠是企業(yè)發(fā)展核心

       隨著我國經(jīng)濟的持續(xù)增長、人民生活水平的不斷提高、醫(yī)療保障制度的逐漸完善、人口老齡化問題的日益突出，大眾對醫(yī)療健康的需求不斷提升。近些年來，我國醫(yī)藥產業(yè)開始走上高質量發(fā)展的道路，其中，生物醫(yī)藥產業(yè)或許是當前最可能出現(xiàn)顛覆性創(chuàng)新的領域之一。隨著國內創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展日趨成熟，政策框架逐漸完善，國產創(chuàng)新藥的商業(yè)化環(huán)境持續(xù)改善，如何抓住醫(yī)藥健康產業(yè)發(fā)展的戰(zhàn)略機遇期，最大化體現(xiàn)創(chuàng)新藥的臨床價值，成為國內醫(yī)藥企業(yè)下一步探索重點。

       四川省人大代表、康弘藥業(yè)總裁柯瀟認為：“我國生物醫(yī)藥產業(yè)經(jīng)歷了過去20年的發(fā)展，與國際先進水平的差距逐步縮短，在一系列政策引導與新技術落地的助推下，我國創(chuàng)新藥產業(yè)迅速崛起，正在經(jīng)歷從‘有’到‘優(yōu)’的過程，在研創(chuàng)新藥數(shù)量步入全球第二梯隊，并不斷涌現(xiàn)出原始創(chuàng)新研發(fā)項目。”

       在今年的兩會上，“創(chuàng)新藥”一詞首次出現(xiàn)在政府工作報告中，提及要加快包括創(chuàng)新藥在內的前沿新興產業(yè)發(fā)展。同時，圍繞新機制、新靶點藥物的基礎研究和轉化應用不斷取得突破，以基因治療、細胞治療、合成生物學技術、雙功能抗體等為代表的新一代生物技術日漸成熟，為政策支持和引導提供了原創(chuàng)土壤。

       對此，柯瀟深有感觸，他在采訪中談道：“面對新一輪科技革命和產業(yè)變革，必須牢牢把握高質量發(fā)展這個首要任務，因地制宜發(fā)展新質生產力?？萍紕?chuàng)新是培育醫(yī)藥產業(yè)新質生產力的必由之路，我們會更加努力地堅持以創(chuàng)新激發(fā)新動能，為實現(xiàn)中國式現(xiàn)代化做出更大貢獻。”

       加強生物醫(yī)藥源頭創(chuàng)新

       近年來，我國新藥研發(fā)勢頭頗為強勁，據(jù)國家藥審中心數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2023年全年批準上市的1類創(chuàng)新藥有40個，接近于2022年獲批數(shù)（21款）的兩倍。而在2019、2020和2021三年里，我國1類創(chuàng)新藥獲批數(shù)分別為12、20和47個。由此計算，近五年來，我國獲批的1類創(chuàng)新藥達到140個，總體呈增長趨勢。

       我國生物醫(yī)藥的創(chuàng)新與世界先進水平仍有差距，處于“爬坡過坎”階段，面臨諸多待解難題?？聻t認為：“目前我國生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展取得了階段性的成績，但仍有很多亟需提升的方面，如新藥研發(fā)的源頭創(chuàng)新能力還較弱、醫(yī)藥創(chuàng)新同質化程度較高、醫(yī)藥技術成果轉化率較低等。”

       在源頭創(chuàng)新力方面，我國生物醫(yī)藥行業(yè)與西方發(fā)達國家還存在一定差距，主要表現(xiàn)為跟隨式、模仿式、引進式創(chuàng)新居多，而新靶點、新化合物、新作用機理的原創(chuàng)性新藥相對較少，大部分機理、靶點仍起源于國外，底層技術平臺主要依賴進口。

       同時，國內創(chuàng)新同質化較為嚴重，創(chuàng)新藥在研管線高度集中在以EGFR、VEGF、HER2和PD-1為主的腫瘤靶向藥物。以PD-1為例，目前獲批上市的國產PD-1/L1抗體已有14款，同時還有數(shù)十款在研管線。

       對此，柯瀟認為：“推進我國生物醫(yī)藥產業(yè)高質量發(fā)展，需要建立起政府、高校、科研機構和醫(yī)藥企業(yè)協(xié)同創(chuàng)新的生態(tài)系統(tǒng)，進一步加強基礎研究和知識產權保護力度，減少企業(yè)同質化競爭，提升產業(yè)創(chuàng)新的積極性和研發(fā)投入。”在源頭創(chuàng)新力方面，康弘藥業(yè)與國內重點高校及美國、歐洲、新加坡等地區(qū)的全球領先的科研機構保持合作關系，以研發(fā)具有全球競爭力的醫(yī)藥產品為目標，整合國內外優(yōu)勢創(chuàng)新資源，積極推進科技成果轉化，夯實協(xié)同創(chuàng)新的基礎。

       加速創(chuàng)新布局搶占下一個萬億級賽道

       面對行業(yè)同質化競爭怪圈，康弘藥業(yè)堅持培育自身創(chuàng)新研發(fā)的能力，以創(chuàng)新為抓手，不斷突破發(fā)展瓶頸。2019-2023年，公司累計研發(fā)投入36.57億元，平均研發(fā)投入比例達21.2%，研發(fā)投入在國內制藥企業(yè)位于第一梯隊。

       早在2004年，中國生物醫(yī)藥產業(yè)尚處于發(fā)展初期的探索階段，康弘藥業(yè)毅然投入近10億元，歷經(jīng)10年，研發(fā)出全新一代抗VEGF融合蛋白類——康柏西普眼用注射液，成為全球第三款，也是我國自主研發(fā)的第一款VEGF單抗。

       康柏西普的問世，不僅完成了核心技術的突破，打破了高價進口藥對中國眼科市場的壟斷，同時也帶動了上下游產業(yè)的發(fā)展，推動建立了與國際接軌的質量體系，成為中國創(chuàng)新藥發(fā)展歷程中的標志性產品之一，并為中國眼科在搶占全球生物醫(yī)藥技術和產業(yè)制高點，奠定了堅實的基礎。

       對于未來的研發(fā)方向，柯瀟表示，康弘藥業(yè)依然堅持以臨床需求為導向，以提供安全、有效、經(jīng)濟的創(chuàng)新藥品來回答創(chuàng)新命題，努力沖破醫(yī)學領域‘卡脖子’難題。

       研發(fā)管線方面，康弘藥業(yè)以三大核心治療領域（眼科、腫瘤、腦科）為主線，形成了梯級層次清晰、結構合理的在研產品系列。

       在全球前沿技術領域，康弘藥業(yè)分別在2011年與2017年開始布局基因治療、合成生物學新藥研發(fā)，通過自主研發(fā)與外部合作，取得了階段性重要成果。

       圖片來源：攝圖網(wǎng)

       基因治療作為一種新型生物技術，是當前全球生物醫(yī)藥產業(yè)競爭最重要的“新賽道”之一。據(jù)中商情報網(wǎng)數(shù)據(jù)，全球市場規(guī)模自2016年開始飛速增長，到2023年已達到約111.1億美元。2023年我國基因治療行業(yè)市場規(guī)模約33.81億元，預計到2025年將超過100億元。

       康弘藥業(yè)自主研發(fā)的KH631眼用注射液是我國第一個進入臨床用于治療新生血管性（濕性）年齡相關性黃斑變性（nAMD）的基因治療產品，通過腺相關病毒(AAV)遞送目標基因，在組織特異性、免疫原性、表達可控性和感染效率上具有特色，并在臨床前疾病模型中顯示出持續(xù)療效，目前正在中國和美國同步開展I期臨床研究。

       合成生物學被認為是繼“DNA雙螺旋結構”“基因組技術”之后的第三次生物科技革命，將推動人類實現(xiàn)從“認識生命”到“設計生命”的偉大跨越。根據(jù)麥肯錫的數(shù)據(jù)，預計未來10-20年，合成生物學應用可能對全球每年產生2-4萬億美元的直接經(jīng)濟影響。其中，醫(yī)藥與健康領域占比最大，行業(yè)規(guī)模達到0.5-1.3萬億美元。

       康弘藥業(yè)在合成生物領域早有布局，其KH617項目采用生物合成技術生產高純度原料藥，其制劑在多種臨床前疾病模型中均顯示出了對多種實體瘤的良好抑瘤作用。2022年，KH617獲得中國藥監(jiān)局和美國FDA藥物臨床試驗許可，并于2023年獲得FDA針對膠質母細胞瘤的孤兒藥資格認定，有望成為首 個合成生物學制造的中藥來源創(chuàng)新藥。

       中藥創(chuàng)新方面，康弘藥業(yè)的創(chuàng)新中藥KH110（五加益智顆粒）是具有處方專利的中成藥，主要用于治療阿爾茲海默癥，臨床前研究數(shù)據(jù)已體現(xiàn)出較高有效性，目前處于臨床試驗階段。隨著人口老齡化加劇，阿爾茲海默癥患者不斷增加，當前治療藥物效果不理想且副作用大，患者亟待新藥上市?？岛胨帢I(yè)的創(chuàng)新中藥將有望為阿爾茲海默癥患者提供新的選擇。

       此外，康弘藥業(yè)還布局了用于治療晚期實體瘤的Ⅰ類生物藥——KH801；用于治療抑郁癥的化藥Ⅰ類創(chuàng)新藥——KH607；用于治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的化藥Ⅰ類創(chuàng)新藥——KH629等在研項目，目前均已獲批臨床試驗。

       結語

       從需求端角度，目前我國仍然存在巨大的未被滿足的臨床需求。隨著人口結構老齡化的趨勢，對于慢病的治療，將構成企業(yè)發(fā)展新質生產力的廣大應用空間。

       康弘藥業(yè)堅持以臨床需求為導向，同時布局傳統(tǒng)中藥和創(chuàng)新藥，涉及基因治療、合成生物、抗體開發(fā)等最前沿關鍵技術，涵蓋眼科、腦科、腫瘤等疾病領域，有望不斷推出臨床迫切需要的高品質的創(chuàng)新產品，造福更多患者。