近日，康弘藥業(yè)旗下子公司成都弘基生物科技有限公司研發(fā)團(tuán)隊(duì)與四川大學(xué)華西藥學(xué)院孫遜教授在《自然》子刊《Nature Communications》期刊(影響因子17.5)發(fā)表了題為“An adeno-associated virus variant enabling efficient ocular-directed gene delivery across species”的研究論文，報(bào)道了由弘基生物開(kāi)發(fā)的新一代nAMD基因治療藥物的臨床前研究數(shù)據(jù)。
這項(xiàng)研究報(bào)告了基于弘基生物AAV衣殼篩選平臺(tái)打造的全新眼科AAV衣殼變體——AAVv128，在人視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞19(ARPE19)上，AAVv128相比于AAV8，在細(xì)胞結(jié)合方面提高了30.8倍，在細(xì)胞攝取方面提高了24.7倍。
圖片來(lái)源：弘基生物
研究團(tuán)隊(duì)在小鼠、新西蘭兔、非人靈長(zhǎng)類(lèi)(NHP)等多個(gè)種屬上進(jìn)行了對(duì)比試驗(yàn)，AAVv128均表現(xiàn)出顯著優(yōu)于AAV8的視網(wǎng)膜遞送及轉(zhuǎn)導(dǎo)效率，顯示了AAVv128的跨種屬高轉(zhuǎn)導(dǎo)效率。
老年性黃斑變性(AMD)
堪稱(chēng)老年人的“視力殺手”
老年性黃斑變性，又稱(chēng)為年齡相關(guān)性黃斑變性(以下簡(jiǎn)稱(chēng)AMD)，是世界三大常見(jiàn)的致盲因素之一，是發(fā)達(dá)國(guó)家55歲以上人群視力嚴(yán)重下降的主要原因，堪稱(chēng)老年人的“視力殺手”。據(jù)《中國(guó)年齡相關(guān)性黃斑變性臨床診療指南(2023年)》顯示，2040年全球AMD患者數(shù)量預(yù)計(jì)將達(dá)到2.88億例。
AMD通常有干性和濕性(新生血管性，以下簡(jiǎn)稱(chēng)nAMD)兩種形式，其中nAMD發(fā)展迅速，能使人在短時(shí)間內(nèi)視力迅速下降、視物變形，甚至視力突然喪失，嚴(yán)重影響患者的生活品質(zhì)。nAMD的成因主要是視網(wǎng)膜色素上皮層下面產(chǎn)生異常的脈絡(luò)膜新生血管，作為不成熟的毛細(xì)血管，它們就像活火山一樣，可導(dǎo)致黃斑區(qū)出現(xiàn)滲漏、出血、水腫、脂質(zhì)沉積、色素上皮脫離等情況。
目前，抗VEGF藥物玻璃體腔注射是nAMD的首選治療方法，我國(guó)企業(yè)自主研發(fā)的康柏西普眼用注射液已于10年前上市，顯著改善患者視力水平。
抗VEGF治療方法仍有提升空間
抗VEGF療法在抑制新生血管、恢復(fù)nAMD患者視力上有著顯著的療效，但通?；颊咝枰谇?個(gè)月中每月通過(guò)玻璃體腔注射來(lái)完成基礎(chǔ)量治療，然后根據(jù)病情選用抗VEGF藥物的種類(lèi)，每1-3個(gè)月反復(fù)注射抗VEGF藥物來(lái)控制病情。
長(zhǎng)期頻繁的接受抗VEGF藥物玻璃體腔注射，大大增加了患者的生理、心理和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，通過(guò)一次注射就能長(zhǎng)期控制病情的新型治療方法——基因治療，有望實(shí)現(xiàn)“一次注射、長(zhǎng)期獲益”。
基因治療帶來(lái)新的治療選擇
在臨床前研究的基礎(chǔ)上，弘基生物自主研發(fā)的國(guó)內(nèi)首個(gè)用于治療眼底黃斑變性的基因治療產(chǎn)品——Ⅰ類(lèi)生物新藥KH631，已完成國(guó)內(nèi)和美國(guó)Ⅰ期臨床試驗(yàn)首例給藥。臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，該項(xiàng)目可以顯著降低患者抗VEGF藥物的注射頻次、未出現(xiàn)藥物相關(guān)的不良反應(yīng)。
同時(shí)，KH658作為弘基生物第二款用于治療眼底黃斑變性的基因治療產(chǎn)品，目前已獲批進(jìn)入中國(guó)和美國(guó)臨床試驗(yàn)，具有給藥方式簡(jiǎn)便、安全、細(xì)胞轉(zhuǎn)導(dǎo)效率高的特點(diǎn)，有望為患者帶來(lái)新的治療選擇。
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