我國(guó)原研mRNA腫瘤治療性疫苗近日又有重大進(jìn)展。據(jù)美國(guó)時(shí)間5月7日消息，由成都威斯津生物醫(yī)藥科技有限公司（威斯津生物）研發(fā)的“WGc-043 注射液”，近日獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）IND批件，獲準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)。
這也是第一個(gè)獲批IND的EB病毒相關(guān)腫瘤mRNA治療性疫苗。
mRNA腫瘤疫苗管線是目前mRNA創(chuàng)新藥領(lǐng)域的重大突破口之一。包括默沙東（MSD）、莫德納（Moderna）、拜恩泰科(BioNTech)在內(nèi)的國(guó)際知名制藥企業(yè)在該領(lǐng)域均有密集布局，但研發(fā)進(jìn)展不一。威斯津生物腫瘤疫苗管線WGc-043此次獲批IND，不僅進(jìn)一步證實(shí)了其在遞送載體、序列設(shè)計(jì)等mRNA核心技術(shù)上的成熟性，也讓該項(xiàng)目的商業(yè)化進(jìn)入“倒計(jì)時(shí)”階段。同時(shí)，WGc-043的成功，還將為終末期EB病毒相關(guān)腫瘤如鼻咽癌（NPC）等實(shí)體瘤和自然殺傷T細(xì)胞淋巴瘤（NKTL）等血液瘤患者提供新的治療選擇。
顛覆性技術(shù)壓艙，
威斯津EB病毒相關(guān)腫瘤疫苗臨床表現(xiàn)亮眼
作為一款mRNA創(chuàng)新藥，技術(shù)上的先進(jìn)性是“WGc-043 EB病毒相關(guān)腫瘤mRNA疫苗”最大的亮點(diǎn)。
WGc-043是威斯津生物在mRNA領(lǐng)域布局的20余個(gè)研發(fā)管線之一。該產(chǎn)品全面運(yùn)用了威斯津生物在mRNA領(lǐng)域獲得的突破性技術(shù)，包括遞送載體、序列設(shè)計(jì)以及放大化生產(chǎn)等方面的最新研發(fā)成果。
這三大技術(shù)也是當(dāng)前mRNA領(lǐng)域最為核心的底層技術(shù)。
在mRNA技術(shù)發(fā)展的早期階段，國(guó)外企業(yè)在上述三大技術(shù)板塊布局了大量專利，形成了非常高的技術(shù)壁壘，成為后入者的“深水區(qū)”和繞不開的障礙。
為了打破這一格局，威斯津生物聚集了包括四川大學(xué)華西醫(yī)院生物治療全國(guó)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室在內(nèi)的一眾科研力量，經(jīng)過長(zhǎng)時(shí)間的底層自主研發(fā)，最終在這三個(gè)核心技術(shù)板塊獲得了關(guān)鍵性突破。目前，威斯津生物已布局60余項(xiàng)發(fā)明專利（國(guó)際專利21項(xiàng)），其中可離子化脂質(zhì)的專利已經(jīng)獲得中國(guó)、美國(guó)、歐洲等國(guó)家和地區(qū)的授權(quán)，打破了歐美企業(yè)的專利封鎖。威斯津生物搭建了5大mRNA研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)了完整自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。孕育于其中的WGc-043，在技術(shù)上具有先天的領(lǐng)先性。2023年2月，該項(xiàng)目和威斯津生物的腫瘤治療性疫苗研發(fā)通用關(guān)鍵平臺(tái)在科技部主辦的“2022年全國(guó)顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽總決賽”中獨(dú)家獲得最高獎(jiǎng)項(xiàng)，被認(rèn)為具有“革命性、顛覆性”的創(chuàng)新和突破，是“可改變游戲規(guī)則”的創(chuàng)新性技術(shù)。2023年12月，由威斯津生物牽頭申報(bào)的“mRNA通用關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)建立及創(chuàng)新藥物研發(fā)”項(xiàng)目，成功獲批國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃“前沿生物技術(shù)”重點(diǎn)專項(xiàng)立項(xiàng)。
具體而言，WGc-043的技術(shù)特點(diǎn)還包括：抗原是優(yōu)選的最為廣譜、安全的蛋白序列，mRNA分子中引入了原創(chuàng)設(shè)計(jì)的免疫增強(qiáng)子（IE），mRNA遞送載體為自主研發(fā)的已獲得美國(guó)和歐洲專利授權(quán)的新型LNP（該LNP的安全性：已在3個(gè)品種的臨床試驗(yàn)中得到驗(yàn)證）。這些設(shè)計(jì)使WGc-043能通過激活患者自身的抗腫瘤免疫，在體內(nèi)生成殺傷腫瘤的細(xì)胞毒性T細(xì)胞（cytotoxic T cells，CTLs）、抗原特異性抗體以及記憶性T細(xì)胞，相當(dāng)于CAR-T和單克隆抗體聯(lián)合抗腫瘤的效果，還可以避免腫瘤復(fù)發(fā)，具有更高效的抗癌效果及優(yōu)越的安全性。
市場(chǎng)潛力巨大，
有望在兩類腫瘤治療上實(shí)現(xiàn)突破
據(jù)FDA公開消息，威斯津生物的“WGc-043 注射液”本次獲批的適應(yīng)癥有兩類：一是適用于經(jīng)過二線系統(tǒng)治療的EB病毒陽性晚期實(shí)體瘤成人患者；二是適用于復(fù)發(fā)或難治性的病毒性陽性血液瘤成人患者。
這兩類適應(yīng)癥，均是目前EB病毒相關(guān)腫瘤臨床治療的難點(diǎn)所在。
EB病毒是第一個(gè)被發(fā)現(xiàn)的人類致瘤病毒，在人群中的感染率超過90%。EB病毒與鼻咽癌、淋巴瘤、胃癌、肺癌、肝癌、食管癌、乳腺癌、宮頸癌等10余種惡性腫瘤，以及多發(fā)性硬化癥、系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自身免疫性疾病高度相關(guān)。國(guó)際癌癥研究機(jī)構(gòu)（IARC）將EB病毒定為第一類致癌物，EB病毒感染機(jī)制復(fù)雜、發(fā)病機(jī)制尚未明確、治療方法有限，且受感染后體征癥狀的差異化影響，臨床診治艱難。由EB病毒引起的全球性疾病防治負(fù)擔(dān)巨大。這對(duì)于一款創(chuàng)新藥，無疑是一個(gè)具有極大潛力的市場(chǎng)。
WGc-043自身的優(yōu)勢(shì)明顯：高效低毒、通用性強(qiáng)，生產(chǎn)快速、價(jià)格便宜，擁有完整自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，且技術(shù)領(lǐng)跑于國(guó)際水平，給后期商業(yè)化留下了巨大的發(fā)展空間。WGc-043已完成了針對(duì)鼻咽癌和自然殺傷T細(xì)胞淋巴瘤兩個(gè)適應(yīng)癥的IIT（研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)），展現(xiàn)出比現(xiàn)有公開的其它mRNA腫瘤治療性疫苗更優(yōu)越的安全性和有效性?？梢灶A(yù)見，一旦WGc-043成功上市，將為終末期EB病毒陽性實(shí)體瘤和血液瘤患者提供新的治療選擇。
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