近日，在2024摩根大通(JP Morgan)年度醫(yī)療保健會議上，Sarepta Therapeutics的首席執(zhí)行官Doug Ingram報告，其DMD基因治療產(chǎn)品Elevidys在第四季度實現(xiàn)了1.31億美元的收入。
Elevidys于2023年6月獲得FDA批準，8月正式銷售交付，在美國售價為320萬美元/劑，在全球最貴藥物名單中位列全球第二。
根據(jù)Sarepta公司發(fā)布的2023年第三季度財報，Elevidys的第三季度凈產(chǎn)品收入總計6910萬美元；總計，Elevidys在2023年的總收入為2億美元。
Sarepta公司首席執(zhí)行官Doug Ingram表示：這個銷售數(shù)據(jù)遠遠超過華爾街對于Elevidys的預測。
值得期待的2024年
相較于2023年第三季度，Elevidys在第四季度實現(xiàn)了銷售翻倍的成績。
但是Sarepta公司認為，這還有沒有完全顯示出Elevidys的銷售潛力，Elevidys在2024年的銷售成績更值得期待。
1.原有適應癥的市場增長
目前，Elevidys獲批的適應癥為4至5歲杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)兒童患者。
在美國，每3500-5000個新生兒中就有1例DMD患兒，通常在2-5歲之間被診斷出來。
隨著Sarepta公司的市場鋪設和占領，這部分新診斷患兒的業(yè)績會進一步上漲。
2.Elevidys可能擴大批準范圍
除了原有適應癥的市場增長之外，另一個主要的可能影響因素是——意圖擴大Elevidys的批準范圍，使其能夠覆蓋更大年齡的DMD患者。
Sarepta已經(jīng)向FDA提交了療效補充申請（efficacy supplement to the BLA）。FDA已經(jīng)表示愿意根據(jù)EMBARK研究提交的數(shù)據(jù)進行標簽擴展的審查。
如果能夠獲得批準，將能為Sarepta公司帶來更大的收益。
不過，是否能夠獲得批準，還存在較高的不確定性——Elevidys全球III期研究EMBARK顯示，治療后第52周的NSAA評分與基線相比的主要終點未達到，盡管關鍵次要終點達到。
此外，Elevidys在美國以外地區(qū)的獨家權利已經(jīng)被授予了羅氏，這是Sarepta與羅氏在2019年達成的協(xié)議；后續(xù)Elevidys在其他國家/地區(qū)上市，也將為Sarepta公司持續(xù)帶來收益。
小結(jié)
Elevidys的銷售成績十分驚艷，半年實現(xiàn)2個億美元的銷售，讓人期待其接下來的市場表現(xiàn)。
對比于同屬細胞與基因治療的個性化CAR-T細胞，AAV基因治療更加可控的成本和更高的銷售預期，未來或許會加劇全球?qū)AV基因治療的熱情。
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