近日，Concert制藥公司公布了口服JAK抑制劑CTP-543治療斑禿3期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，顯示治療24周后，高劑量組有多達(dá)41.5%的患者實(shí)現(xiàn)頭皮毛發(fā)覆蓋率至少達(dá)到80%。數(shù)據(jù)發(fā)布后，Concert股價(jià)在盤前交易中大漲7%。
該試驗(yàn)共入組了706例中度至重度斑禿成人患者，這些患者因斑禿導(dǎo)致至少50%的頭皮脫發(fā)，所有患者的平均基線脫發(fā)嚴(yán)重程度工具（SALT）評(píng)分為85.9分，相當(dāng)于平均頭皮毛發(fā)覆蓋率不足15%。試驗(yàn)中，這些患者被隨機(jī)分配，接受2種劑量之一的CTP-543（8mg或12mg）或安慰劑，每天口服2次，治療持續(xù)24周。
結(jié)果顯示，試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)：治療24周后，高劑量CTP-543治療組有41.5%的患者實(shí)現(xiàn)頭皮毛發(fā)覆蓋率≥80%（SALT評(píng)分≤20%），低劑量組有29.6%的患者達(dá)到這一目標(biāo)，而安慰劑組僅為0.8%。2種劑量CTP-543治療組與安慰劑組的治療差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（p＜0.0001）。
此外，試驗(yàn)也達(dá)到關(guān)鍵次要終點(diǎn)，包括第24周頭發(fā)滿意度患者報(bào)告結(jié)果（PRO）量表的應(yīng)答者比例，以及第24周前4個(gè)時(shí)間點(diǎn)達(dá)到SALT評(píng)分≤20%的患者比例，2種劑量組與安慰劑組的治療差異均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。
這些數(shù)據(jù)使得CTP-543在與禮來/Incyte的同類產(chǎn)品口服JAK抑制劑Olumiant的競(jìng)爭(zhēng)中展現(xiàn)出優(yōu)勢(shì)。在支持斑禿新適應(yīng)癥申請(qǐng)的臨床試驗(yàn)中，Olumiant 4mg治療52周后，有39%的患者實(shí)現(xiàn)頭皮毛發(fā)覆蓋率≥80%。在CTP-543和Olumiant的研究中，基線頭皮毛發(fā)覆蓋率均不足15%。之前，輝瑞的口服JAK3/TEC抑制劑ritlecitinib在治療中重度斑禿的一項(xiàng)2/3期研究中也達(dá)到了主要終點(diǎn)。
瑞穗證券分析師認(rèn)為，相對(duì)于禮來Olumiant和輝瑞retlecitinib，Concert有可能報(bào)告了同類最 佳的療效數(shù)據(jù)。
在安全方面，Concert在1名患者身上發(fā)現(xiàn)了2起可能與治療有關(guān)的嚴(yán)重不良事件。影響5%以上患者的最常見副作用包括頭痛、痤瘡、上呼吸道感染和肌酸激酶水平升高。安慰劑組的上呼吸道感染比治療組更常見，沒有患者出現(xiàn)肺栓塞或深靜脈血栓形成。2名接受CTP-543治療的患者出現(xiàn)帶狀皰疹。
瑞穗證券分析師，特別值得注意的是，Concert在試驗(yàn)期間沒有報(bào)告任何肺栓塞或深靜脈血栓，這2種不良事件都與其他口服JAK抑制劑有關(guān)。該公司指出，約有14名患者因不良事件退出試驗(yàn)，但這在治療組和安慰劑組之間是平衡的。
盡管Concert似乎在療效方面領(lǐng) 先，但瑞穗證券分析師表示，該公司仍面臨一些障礙。首先，與禮來和輝瑞每天口服一次的治療方法相比，CTP-543每天必須口服2次。此外，禮來和輝瑞產(chǎn)品可能會(huì)領(lǐng) 先Concert至少一年進(jìn)入市場(chǎng)，這意味著Concert作為規(guī)模較小的生物技術(shù)公司開始營(yíng)銷之前，禮來和輝瑞的產(chǎn)品已經(jīng)在市場(chǎng)站穩(wěn)了腳跟。
盡管如此，瑞穗證券分析師指出，“斑禿是一種長(zhǎng)期被忽視的疾病，治療方面存在著顯著的未滿足醫(yī)療需求。我們之前接觸過的皮膚科醫(yī)生也提到，最有效的產(chǎn)品將會(huì)成為他們最終為患者開出最多處方的產(chǎn)品。”
瑞穗證券預(yù)計(jì)，CTP-543上市后的銷售峰值可能達(dá)到8億美元。目前，Concert正致力于完成第二項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)計(jì)劃在第三季度公布頂線數(shù)據(jù)，以期在明年上半年提交美國(guó)FDA批準(zhǔn)。
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