日前，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予Allogene基因療法ALLO-715罕見病藥物稱號(hào)（ODD）。
ALLO-715是一種靶向定位B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，是用于治療多發(fā)性骨髓瘤和其他BCMA陽(yáng)性惡性腫瘤的潛在新療法。該療法的初步結(jié)果于2020年12月在美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)的口頭會(huì)議上公布。作為ALLO-715的首 個(gè)人體試驗(yàn)，該療法主要評(píng)估了ALLO-715治療先前接受過(guò)至少3種療法（包括免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑、抗CD38抗體）且最后一種療法治療無(wú)效的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的療效。
來(lái)自UNIVERSAL試驗(yàn)的1期數(shù)據(jù)證明，針對(duì)BCMA的同種異體CAR-T療法可以實(shí)現(xiàn)臨床反應(yīng)，同時(shí)消除對(duì)橋接療法的需求或與制造相關(guān)的治療延遲。值得一提，UNIVERSAL是公布結(jié)果的首 個(gè)同種異體BCMA CAR-T臨床試驗(yàn)，90%的患者在入組研究后5天內(nèi)接受了治療，治療前無(wú)需橋接治療。結(jié)果顯示，較高的CAR-T細(xì)胞劑量與較高的緩解率和較大的同種異體T細(xì)胞擴(kuò)增有相關(guān)性。在最高劑量下，總緩解率（ORR）為60%，有40%的患者獲得了部分緩解（VGPR及VGPR+）。
試驗(yàn)結(jié)果還顯示，CAR-T療法ALLO-715在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤中展現(xiàn)出了較好的耐受性，在31例可評(píng)估安全性的患者中，沒有患者出現(xiàn)移植物抗宿主?。℅VHD）、免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)**綜合征（ICANS）和≥3級(jí)細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）副反應(yīng)。未觀察到移植物抗宿主病（GvHD）或免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)**綜合征（ICANS）。1級(jí)和2級(jí)CRS報(bào)告了14例（45%）。不過(guò)ALLO-715治療多發(fā)性骨髓瘤的療效遜于傳統(tǒng)CAR-T療法，ORR小于80%。
多發(fā)性骨髓瘤是僅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大常見血液學(xué)惡性腫瘤。近年來(lái)，盡管在化療、蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑沙利度胺衍生物和CD38靶向抗體方面取得了很大的進(jìn)展，但幾乎所有患者最終仍會(huì)復(fù)發(fā)。因此，臨床上對(duì)新治療方案存在著迫切需求。分析人士認(rèn)為，多發(fā)性骨髓瘤市場(chǎng)預(yù)計(jì)2027年將達(dá)到290億美元。
2021年4月，ALLO-715又被FDA授予再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法（RMAT）指定。RMAT資格認(rèn)定包括了快速通道資格（FTD）和突破性藥物資格（BTD）的全部?jī)?yōu)惠政策，包括與FDA進(jìn)行早期互動(dòng)、優(yōu)先審查、加速審批的可能性。
雖然CAR-T的市場(chǎng)空間具有很大的潛力，但競(jìng)爭(zhēng)也非常激烈。今年早些時(shí)候，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了藍(lán)鳥生物（Blubird）和百時(shí)美施貴寶（BMS）的CAR-T細(xì)胞免疫療法Abecma。在美國(guó)其他獲批的CAR-T細(xì)胞療法還包括吉利德Yescarta和諾華Kymriah。
參考來(lái)源：
1、FDA grants orphan drug status to Allogene’s BCMA-targeted treatment for multiple myeloma
2、Allogene's (ALLO) CAR T Therapy Gets Orphan Drug Status
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