2021年4月13日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)發(fā)布《兒童用化學(xué)藥品改良型新藥臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，截止日期至2021年5月12日。此指南為鼓勵以我國兒科臨床需求為導(dǎo)向，根據(jù)兒童生長發(fā)育特點(diǎn)和兒科臨床實(shí)踐需要，開發(fā)兒童用化學(xué)藥品改良型新藥。目前，我國尚未有專門的兒童用化學(xué)藥品改良型新藥臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則，該指導(dǎo)原則重闡述目前常見的兒童用化學(xué)藥品改良型新藥情形，介紹臨床研究設(shè)計的基本原則和具體考慮，并提出需關(guān)注的問題。本文為大家梳理了本指導(dǎo)原則中兒童用化學(xué)藥品改良型新藥重點(diǎn)內(nèi)容并結(jié)合自己的解讀與大家分享，如有不妥，懇請大家提出寶貴意見。
一、有關(guān)改良型新藥的法規(guī)定義
劑型改良是新藥研發(fā)的重要途徑之一，按照我國2020年7月1日施行的《藥品注冊管理辦法》實(shí)施后，化學(xué)藥品注冊分類為5個類，分別境內(nèi)外均未上市的創(chuàng)新藥、境內(nèi)外均未上市的改良型新藥、境內(nèi)申請人仿制境外上市但境內(nèi)未上市原研藥品的藥品、境內(nèi)申請人仿制已在境內(nèi)上市原研藥品的藥品、境外上市的藥品申請在境內(nèi)上市；根據(jù)《化學(xué)藥品注冊分類及申報資料要求》，境內(nèi)外均未上市的改良型新藥屬于2類新藥（再細(xì)分為2.1、2.2、2.3、2.4四類）是指在已知活性成份的基礎(chǔ)上，對其結(jié)構(gòu)、劑型、處方工藝、給藥途徑、適應(yīng)癥等進(jìn)行優(yōu)化，且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品；境外上市的改良型藥品屬于5.1類，無論2類還是5.1類，改良型藥品都被要求有明顯臨床優(yōu)勢，是關(guān)鍵條件，定義摘錄如下：
♦ 2.1類，含有用拆分或者合成等方法制得的已知活性成份的光學(xué)異構(gòu)體，或者對已知活性成份成酯，或者對已知活性成份成鹽（包括含有氫鍵或配位鍵的鹽），或者改變已知鹽類活性成份的酸根、堿基或金屬元素，或者形成其他非共價鍵衍生物（如絡(luò)合物、螯合物或包合物），且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品。
♦ 2.2類，含有已知活性成份的新劑型（包括新的給藥系統(tǒng)）、新處方工藝、新給藥途徑，且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品。
♦ 2.3類，含有已知活性成份的新復(fù)方制劑，且具有明顯臨床優(yōu)勢。
♦ 2.4類，含有已知活性成份的新適應(yīng)癥的藥品。
♦ 5.1類，境外上市的原研藥品和改良型藥品申請在境內(nèi)上市。改良型藥品應(yīng)具有明顯臨床優(yōu)勢。
二、常見兒童改良型新藥改良情形和案例
為兒童患者提供安全、有效、質(zhì)量可控且適合于不同年齡階段患兒使用的藥物是兒童用藥開發(fā)的目標(biāo)。在已知活性成分藥品基礎(chǔ)上優(yōu)化出具有明顯兒童臨床優(yōu)勢的改良型新藥是拓展兒童應(yīng)用的常見選擇，該指導(dǎo)原則著重闡述目前常見的開發(fā)/擴(kuò)展兒童應(yīng)用、改良兒童制劑的常見情形。
1、改良情形--開發(fā)/擴(kuò)展兒童應(yīng)用
2、改良情形--改良兒童制劑
參考文獻(xiàn)
[1] http://www.cde.org.cn
作者簡介：滴水司南，男，生物醫(yī)藥高級工程師，立足于生物醫(yī)藥行業(yè)質(zhì)量管理工作，專注于生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)。
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