在剛剛過(guò)去的2月份，美國(guó)食品與藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了8款新藥上市，其中7款為相關(guān)領(lǐng)域內(nèi)首創(chuàng)新藥，1款為CAR-T細(xì)胞療法。在國(guó)內(nèi)，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）將3款產(chǎn)品納入了突破性治療品種目錄，其中兩款為PD-L1單抗，一款為BCMA CAR-T細(xì)胞療法

       8款新藥獲FDA批準(zhǔn)

       NO.1

       藥品名稱：Pepaxto

       獲批時(shí)間：2月26日

       標(biāo)簽：首 個(gè)抗癌肽偶聯(lián)藥物

       疾?。憾喟l(fā)性骨髓瘤

       2月26日，F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)了Oncopeptides旗下靜脈注射產(chǎn)品Pepaxto（melphalanflufenamide，又名melflufen），與地塞米松聯(lián)用，治療復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤的成人患者。這些患者此前至少接受過(guò)四種療法，并且對(duì)至少一種蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑、靶向CD38的單克隆抗體不耐受。

       這是FDA批準(zhǔn)的首 個(gè)抗癌肽偶聯(lián)藥物（peptide drug conjugate）。Oncopeptides通過(guò)創(chuàng)新技術(shù)將烷化劑與靶向氨肽酶的多肽偶聯(lián)在一起。在一項(xiàng)涉及15例復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的2期研究中，經(jīng)過(guò)該藥物治療的患者疾病總緩解率為23.7％，中位緩解持續(xù)時(shí)間為4.2個(gè)月。

       NO.2

       藥品名稱：NULIBRY

       獲批時(shí)間：2月26日

       標(biāo)簽：首 個(gè)治療MoCD的創(chuàng)新療法

       疾?。篈型鉬輔因子缺乏癥

       2月26日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了OriginBiosciences旗下注射制劑Nulibry (fosdenopterin)，用于治療A型鉬輔因子缺乏癥（MoCD）這一罕見(jiàn)的遺傳疾病。這是一種環(huán)吡喃蝶呤單磷酸（cPMP）底物替代療法，也是FDA針對(duì)MoCD批準(zhǔn)的首 個(gè)療法。

       MoCD A型是一種常染色體隱性遺傳的先天性代謝障礙，患者無(wú)法自主產(chǎn)生環(huán)吡喃蝶呤單磷酸（cPMP）。這種疾病進(jìn)展十分迅速，嬰兒死亡率極高，即使存活患者也可能會(huì)遭受不可逆的神經(jīng)損傷。Nulibry能夠代替患者體內(nèi)丟失的cPMP，13名接受該療法的患者三年生存率達(dá)到了84%。

       NO.3

       藥品名稱：AMONDYS 45

       獲批時(shí)間：2月25日

       標(biāo)簽：首 個(gè)外顯子45跳躍型DMD靶向藥

       疾?。憾攀霞I(yíng)養(yǎng)不良

       2月25日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了SareptaTherapeutics公司旗下反義寡核苷酸注射劑Amondys 45 (Casimersen)上市，用于治療經(jīng)基因檢測(cè)證實(shí)存在外顯子45跳躍的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）患者。

       這是FDA批準(zhǔn)的首 個(gè)針對(duì)這類突變患者的靶向療法，也是繼Exondys 51(eteplirsen)和Vyondys 53(golodirsen)之后，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的第3個(gè)用于RNA外顯子跳躍突變DMD的反義寡核苷酸療法。Sarepta公司透露，這款新療法在價(jià)格方面講與此前的反義寡核苷酸療法“相似”。

       NO.4

       藥品名稱：COSELA

       獲批時(shí)間：2月12日

       標(biāo)簽：首 款骨髓保護(hù)劑

       疾?。簭V泛期非小細(xì)胞肺癌

       2月12日，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)G1Therapeutics 旗下注射制劑Cosela（trilaciclib），用于廣泛期非小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）成人患者，以降低化療誘導(dǎo)的骨髓抑制的發(fā)生率。通常，化學(xué)療法在殺死癌細(xì)胞的同時(shí)，也會(huì)損害人體正常組織，尤其是骨髓。而Cosela能夠通過(guò)抑制細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶4/6，來(lái)保護(hù)骨髓細(xì)胞免受化療引起的損傷。

       據(jù)悉，Cosela是全球第一款也是唯一一款可降低化療誘導(dǎo)的骨髓抑制發(fā)生率的骨髓保護(hù)療法。

       NO.5

       藥品名稱：EVKEEZA

       獲批時(shí)間：2月11日

       標(biāo)簽：首 個(gè)結(jié)合并阻斷ANGPTL3的靶向療法（罕見(jiàn)病）

       疾?。杭兒献蛹易逍愿吣懝檀佳Y

       2月11日，再生元旗下“first-in-class”降脂療法Evkeeza（evinacumab-dgnb）獲FDA批準(zhǔn)，聯(lián)合其它降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的療法，用于治療12歲及以上的純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）的患者。

       人血管生成素樣蛋白3基因（ANGPTL3）是一種在脂質(zhì)代謝中起關(guān)鍵作用的蛋白質(zhì)，在調(diào)節(jié)甘油三酯和膽固醇水平上具有關(guān)鍵性作用。而Evkeeza是FDA批準(zhǔn)的首 個(gè)結(jié)合并阻斷ANGPTL3的靶向療法，在臨床研究中，與接受該療法的患者比安慰劑組的LDL-C水平降低了49%。

       NO.6

       藥品名稱：Breyanzi

       獲批時(shí)間：2月5日

       標(biāo)簽：第4款CAR-T療法

       疾?。褐委煆?fù)發(fā)性或難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤

       2月5日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)百時(shí)美施貴寶（BMS）旗下JunoTherapeutics公司開(kāi)發(fā)的CAR-T細(xì)胞療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel），用于治療復(fù)發(fā)性或難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL），這些患者對(duì)至少兩種其他全身性治療但是療效不佳。這是FDA批準(zhǔn)的第3款靶向CD19的CAR-T細(xì)胞療法，也是該機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)的第4款CAR-T細(xì)胞療法。

       NO.7

       藥品名稱：UKONIQ

       獲批時(shí)間：2月5日

       標(biāo)簽：首 款口服PI3Kδ和CK1ε抑制劑

       疾?。簭?fù)發(fā)或難治性邊緣區(qū)淋巴瘤

       UKONIQ（umbralisib）是首 個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的口服用的磷酸肌醇3激酶（PI3K）δ和酪蛋白激酶1（CK1）ε抑制劑，用于治療至少接受過(guò)一次基于抗CD20治療方案的復(fù)發(fā)或難治性邊緣區(qū)淋巴瘤（MZL）成人患者。在2期臨床中，接受該療法的MZL患者客觀緩解率（ORR）達(dá)49%，完全緩解率達(dá)16%。

       NO.8

       藥品名稱：TEPMETKO

       獲批時(shí)間：2月3日

       標(biāo)簽：首 款口服MET抑制劑

       疾?。簭?fù)發(fā)或難治性邊緣區(qū)淋巴瘤

       Tepmetko（tepotinib）是德國(guó)默克旗下公司EMDSerono研發(fā)的高度選擇性、每日一次的口服MET抑制劑，F(xiàn)DA批準(zhǔn)其用于治療攜帶MET基因第14號(hào)外顯子跳過(guò)改變（METex14 skipping）的晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）成人患者。

       3款產(chǎn)品納入CDE突破性治療品種

       NO.1

       納入時(shí)間：2月5日

       藥品名稱：重組全人抗PD-L1單克隆抗體注射液

       疾?。航邮芤痪€含鉑方案療效不佳的復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性宮頸癌

       “重組全人抗PD-L1單克隆抗體注射液”（ZKAB001）是李氏大藥廠旗下子公司兆科（廣州）腫瘤藥物有限公司的1類生物新藥。CDE于2月5日將其納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為接受過(guò)含鉑方案失敗或者不能耐受的復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移性宮頸癌。目前，針對(duì)該產(chǎn)品的多項(xiàng)臨床試驗(yàn)正在國(guó)內(nèi)開(kāi)展，其中針對(duì)骨肉瘤患者維持治療的研究已進(jìn)展至3期階段。

       NO.2

       納入時(shí)間：2月5日

       藥品名稱：重組抗PD-L1全人單克隆抗體注射液

       疾?。篟/R ENKTL

       重組抗PD-L1全人單克隆抗體注射液（CS1001，舒格利單抗）是基石藥業(yè)旗下一款最接近人體的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）單抗藥物，在人體內(nèi)產(chǎn)生免疫原性和**的風(fēng)險(xiǎn)更低。此次CDE將其納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)或難治性結(jié)外自然殺傷細(xì)胞/T細(xì)胞淋巴瘤（R/R ENKTL）。

       NO.3

       納入時(shí)間：2月22日

       藥品名稱：BCMA CAR-T注射液

       疾?。篟/R MM

       全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞（CT103A）注射液由信達(dá)生物與馴鹿醫(yī)療合作開(kāi)發(fā)，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。此次CDE將其納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。