2020年即將步入尾聲，這一年，盡管新冠肺炎疫情席卷全球，但是美國FDA對于新藥的研發(fā)和審批絲毫沒有受到影響，反而好消息頻頻傳出，多個重磅新藥獲批上市！
美國作為全球最主要的醫(yī)藥工業(yè)市場之一，有強大的醫(yī)藥市場支撐創(chuàng)新，加上嚴格的審評審評制度，美國FDA每年新藥審批情況已成為全球新藥研發(fā)的“晴雨表”。近年來隨著單抗藥物的廣泛應用，新靶點研發(fā)的推進，生物藥越來越受到重視。
圖1：近年美國FDA批準BLA申請（數據來源：藥智美國上市藥品數據庫）
今年美國FDA共批準19個BLA申請，包括11個新分子實體，9個孤兒藥。19個生物制劑分別出自Horizon、Lundbeck靈北、賽諾菲，Cis Bio、Immunomedics、楊森、Hospira、邁蘭、Viela Bio、禮來、基因泰克、ENDO GLOBAL AESTHETICS 、葛蘭素史克、諾和諾德、再生元和Y-MABS THERAPEUTICS 。
圖2：2020年美國FDA批準BLA申請（數據來源：藥智美國上市藥品數據庫）
表1：2020年美國FDA批準生物制劑
1.Tepezza：孤兒藥，為IGF-1R靶向單抗。1月21日，美國FDA批準了HORIZON THERAPEUTICS的teprotumumab，用于甲狀腺眼病的治療。甲狀腺眼病又稱Graves眼病，是一種自免疫相關的疾病。Teprotumumab是首個專門獲批用于甲狀腺眼病的藥物，對于甲狀腺眼病的治療是一座重要的里程碑。
2.Vyept：是CGRP單抗。2月21日，FDA還批準了靈北的eptinezumab上市，用于預防性治療偏頭痛。目前，CGRP靶點競爭已較為激烈，此前FDA已經批準了安進諾華的erenumab、梯瓦的fremanezumab和禮來的galcanezumab等三款相同靶點的單抗，不僅如此，FDA幾乎在同一時間批準了Biohaven的口服CGRP抑制劑rimegepant。
3.Sarclisa：孤兒藥，CD38導向的細胞溶解抗體。3月2日，FDA批準了賽諾菲的ISATUXIMAB，聯合泊馬度胺和地塞米松用于既往接受過兩種以上療法（包括泊馬度胺和蛋白酶體抑制劑）的多發(fā)性骨髓瘤（MM）治療。在isatuximab獲批之前，FDA已經批準了強生的另一個CD38抗體daratumumab。此外，isatuximab用于多種淋巴瘤和白血病治療的臨床試驗正在有序開展。
4.Pulmotech MAA：锝[<99m>Tc]聚合白蛋白。
5.Trodelvy：首個獲批靶向TROP-2的抗體偶聯藥(ADC)。4月22日，FDA加速批準了Immunomedics公司的sacituzumab govitecan，用于治療既往已接受至少2種療法的轉移性三陰性乳腺癌成人患者治療。除了三陰乳腺癌，Sacituzumab開發(fā)的適應癥還包括直腸癌、前列腺癌、胃癌等多種實體瘤，是2020年最值得關注的“重磅級炸 彈”之一。
6.Darzalex Faspro：孤兒藥，皮下注射劑，含Daratumab（一種CD38定向的細胞溶解抗體）和透明質酸酶，用于治療成人多發(fā)性骨髓瘤。
7.Nyvepria：是安進公司Neulasta（pegfilgrastim，培非格司亭）的生物類似藥，一種白細胞生長因子，用于降低非髓系惡性腫瘤患者的感染發(fā)生率。
8.Semglee：甘精胰島素注射液，皮下注射劑，一種長效人胰島素類似物，用于改善成人和兒童1型糖尿病患者以及成人2型糖尿病患者的血糖控制。于2000年在美國首次獲批。該藥初次遞交的是新藥申請（NDA），后改為生物制劑申請（BLA）。
9.Uplizna：孤兒藥，一種CD19導向的細胞溶解抗體。6月11日，FDA批準了VIELA BIO的inebilizumab，用于具有水通道蛋白4 (AQP4)抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）。除了NMOSD，本品還在開發(fā)腎移植、重癥肌無力等多種自免疫疾病，但發(fā)展為重磅炸 彈的市場潛力較小。
10.Semlee：美國FDA批準在小瓶和預裝鋼筆中使用Semglee?（甘精胰島素注射液用于控制2型糖尿病成人和1型糖尿病成人和小兒患者的高血糖。Semglee具有與賽諾菲Lantus?相同的氨基酸序列，并被批準用于相同的適應癥。
11.Lyumjev：一種新型速效賴脯胰島素，用于改善成人糖尿病患者的血糖控制。
12.Phesgo：一種由帕妥珠單抗(Pertuzumab)、曲妥珠單抗（Trastuzumab）和透明質酸酶hyaluronidase–zzxf組合而成的皮下注射劑，用于治療已擴散到身體其他部位的HER2陽性乳腺癌成年患者，以及早期HER2陽性乳腺癌成年患者。
13.Hulio：修美樂（阿達木單抗）的生物類似藥。AbbVie公司的修美樂連續(xù)多年銷售額世界排名第一，2019年為190億美元。Hulio為邁蘭/協和麒麟聯合開發(fā)的生物類似藥，因為AbbVie對修美樂嚴密的專利保護，Hulio將到2023年才會在美國上市。
14.Qwo：一種細菌膠原酶的組合，用于治療成年女性臀部的中至重度脂肪團。
15.Monjuvi：孤兒藥，一種CD19導向的細胞溶解抗體。7月31日，FDA加速批準了MorphoSys公司的tafasitamab與來那度胺聯用，治療復發(fā)或難治性的彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。
16.Blenrep：孤兒藥，一種B細胞成熟抗原（BCMA）導向抗體和微管抑制劑結合物。8月5日，FDA加速批準了GSK的ADC藥物belantamab mafodotin，用于既往至少接受過4種療法的復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）成人患者治療。雖然全球大約只有1萬MM接受四線治療，但GSK還在開展更早期的用藥試驗。
17.Enspryng：孤兒藥，一種白細胞介素-6（IL-6）受體拮抗劑。8月14日，FDA批準了基因泰克satralizumab，用于AQP4抗體陽性的視神經脊髓炎譜系疾病治療。satralizumab是2020年第二個獲批NMOSD的產品。
18.Inmazeb：孤兒藥，是一種研究性三抗體雞尾酒療法(atoltivimab、maftivimab和odesivimab-ebgn)，是首個被批準用于治療成人和兒童埃博拉感染的藥物。
19.Danyelza：孤兒藥，是一種靶向神經節(jié)苷脂（GD2）的人源化單克隆抗體，GD2在各種神經外胚層腫瘤和肉瘤中高度表達。美國FDA批準用于與粒細胞-巨噬細胞集落刺激因子（GM-CSF）聯合治療對既往治療表現出部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定的復發(fā)/難治性高危神經母細胞瘤兒童（1歲及以上）和成人患者。Danyelza曾被FDA授予優(yōu)先審評資格、孤兒藥資格、突破性療法認定和罕見兒科疾病認定。
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