5月23日，據(jù)CDE官網(wǎng)，羅氏艾美賽珠單抗注射液的第二個(gè)上市申請(qǐng)被受理。筆者猜測(cè)此次艾美賽珠單抗在國(guó)內(nèi)申請(qǐng)擴(kuò)大適應(yīng)癥，用于所有類型A型血友病的出血預(yù)防治療。
來自：CDE官網(wǎng)
艾美賽珠單抗（emicizumab）是羅氏開發(fā)的一款對(duì)凝血因子IXa和凝血因子X具有親和力的IgG4雙特異性抗體，在體內(nèi)模擬凝血因子VIIIa，使凝血因子IXa催化凝血因子X形成凝血因子Xa發(fā)揮止血作用。該藥最初由Chugai利用其抗體工程化技術(shù)開發(fā)而成，后被羅氏收購(gòu)。
2017年11月，F(xiàn)DA通過優(yōu)先審批程序批準(zhǔn)該藥用于治療含凝血因子VIII抑制物的A型血友病的出血預(yù)防治療，商品名為Hemlibra。2018年10月FDA再次通過優(yōu)先審評(píng)程序批準(zhǔn)該藥擴(kuò)大至所有類型A型血友病患者的出血預(yù)防治療。
自上市后，Hemlibra就表現(xiàn)出強(qiáng)勁的增長(zhǎng)趨勢(shì)，2019年全球銷售額高達(dá)1380百萬(wàn)瑞士法郎。值得一提的是，在全球新冠疫情的籠罩下，Hemlibra在2020年第一季度還保持了146%的同比增長(zhǎng)，成為羅氏2020Q1制藥營(yíng)收的主要增長(zhǎng)因素之一。
數(shù)據(jù)來自：公司財(cái)報(bào)
在國(guó)內(nèi)，該藥通過優(yōu)先審評(píng)程序在2018年被NMPA批準(zhǔn)用于含凝血因子VIII抑制物的A型血友病的出血預(yù)防治療，商品名為舒友樂立。據(jù)悉目前該藥在國(guó)內(nèi)的價(jià)格為8100元/30mg,高昂的治療成本估計(jì)會(huì)讓許多血友病患者望而卻步。
不過該藥還是有其自身的優(yōu)勢(shì)，一是使用方式和頻率，該藥通過皮下注射，每周一次的注射頻率使其順應(yīng)性明顯優(yōu)于凝血因子替代療法。二是療效，臨床數(shù)據(jù)顯示使用Hemlibra進(jìn)行出血預(yù)防治療可以大幅度降低年化出血事件，且0出血事件的患者比例顯著增加。
此外，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估顯示：使用Hemlibra進(jìn)行出血預(yù)防治療相比使用旁路途徑藥物或不進(jìn)行預(yù)防治療在QALY（質(zhì)量調(diào)整生命年）增加的基礎(chǔ)上使治療費(fèi)用大幅降低，也就是相對(duì)以往的治療方案，Hemlibra治療效果更好費(fèi)用更低，即增加的治療成本/QALY＜0。
此次艾美賽珠單抗在國(guó)內(nèi)再次遞交上市申請(qǐng)，預(yù)計(jì)未來有望擴(kuò)大其適應(yīng)人群，再創(chuàng)銷售額新高。
不過，未來艾美賽珠單抗也將面臨激烈的競(jìng)爭(zhēng)。除了傳統(tǒng)治療藥物，賽諾菲的在研藥物Fitusiran就有可能是其強(qiáng)勁的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手，該藥是一種每月皮下注射一次的RNAi抗凝血酶（antithrombin，AT）療法，旨在降低AT水平，促進(jìn)足夠的凝血酶產(chǎn)生，以恢復(fù)止血和預(yù)防出血。目前該藥在國(guó)內(nèi)的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已被默許，適應(yīng)癥是：用于治療有或沒有抑制性抗體的A型或B型血友病成年患者和12歲以上（包含12歲）的青少年患者，以預(yù)防或減少出血的發(fā)生頻率。
此外，在國(guó)外BioMarin公司治療A型血友病的基因療法藥物valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）在歐美已進(jìn)入審查階段。該藥是一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，通過向患者體內(nèi)遞送凝血因子VIII功能基因，恢復(fù)VIII的產(chǎn)生，從而消除或減少靜脈VIII輸注需求，甚至達(dá)到單次輸注永久治療的目的。
關(guān)于血友病
血友病是一種遺傳出血性疾病，其特征在于不能產(chǎn)生有效凝血所需水平的凝血酶，從而導(dǎo)致關(guān)節(jié)、肌肉和主要內(nèi)臟器官的復(fù)發(fā)性出血，其中由凝血因子 VIII缺乏導(dǎo)致的血友病稱為A型血友病，由凝血因子 IX缺乏導(dǎo)致的血友病稱為B型血友病。A型血友病比B型血友病更為常見，約占血友病患者總數(shù)的 80-85%，每5,000-10,000人中大約有1人受到A型血友病的影響。2018年5月，國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等5部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》，血友病被收錄其中 (約10萬(wàn)人)。
A型血友病通常使用VIII因子替代療法 (包括血漿和重組來源)進(jìn)行治療，采用日常預(yù)防性治療和按需治療相結(jié)合的方式，日常預(yù)防性治療可改善患者生活質(zhì)量，而國(guó)內(nèi)一般采用按需治療方式。
但凝血因子替代療法易出現(xiàn)嚴(yán)重的并發(fā)癥-產(chǎn)生抑制物 (一種中和凝血因子的IgG抗體)，對(duì)于伴有抑制物產(chǎn)生的患者還需要通過使用旁路制劑 (如重組因子VIIa)或免疫耐受療法。
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