近日，國家藥監(jiān)局批準了羅氏制藥旗下的血友病新藥--Emicizumab Injection（艾美賽珠單抗注射液）在我國上市，引起了較大的關(guān)注。艾美賽珠單抗去年年底被美國FDA批準上市，相對于其他血友病藥物，該藥物作用時間長，只需每周皮下注射給藥一次。
血友病是由先天遺傳性凝血因子缺乏導(dǎo)致凝血功能障礙的出血性疾病，該致病基因位于X染色體上。根據(jù)凝血因子種類可將血友病分為A（因子Ⅷ缺乏）、B（因子Ⅸ缺乏）、C（因子Ⅺ缺乏）三類，其中A類血友病占比，占總數(shù)的80-85%。
血友病的治療始于19世紀 40年代，但最初僅為鮮血的直接輸注。而后出現(xiàn)的凝血因子Ⅷ（FⅧ）和凝血因子Ⅸ（FⅨ）大大改善了血友病的治療狀況；但為了達到更好的療效，國內(nèi)外許多研究人員一直在致力于血友病藥物的開發(fā)，重組凝血因子和其他血源性產(chǎn)品也獲得了飛速發(fā)展。
Baxter公司旗下的Recombinate是首個上市的重組凝血因子（1992年），由于該藥物不存在血源性病毒污染等危險，但卻有著天然凝血因子相同的效果，迅速得到了市場認可。目前，F(xiàn)DA批準上市的重組凝血因子類血友病藥物已經(jīng)發(fā)展至第四代，數(shù)量上多達二十余個（圖一）。
圖一 四代重組凝血因子類血友病藥物及其代表產(chǎn)品
圖二展示了2010年-2015年全球重組凝血因子市場規(guī)模，由圖可以看出，全球重組凝血因子市場逐年擴大，2015年就已經(jīng)達到78.54億美元的巨大規(guī)模，已然成為各大藥企"必爭之地"。
圖二 全球重組凝血因子市場規(guī)模
從銷售數(shù)據(jù)來看，重組凝血因子類血友病藥物銷售額排名靠前的藥企如圖三所示。其中，Baxalta多年占據(jù)重組凝血因子銷售榜首，并且逐年攀升，2015年銷售額達28.4億美元，所占全球市場份額高達36.16%。Novo Nordisk公司具有Novoseven和NovoEight兩款重磅重組凝血因子產(chǎn)品，2015年的銷售額也高達15.19億美元，所占市場份額為19.34%。此外，Pfizer、Bayer、Biogen及CSL銷售額位居3-6位，也各自擁有重磅重組凝血因子藥物。
圖三 2010-2015年全球排名前6藥企銷售額
就國內(nèi)來看，NovoSevern及BeneFIX等國外重磅血友病藥物已經(jīng)相繼在我國上市，此外，國內(nèi)許多藥企也一直積極推進血友病藥物的上市，主要生產(chǎn)企業(yè)有華蘭生物、上海萊士、天壇生物、上海新興醫(yī)藥、山東泰邦、博雅生物等。
就血友病藥物的發(fā)展趨勢來看，目前研發(fā)攻克的主要方向就是要實現(xiàn)藥物的長效作用。此外，基因治療目前是血友病治療的一大熱點，其原因有以下幾點: a.血友病屬于單基因疾病，其基因異常與臨床表現(xiàn)關(guān)系明確; b.目前的替代治療在世界上許多地區(qū)都難以普及使用，亟需全新的替代治療; c.目前血友病的臨床療效指標和實驗室檢測方法較為成熟; d.血友病的治療窗相對較寬。
隨著近年來制藥技術(shù)的飛速發(fā)展，血友病藥物還在不斷改進，此次在我國批準上市的艾美賽珠單抗就是一款更具治療潛力的血友病藥物。但就艾美賽珠單抗在美國的定價來看，該藥物第一年治療成本48.2萬美元，此后每年也高達44.8萬美元，在價格上還是非常不"親民"。希望該藥物在我國的價格更加"接地氣"，以及早日通過國家醫(yī)保批準，從而可以惠及更多的血友病患者。
參考文獻：
1. CDE官網(wǎng)；
2. 凝血因子藥物市場分析，《中國生物工程雜志》，2017；
3. 血友病治療的研究現(xiàn)狀，《Chin J Clin Pharmacol》，2018；
4. 血友病治療前沿及展望，《Chinese Journal of Practical Pediatrics》，2017.
作者簡介：木子，藥學碩士，生物制藥專業(yè)，長期從事新藥研發(fā)，長期關(guān)注剖析國內(nèi)外藥物市場動態(tài)，擅長生物藥物及小分子藥物研發(fā)。
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