這是一種對普通人而言，價格高到無法接受、也無法理解的藥。
近日，小兒脊髓性肌肉萎縮藥物經(jīng)美國FDA批準上市。相對于突破性的藥效實力，引發(fā)大家感嘆的是其價格，定價為212萬美元，約合人民幣1448萬元，以至于可以選擇分期付款。
該藥物好處是一針見效，不存在什么療程治療的概念。但其價格給我們的感覺依然是：“有和沒有這種藥，沒什么差別。”畢竟很多人竭盡一生，也只不過一套房子而已。幸運的是該藥物在美國醫(yī)保覆蓋范圍內(nèi)，可以部分降低個人經(jīng)濟壓力。
這個藥為何如此昂貴？最重要的原因是小兒脊髓性肌肉萎縮屬于罕見病。
根據(jù)罕見病信息網(wǎng)及美兒SMA關愛中心網(wǎng)顯示，該病的發(fā)病率是未知。
未知，也就意味著不確定現(xiàn)有病人數(shù)量，無法通過概率來計算預期用藥數(shù)量。此外，該病最嚴重的類型是出生后6個月前發(fā)病，大多數(shù)患兒會在兩歲前因呼吸衰竭而離世。極短的生存期對于疾病統(tǒng)計而言非常困難。而第二類型的發(fā)病時間多為出生后6到18個月，其中一大部分可以活到20-30歲。
極低的發(fā)病率，意味著藥品無法實現(xiàn)規(guī)?；@利，再加上前期投入風險，使得藥企不愿意投入該項病種的研究中。目前，我國對于罕見病的保障有限，在2018年5月份，才由國家衛(wèi)生健康委員會等五部委聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，且國家醫(yī)療保障局并未參與該目錄制定，病種未納入醫(yī)保，意味著需要依靠個人支出來購藥。企業(yè)想拿回研發(fā)投入的錢，可謂難上加難。
而且漫長的藥品注冊歷程，使得藥物不僅僅是研發(fā)成功就可以上市。為保證藥品安全穩(wěn)定有效，注冊審批過程可謂“路漫漫其修遠兮”。在今年5月初，國內(nèi)1類創(chuàng)新藥聚乙二醇洛塞那肽上市時，曾引起國內(nèi)醫(yī)療圈的轟動。
這是通過優(yōu)先審評審批程序獲批的藥物，拋開其研發(fā)過程，單單注冊審批走了多久呢？我們看下數(shù)據(jù)。
（此圖截自丁香園insight數(shù)據(jù)庫）
注意左上角的CXHL0601146，CXHL指的是國內(nèi)新藥類化學藥臨床試驗申請，06表示2006年，也就是說這個藥從開始走臨床審批到上市，經(jīng)歷了13年。嫌慢？這已經(jīng)是開啟速度審批了，走的是“優(yōu)先審評審批程序”。而且這還真不一定是純審批工作不到位，也可能是臨床過程進展不順暢。
根據(jù)《關于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見》，防治艾滋病、肺結核、病**肝炎、罕見病、惡性腫瘤、兒童疾病、老年人特有和多發(fā)的疾病且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品注冊申請均可列入優(yōu)先審評審批范圍。但一個優(yōu)先也要動輒十幾年的時間，別的不說，國內(nèi)企業(yè)有多少敢拍著胸脯說，“我們公司能存活60年沒問題！”
漫長的時間充滿各種可能性，萬一研發(fā)人員離職了，人員交替帶來的損失不可估量；萬一企業(yè)效益不佳，運氣好的會被收購兼并，繼續(xù)做注冊研發(fā)；運氣不好的直接消失的無影無蹤。
前期研發(fā)注冊的投入資金怎么辦？啥資金？啥投入？你們公司都沒了，還要啥自行車？一個新藥上市，可謂一將功成萬骨枯。同一類藥物，可能只有你家的成功了。你家的多種藥物，可能只有一種上市了。那些失敗的研發(fā)注冊經(jīng)費，都要轉(zhuǎn)移到上市新藥身上，否則，以后哪有錢來繼續(xù)做研發(fā)。
在電影《我不是藥神》中，諾華被演繹成一個唯利是圖的藥企，但這次研發(fā)出天價藥的恰恰還是它。一流的藥企永遠是創(chuàng)新藥，但能承受這種重任的，必須要有充足的利潤保證。
罕見病用藥，需求數(shù)量少，導致無法用規(guī)?；慨a(chǎn)來分擔研發(fā)成本。價格一般昂貴，除非像這款天價藥一樣，一次用藥即可。否則患者家庭會慢慢被拖垮，而且長期用藥會導致患者有情緒，用藥抵觸。不利于治療，反過來又影響企業(yè)研發(fā)、生產(chǎn)積極性。
研發(fā)未必能上市，上市未必能賣掉，賣掉未必能回本。研發(fā)生產(chǎn)一種從商業(yè)角度講，大概率是不存在任何利潤的藥，何苦來哉？
另一方面，因為缺少一線用藥，病人來了又不能袖手旁觀，國內(nèi)醫(yī)生只能選擇效果欠佳的替代用藥，效果差，風險高，甚至可能發(fā)生醫(yī)療事故，既耗費了醫(yī)療資源，又增大了經(jīng)濟投入。
自主研發(fā)罕見病藥物，還是要靠政府牽頭，但需要避免出現(xiàn)搞個科技創(chuàng)新計劃書就等著政府補貼的皮包企業(yè)。再就是推動罕見病保險制度，降低病患生存壓力。積極提倡藥企獲利宣傳，避免創(chuàng)新藥企業(yè)陷入“子貢救人”的道德陷阱。一個良好的社會環(huán)境，是促進企業(yè)愿意承擔更多社會責任感的基礎。我們必須認識到一點，只有藥企能獲利狀態(tài)下生存，病患才有機會活下去。
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