諾華公司是一家總部位于瑞士巴塞爾的制藥及生物技術跨國公司，成立于1996年，由位于巴賽爾的兩家化學品及制藥公司“汽巴-嘉基”（Ciba-Geigy）和“山德士”（Sandoz）合并而成。它的核心業(yè)務為各種專利藥、消費者保健、非專利藥、眼睛護理和動物保健等領域。
Zolgensma®：210萬美元一次性基因治療新藥
脊髓性肌萎縮癥（SMA）又稱脊肌萎縮癥，是一基因缺陷導致的兒童疾病。 患兒肌肉能力明顯減弱，并致使無法移動，最終無法吞咽或呼吸。這一病因已查明為SMN基因第7號外顯子純合缺失，屬于常染色體隱性遺傳病。
盡管，SMA的發(fā)病率為六千分之一至萬分之一，但它仍是導致嬰兒死亡的頭號遺傳病病因，其中90%的患病嬰兒都活不過兩歲。根據(jù)發(fā)病年齡和肌無力嚴重程度，臨床分為SMA-Ⅰ型、SMA-Ⅱ型、SMA-Ⅲ型，約占60%的患者為Ⅰ型，也是最嚴重的一種類型。
雖然SMA病因明確，卻一直 “無藥可醫(yī)”。直到2016年，F(xiàn)DA首次批準Biogen一款治療 SMA 的基因療法 Spinraza，適用于嬰兒與成人Ⅰ型SMA 的治療。
同時，基因治療創(chuàng)業(yè)公司 AveXis也開發(fā)了一款針對 SMA 的新型基因療法AVXS-101，并進行了臨床 1 期試驗。從臨床試驗結果來看， AVXS-101比Spinraza 更先進、效果更好，它能夠攜帶正常的SMN基因的病毒載體來穿過血腦屏障。這也就意味著， AVXS-101 療法可以通過靜脈注射給藥到患者，而不是通過脊髓輸注，能在很大程度上緩解患者的治療痛苦。
2018年4月，諾華制藥宣布以總計高達 87 億美元的價格收購 AveXis，將 AVXS-101 收入麾下，這便是成為了Zolgensma的前身。之后，諾華制藥便正式向 FDA 遞交Zolgensma的上市申請。
最終，這一申請于2019年5月24日得到了FDA的審批。該審批明確規(guī)定，所有2歲以下兒童通過基因檢測確認患有SMA疾病類型中的任何一種，都可以接受該療法的治療，該療法是持續(xù)約一小時的一次性輸注。
最讓人驚訝的莫過于，對于這一基因療法藥物的定價。諾華旗下 AveXis 總裁 David Lennon 在投資電話會議上曾表示，“我們進行過研究，該基因療法定價在400萬至500萬美元，才能夠維持成本。”如今，Zolgensma 已然正式上市，最終定價是210萬美元，這樣一個天文數(shù)字，讓人不禁懷疑，患者真的用得起嗎？
諾華公司首席執(zhí)行官Vas Narasimhan上周五發(fā)表聲明稱，“Zolgensma是SMA治療史具有里程碑意義的一次進展，我們的目標是確?；颊吣軌驈V泛接觸這一新藥的價值。”他們表示，可以接受分期付款，也表示使用后無效可部分退款，同時也呼吁改變美國的藥物支付系統(tǒng)來支持新藥的推廣。
NovartisPiqray®：首款乳腺癌PI3K抑制劑
諾華公司打響脊肌萎縮癥基因治療新藥上市第一炮之后，同日FDA又批準其用于乳腺癌治療的PI3K抑制劑Piqray（alpelisib）。它能與氟維司群聯(lián)合治療患有HR陽性、HER2陰性、PIK3CA突變、晚期或轉移性乳腺癌的男性與絕經(jīng)后婦女患者。
Piqray是諾華公司開發(fā)的一款口服小分子抑制劑，在攜帶PIK3CA突變的乳腺癌細胞系中顯示出抑制其通路的潛力，并具有抑制癌細胞增殖的作用。
值得一提的是，F(xiàn)DA腫瘤學中心主任、血液學和腫瘤學產(chǎn)品辦公室代理主任Richard Pazdur博士表示，“為了快速審批這一新藥，讓患者更快獲得治療。這種藥物是FDA在實時腫瘤學評估（RTOR）試點項目下批準的第一款新分子實體（NME）。”
FDA批準申請的主要支持數(shù)據(jù)來自SOLAR-1試驗，這是是一項全球性、III期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，涉及572名攜帶PIK3CA突變HR陽性或 HER2陰性乳腺癌，患者通過單獨使用氟維司群或與Piqray聯(lián)合使用，檢測其癌癥治療后生存期（PFS）。
試驗結果表明，在341例PIK3CA突變患者中， Piqray與氟維司群的組合療法顯著提高患者的PFS（5.7個月：11.0個月）。但在沒有突變的患者中，該組合并不比單獨使用氟維司群更好。
盡管療效顯著，但與氟維司群一起使用時，Piqray副作用也很明顯，例如會出現(xiàn)皮疹、惡心、疲倦和虛弱、食欲減退、口腔潰瘍、嘔吐、體重減輕、脫發(fā)和某些血液檢查的變化等。
結語
創(chuàng)新藥的獲批，讓患者們看到生的希望。然而天價治療費用，讓前沿的醫(yī)學技術突破難以惠澤更多患者。我們期待著，在已有的醫(yī)保制度之上，能夠有更多的支付制度的創(chuàng)新和改革。
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