近日，美國FDA批準(zhǔn)了諾華公司用于一次性治療脊髓性肌萎縮（SMA）的基因療法Zolgensma上市。

       作為一款備受矚目的基因療法，Zolgensma可根本性地解決1型SMA的遺傳病因，在一次性治愈罕見遺傳病史上也具有絕對的里程碑進(jìn)展。

       據(jù)媒體報(bào)道，該藥一針?biāo)帢?biāo)價(jià)210萬美元，折合約1448萬人民幣，堪稱史上最貴藥物。

       救命藥=天價(jià)藥？

       據(jù)悉，SMA 是最常見的致死性神經(jīng)肌肉疾病之一，也是導(dǎo)致嬰兒死亡的頭號遺傳病因，由單基因運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活基因SMN1缺陷引起。根據(jù)疾病的發(fā)生時(shí)間和嚴(yán)重程度，SMA 可分為 1 型、2 型、3 型和 4 型，大約 60% 的SMA患者是 1 型，也是最嚴(yán)重的一種類型。

       罹患SMA的孩子，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元—腦干和脊髓中的神經(jīng)細(xì)胞會(huì)被逐步破壞，運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元控制手臂，腿，胸部，面部，喉嚨和舌頭的運(yùn)動(dòng)。

       因此，患兒將會(huì)慢慢失去說話，走路的能力，到最后，他們甚至無法呼吸和吞咽，并最終會(huì)被疾病奪去性命。

       有數(shù)據(jù)估計(jì)，SMA 發(fā)病率為 1/6000~1/10000，也就是說每 10000 名新生兒中就有一人受此影響，其中90%的患病嬰兒活不過2歲。

       雖然治療SMA的藥物Zolgensma已成功面市，但并不是人人都負(fù)擔(dān)得起，一支藥物就要天價(jià)210萬美元（約1448萬元），堪稱有史以來最昂貴的藥物。

       過去市面上只有一種治療此疾病的藥物，如今推出Zolgensma，無疑是給了病童父母極大希望，但相關(guān)專家也質(zhì)疑：“許多藥物的問題在于它們太貴，有需要的人根本負(fù)擔(dān)不起。”

       網(wǎng)友紛紛質(zhì)疑：這是在拿孩子的命要挾家長，討要贖金。但醫(yī)藥公司則稱治療該病只需一支藥，且在醫(yī)保覆蓋范圍內(nèi)，還可以分期付款。

       該公司CEO表示，由于這種療法只進(jìn)行一次，所以費(fèi)用比目前的療法都要便宜，該療法約為長期治療費(fèi)用的一半，患者若存活五年，相當(dāng)于每年花費(fèi)42.5萬美元，而現(xiàn)有的該疾病療法，第一年費(fèi)用就需75萬美元。而且在醫(yī)保范圍內(nèi)，就像貸款一樣，保險(xiǎn)公司會(huì)在五年內(nèi)分期付款。

       通過該療法后痊愈兒童的家長則表示，生命無法用金錢衡量。

       顯然，讓每一位患者都變有錢，或者讓藥企賠本大降價(jià)，都是不太現(xiàn)實(shí)的想法。但這并不意味著就沒有辦法解決救命藥的天價(jià)費(fèi)用問題。換個(gè)角度看，一個(gè)沒有存款但買了健康險(xiǎn)的癌癥患者，卻可以獲得一筆比自己買保險(xiǎn)投入多很多的可觀資金用于自己的疾病治療。

       昂貴藥物盤點(diǎn)

       除了上述用于一次性治療脊髓性肌萎縮（SMA）的基因療法Zolgensma，還有很多藥物的也是非常昂貴的，讓我們一同盤點(diǎn)一下。

       1、Actimmune 52322美元/月

       該藥適用于治療骨硬化癥（Osteopetrosis）和慢性肉芽腫?。–hronic Granulomatous Disease）兩種罕見病?；颊咭话忝恐茏⑸?次Actimmune，每月平均注射12劑，每劑的價(jià)格為4360美元。

       2、Myalept 46328美元/月

       Myalept由Aegerion公司研發(fā)，是一款用于治療全身性脂肪營養(yǎng)不良（Generalized Lipodystrophy）孤兒藥，也是目前控制這種罕見病的唯一藥物?；颊咄ǔＣ吭率褂?0劑，每劑標(biāo)價(jià)約4632美元。

       3、Daraprim 45000美元/月

       該藥是一種專門治療寄生蟲（如弓形蟲病）感染的藥，由Vyera制藥公司（前身是圖靈制藥）銷售。值得提及的是，Daraprim的價(jià)格是在2015年，由公司前CEO—Martin Shkreli將其價(jià)格從每片13.50美元提高到750美元左右，從而引發(fā)了一場藥物定價(jià)風(fēng)暴。隨后受到嚴(yán)格審查，但其標(biāo)價(jià)仍居高不下。

       4、Cinryze 44141美元/月

       該藥由Shire公司生產(chǎn)，用于治療遺傳性血管性水腫（hereditary angioedema，一種罕見的危及生命的遺傳性疾?。吭聵?biāo)準(zhǔn)用藥量(16劑)，標(biāo)價(jià)是44140美元。據(jù)悉，Shire公司提供OnePath Co-Pay Assistance Program援助計(jì)劃，有商業(yè)保險(xiǎn)的患者可獲得低至0美元的價(jià)格。

       5、Takhzyro 44140美元/月

       Takhzyro以 標(biāo)價(jià)44140美元/月位居第五，同樣為Shire公司研發(fā)，并于2018年8月獲FDA批準(zhǔn)治療遺傳性血管性水腫（hereditary angioedema）?；颊咄ǔＣ吭滦枰⑸鋬蓜縿?biāo)價(jià)22070美元。

       6、Chenodal 42570美元/月

       該藥由Retrophin公司銷售，是一種治療膽結(jié)石的藥物。Chenodal的每月費(fèi)用是42,570美元（每片藥價(jià)為473美元，患者通常需要服用90片）。

       據(jù)悉，Chenodal的價(jià)格在2014年增長了5倍，其背后操縱者是使Daraprim價(jià)格暴漲的Martin Shkreli。該藥雖已過專利保護(hù)期，但由于“封閉分銷系統(tǒng)”的保護(hù)，其它制藥企業(yè)研發(fā)亦不能生產(chǎn)這種藥物。

       7、Juxtapidl 40671美元/月

       Juxtapid由Aegerion制藥公司生產(chǎn)，適用于治療純合子家族性高膽固醇血癥（Homozygous FamilialHypercholesterolemia，一種由基因突變導(dǎo)致的心血管疾?。?，通常需患者每月服用28粒藥。

       8、H.P. Acthar 38892美元/月

       該藥由Malnkkrdt制藥公司生產(chǎn)，適用于多種疾病，包括類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化癥、嬰兒痙攣、眼科疾病、銀屑病性關(guān)節(jié)炎等。患者通常每月注射一劑即可。

       9、Tegsedi 34600美元/月

       Tegsedi在2018年6月獲批上市，用于治療家族性淀粉樣物多發(fā)性神經(jīng)?。℉ereditary Transthyretin Amyloidosis，一種罕見疾?。┮鸬纳窠?jīng)損傷?；颊咝枰邮苓m當(dāng)?shù)慕o藥技術(shù)培訓(xùn)，通常每月使用量為4劑，每劑標(biāo)價(jià)為8650美元。

       10、Ravicti 33572美元/月

       該藥由Horizon公司生產(chǎn)，用于治療治療尿素循環(huán)障礙（Urea Cycle Disorders，一種會(huì)導(dǎo)致血液中氨含量過高的基因疾?。?。適用人群可為2個(gè)月以上的兒童，患者通常每個(gè)月需要使用7瓶。

       11、Vitrakvi 32800美元/月

       該藥于2018年11月26日獲FDA批準(zhǔn)上市，主要用于治療患有NTRK基因融合的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤的成人和兒童患者，而且它的有效率高達(dá)75%，是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)不區(qū)分腫瘤來源用于初始治療的方法。

       拜耳曾表示，口服膠囊形式的Larotrectinib采購價(jià)格為每月32,800美元（30天100mg），每年可能花費(fèi)393600美元（約270多萬人民幣），而某些兒童患者的口服液體制劑為每月1.1萬美元。這樣的天價(jià)對罕見病患者來講，不是吃掉一套房子就能買單。鑒于此，拜耳公司也表示資助的慈善機(jī)構(gòu)將免費(fèi)提供該藥物。

       12、Firazyr 32468美元/月

       Firazyr是Shire公司第三款上榜的藥物，用于治療遺傳性血管性水腫。然而，與上述Cinryze有所不同，Cinryze用于發(fā)作前的腫脹預(yù)防，而Firazyr用于發(fā)作后。由于患者平均每月遭受2-4次發(fā)作，大多數(shù)患者每月需用1盒（3針）Firazyr，即治療成本達(dá)32468美元。

       13、Cuprimine 31426美元/月

       該藥是榜單中“資歷”最老的一款藥物，適用于由Wilson疾?。╓ilson’s Disease）治療引發(fā)的銅累積?；颊唢埡蠓靡涣Ｄz囊，每粒的標(biāo)價(jià)是超過261美元。

       14、Sovaldi 28000美元/月

       Sovaldi由吉利德公司生產(chǎn)，用于治療丙肝?；颊咝璺?2周，價(jià)格為1000美元一片，每月的用藥費(fèi)用為28000美元。

       15、Viekira Pak 27773美元/月

       該藥的優(yōu)勢在于治療美國最常見的丙肝類型，適用人群廣泛。但因其包裝由多種藥片組成，患者服用不方便，加之市場涌入越來越多的肝炎藥物，Viekira Pak已然不再是治療丙型肝炎的首選用藥。

       16、Viekira XR 27773美元/月

       ViekiraXR是Viekira Pak的緩釋劑型，也用于基因1型丙肝患者的治療，與Viekira Pak不同的是，患者每天只需服用一片即可。而后，艾伯維推出了Mavyret，可在8周內(nèi)治愈肝炎，位居本次排行榜的第二位。據(jù)艾伯維2018年財(cái)報(bào)，Mavyret全年創(chuàng)收34.38億美元。

       17、Orfadin 27247美元/月

       Orfadin適用于1型遺傳性酪氨酸血癥（HT-1，一種由酪氨酸代謝障礙所致的罕見遺傳性疾?。?。該藥的使用劑量因人而異，但大多數(shù)患者每月需服用30粒20毫克的膠囊，每粒定價(jià)為908美元。

       18、Tibsovo 26115美元/月

       Tibsovo由Agios Pharmaceuticals研發(fā)，于2018年7月獲批上市，是首個(gè)針對IDH1酶的靶向抑制劑，適用于治療特定基因突變患者的急性髓性白血?。ˋcute Myeloid Leukemia）的藥物。

       19、Cerdelga 26000美元/月

       Cerdelga是由賽諾菲旗下子公司健贊(Genzyme)研發(fā)，用作特定1型戈謝病(Gaucher disease)成人患者唯一的一線口服療法，是繼Cerezyme(注射用伊米苷酶，imiglucerase)的另一款治療戈謝病的口服制劑。

       據(jù)悉，Cerezyme曾是全球最貴的藥，患者每年的治療成本高達(dá)30萬美元。擁有同樣適應(yīng)癥的Cerdelga與前者標(biāo)價(jià)相差無幾。而夏爾(Shire)的Vpriv和輝瑞(Pfizer)的Elelyso兩款用于治療戈謝病的注射液標(biāo)價(jià)不如Cerdelga高。

       20、Remodulin 25466美元/月

       Remodulin由United Therapeutics研發(fā)，以標(biāo)價(jià)25466美元/月排名第二十位。該藥用于治療肺動(dòng)脈高壓?；颊咄ǔＰ枰吭伦⑸?劑，每劑定價(jià)12733美元。

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