諾華公司上周宣布了其用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）的實(shí)驗(yàn)性基因療法Zolgensma臨時(shí)中期試驗(yàn)結(jié)果，并于周五（4月19日）表示，正在調(diào)查試驗(yàn)中的死亡案例是否與該基因治療有關(guān)。
2019年肌營養(yǎng)不良協(xié)會(huì)臨床與科學(xué)會(huì)議上周在美國舉行。此次會(huì)議上，諾華旗下基因治療公司AveXis公布了備受業(yè)界關(guān)注的基因療法Zolgensma治療1型SMA的III期臨床研究STR1VE中期數(shù)據(jù)。
據(jù)路透社報(bào)道，諾華已經(jīng)向美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）申請(qǐng)審批該基因治療Zolgensma，并且預(yù)計(jì)將在幾周內(nèi)有進(jìn)一步進(jìn)展。申請(qǐng)的依據(jù)是STR1VE試驗(yàn)的積極結(jié)果，結(jié)果顯示，Zolgensma治療后患者無事件生存期（EFS）延長；運(yùn)動(dòng)技能的進(jìn)步也令人鼓舞，例如獨(dú)立坐起能力增加。（詳見：諾華脊髓性肌萎縮基因療法公布新數(shù)據(jù) 預(yù)計(jì)5月獲批上市）
但Zolgensma治療也導(dǎo)致試驗(yàn)中1名患者死于呼吸衰竭，研究者和獨(dú)立監(jiān)測員認(rèn)為，其死因與基因治療無關(guān)。諾華公司人員還透露，除此之外，1名6個(gè)月大的1型SMA患者最近在歐洲試驗(yàn)中死亡。
諾華發(fā)言人Eric Althoff上周五在電子郵件聲明中表示，“初步調(diào)查結(jié)果表明，這種情況發(fā)生在伴有嚴(yán)重的呼吸道感染的1型脊髓性肌萎縮患者身上，屬于神經(jīng)系統(tǒng)并發(fā)癥，并被認(rèn)為可能與基因治療Zolgensma相關(guān)。已經(jīng)對(duì)死亡患者進(jìn)行了尸檢，檢測結(jié)果正在等待當(dāng)中。同時(shí)，試驗(yàn)調(diào)查員和監(jiān)管機(jī)構(gòu)已獲悉了此消息。”
脊髓性肌萎縮癥是由于SMN1基因缺陷或缺失造成的遺傳疾病。由于SMN1基因不能正常工作，患有1型SMA 的嬰兒會(huì)迅速失去掌管肌肉功能的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。這會(huì)導(dǎo)致患者無法進(jìn)行呼吸、吞咽、說話和行走等基本功能。如果不接受治療，嬰兒的肌肉會(huì)出現(xiàn)進(jìn)行性肌無力，最終導(dǎo)致癱瘓或死亡。該病患者通常無法活過兩周歲。諾華預(yù)計(jì)，如果不進(jìn)行治療，50％的1型SMA嬰兒將無法生存，或者在10.5個(gè)月大的時(shí)候需要永久的呼吸支持。
基因療法Zolgensma通過使用工程病毒將健康的遺傳物質(zhì)攜帶到人體細(xì)胞中，以替代導(dǎo)致疾病的有缺陷或突變的基因。Althoff表示，“會(huì)隨著調(diào)查了解的進(jìn)一步深入，對(duì)外提供進(jìn)一步的更新信息。”
Zolgensma是諾華在2018年5月以87億美元收購AveXis獲得的一款一次性脊髓性肌萎縮基因療法，目前正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，預(yù)計(jì)2019年5月將收到審查結(jié)果；在日本和歐盟預(yù)計(jì)今年上半年和下半年收到審查結(jié)果。諾華表示，Zolgensma的價(jià)格將在與健康計(jì)劃的談判中確定，但它相信基因療法作為一次性治療將具有400-500萬美元的成本效益，雖然價(jià)格高昂，但諾華認(rèn)為此價(jià)格物有所值。
文章參考來源：
1、Second death in Novartis gene therapy trials under investigation
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