近日，Wave Life Sciences宣布，驗證其在研藥物suvodirsen（WVE-210201）治療杜興氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的2/3期臨床試驗項目，得以入選FDA的復(fù)雜創(chuàng)新試驗設(shè)計（Complex Innovative trial Designs，CID）試點項目。值得一提的是，這是自2018年8月CID試點項目頒布以來，第一個入選的臨床試驗方案。DMD這類罕見病，往往由于試驗對象的缺稀，導(dǎo)致臨床試驗難以進行，為此FDA設(shè)置了CID試點項目，幫助實現(xiàn)臨床試驗設(shè)計現(xiàn)代化，推動藥物開發(fā)，以期盡快造福罕見病患者。
漸進性肌肉萎縮癥DMD，是由于X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因出現(xiàn)突變而導(dǎo)致的X連鎖遺傳病?？辜∥s蛋白的缺失或缺陷，最終導(dǎo)致肌纖維退化，組織纖維化和早夭。DMD主要影響男性，在男性嬰兒中的發(fā)病率約為1:5000。
Suvodirsen是一種在研立體定向寡核苷酸，靶向抗肌萎縮蛋白mRNA閱讀框，側(cè)重于引入外顯子51跳躍（exon skipping），旨在產(chǎn)出截短但仍具有功能的抗肌萎縮蛋白。據(jù)統(tǒng)計，約有13%的DMD患者攜帶的基因突變適合外顯子51跳躍療法。臨床前研究顯示，該療法能恢復(fù)52%的抗肌萎縮蛋白功能。此前，suvodirsen曾得到FDA頒發(fā)的孤兒藥資格，及罕見兒科疾病認定。
Wave計劃招募40名年齡在5歲至18歲之間的DMD患者，開展2/3期試驗。入選CID試點項目的兩個關(guān)鍵標(biāo)準(zhǔn)是：創(chuàng)新的試驗設(shè)計特征，以及醫(yī)療需求，比如那些僅有有限或尚無療法的疾病領(lǐng)域。Wave的CID試點項目申請包括利用歷史DMD對照組數(shù)據(jù)來加強安慰劑組的說服力，以及其它創(chuàng)新試驗設(shè)計元素。鑒于DMD的罕見性，通過該試點計劃，Wave可減少提供確鑿的臨床療效所需的試驗對象數(shù)量，同時潛在加快試驗的完成。
Wave首席醫(yī)學(xué)官Michael Panzara博士說：“在設(shè)計臨床試驗時，Wave一直在尋求化地得到確定試驗結(jié)果的可能性，同時結(jié)合患者及其家屬的反饋，減輕那些已經(jīng)勇敢地與這一嚴(yán)重遺傳性疾病斗爭的人們的負擔(dān)。FDA對該項試驗計劃的認可，反映了Wave對臨床開發(fā)方法的深思熟慮和協(xié)作方式。Wave期待在未來幾個月與FDA進一步討論，并與罕見疾病藥物開發(fā)界分享所學(xué)的試驗設(shè)計知識，以期提高未來臨床試驗的效率和生產(chǎn)力。”
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