今日，美國FDA宣布批準(zhǔn)輝瑞（Pfizer）公司開發(fā)的Daurismo（glasdegib）上市，與低劑量阿糖胞苷（LDAC）化療聯(lián)用，治療新確診的75歲以上，或因慢性健康問題和疾病無法使用高強(qiáng)度化療（intensive chemotherapy）的急性骨髓性白血?。ˋML）患者。值得一提的是，這也是輝瑞在短短2個月的時間里，獲批的第四款抗癌新藥！
AML是一種進(jìn)展迅速的血液和骨髓癌癥。由于惡性白血球的不受控增殖和積累，導(dǎo)致它們不但功能失常，而且影響正常血細(xì)胞的生成。根據(jù)美國國家癌癥研究所（NCI）統(tǒng)計，在2018年大約有19520名患者被診斷患有AML，大約10670名患者因此去世。治療AML的標(biāo)準(zhǔn)療法為高強(qiáng)度化療，但是接近一半的AML患者由于合并癥和與化療相關(guān)的**而無法接受高強(qiáng)度化療。
Daurismo是輝瑞公司開發(fā)的口服Hedgehog信號通路抑制劑。它是首款獲得FDA批準(zhǔn)治療AML的Hedgehog信號通路抑制劑。在成人中Hedgehog信號通路的異常激活被認(rèn)為幫助腫瘤干細(xì)胞的發(fā)育和存活。臨床前研究表明擾亂這一信號通路可以削弱腫瘤干細(xì)胞的發(fā)育和存活。Daurismo也曾獲得FDA授予的孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。
▲Daurismo分子結(jié)構(gòu)式（圖片來源：Ed (Edgar181) [Public domain], from Wikimedia Commons）
這一批準(zhǔn)是基于Daurismo在名為BRIGHT 1003的關(guān)鍵性國際隨機(jī)2期臨床試驗中的表現(xiàn)。在這項試驗中，115名新確診AML患者接受了Daurismo和LDAC的組合療法，或者LDAC單藥療法的治療。試驗結(jié)果表明，接受Daurismo和LDAC組合療法的患者的中位總生存期為8.3個月（95% CI: 4.4, 12.2），顯著高于LDAC單藥組的4.3個月（95% CI: 1.9, 5.7）。這一結(jié)果表示組合療法將患者死亡風(fēng)險降低54%（HR: 0.46, 95% CI: 0.30, 0.71, 單側(cè)p值=0.0002）。
“作為輝瑞在過去14個月里獲得批準(zhǔn)的第二款針對AML患者的藥物，Daurismo再度體現(xiàn)了我們將創(chuàng)新藥物帶給最難治癌癥患者的承諾，”輝瑞腫瘤學(xué)全球總裁Andy Schmeltz先生說：“我們很高興能夠為無法接受高強(qiáng)度化療的患者提供這一新口服藥物選擇。與低劑量化療聯(lián)用，它能夠改善他們的生存機(jī)會。”
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