昨日，Dova Pharmaceuticals宣布美國FDA批準(zhǔn)其子公司AkaRx的新藥Doptelet（avatrombopag）片劑用于治療計劃接受醫(yī)療或牙科手術(shù)的慢性肝病（CLD）成人患者的低血小板計數(shù)（血小板減少癥）。值得一提的是，這是FDA在一周內(nèi)批準(zhǔn)的第三款新藥，也是目前獲批用于該用途的首款藥物。
血小板是骨髓中產(chǎn)生的無色細(xì)胞，幫助在血管中形成血凝塊，防止出血。血小板減少癥是血液中的循環(huán)血小板數(shù)低于正常數(shù)量的一種病癥。當(dāng)患者的血小板數(shù)有中度或重度減少時，可能會發(fā)生嚴(yán)重甚至危及生命的出血，特別是在實施侵入性手術(shù)過程中。嚴(yán)重血小板減少癥患者通常需要在手術(shù)前接受血小板輸注，以增加血小板計數(shù)。
Doptelet（avatrombopag）是第二代、每日一次的口服首個血小板生成素（TPO）受體激動劑。Doptelet能模擬TPO的作用，它是正常血小板生產(chǎn)的主要調(diào)節(jié)者。該藥物曾獲得優(yōu)先審評資格，治療將接受手術(shù)的CLD成人患者的血小板減少癥。
Doptelet的安全性和有效性在兩項試驗（ADAPT-1和ADAPT-2）中得到了驗證。這些研究共包含435名慢性肝病和嚴(yán)重血小板減少癥患者，他們將接受通常需要輸注血小板的手術(shù)。這些試驗評估了兩個劑量水平的口服Doptelet與安慰劑相比治療5天的效果。結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，兩種劑量水平的Doptelet組有較高比例的患者具有增加的血小板計數(shù)，并且不需要在手術(shù)當(dāng)天和治療后7天內(nèi)接受血小板輸注或任何救援治療。Doptelet最常見的副作用有發(fā)燒、胃（腹）痛、惡心、頭痛、疲勞和手足腫脹（水腫）。
“具有低血小板計數(shù)和需要手術(shù)的慢性肝病患者的出血風(fēng)險增加，”FDA藥物評估與研究中心腫瘤學(xué)卓越中心主任兼血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室代理主任Richard Pazdur博士說：“Doptelet被證明可以安全地增加血小板計數(shù)。這種藥物可能會減少或消除對血小板輸注的需求，（血小板輸注）可能增加感染和其它不良反應(yīng)的風(fēng)險。”
“我們很高興FDA批準(zhǔn)Doptelet，這對Dova、醫(yī)生，特別是患者來說，是一個重要的里程碑，”Dova總裁兼首席執(zhí)行官Alex C. Sapir先生說：“Doptelet是CLD患者的首款口服給藥治療選擇，能通過將血小板計數(shù)增加至大于或等于50,000每微升的目標(biāo)水平，使大多數(shù)患者在手術(shù)前避免輸注血小板。鑒于我們到目前為止的廣泛籌備工作，我們將在6月份推出Doptelet，并提供全套的銷售和報銷支持資源。”
該藥物關(guān)鍵3期研究首席研究員、加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）消化內(nèi)科教授Norah Terrault博士說：“鑒于CLD患者需要常規(guī)進行多種侵入性手術(shù)，可增加血小板計數(shù)從而降低血小板輸注需求和出血風(fēng)險的口服藥物的可用，將有助于這些患者的臨床管理。”
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