5月22日，國家衛(wèi)生健康委員會聯(lián)合國家藥品監(jiān)督管理局等其他四部門，共同發(fā)布了"第一批罕見病目錄"。該目錄乍一看似乎與制藥行業(yè)關(guān)系并不大，但聯(lián)系政府部門之前發(fā)布的文件分析來看，你就會發(fā)現(xiàn)，該目錄對制藥界將會發(fā)生深遠影響，且看慢慢道來。
圖一 來源于國家衛(wèi)生健康委員會
首先，去年5月11日，我國食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）發(fā)布了《關(guān)于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關(guān)政策》的征求意見稿，在該意見稿中明確了要支持罕見病治療藥物的研發(fā)及使用。并且，該意見稿明確指出：罕見病治療藥物可提出減免臨床試驗申請，特別是已在國外批準上市的藥物。這就意味著，研發(fā)中或待上市的藥物一旦被納入罕見病藥物，那么其就有資格獲得快速審評審批，甚至免去臨床試驗快速上市；也意味著藥物一旦被納入罕見病藥物，藥企對該藥物的研發(fā)注冊成本可以省去一大筆！從此不難看出，一個藥物的適應(yīng)癥被納入"罕見病目錄"的重要性。因此，藥企一直在關(guān)注那些疾病被定義為"罕見病"。
對于罕見病的定義，CFDA早在2015年就專門成立了罕見病診療與保障專家委員會，希望給罕見病一個滿意的定義，在今年1月份CFDA發(fā)布的《關(guān)于政協(xié)十二屆全國委員會第五次會議第2087號（醫(yī)療體育類232號）提案答復(fù)的函》中指出：）（由于）世界其他國家和地區(qū)因人口規(guī)模、經(jīng)濟發(fā)展等國情不同，確定的罕見病定義各不相同。此外，由于我國人口基數(shù)大、缺乏罕見病流行病調(diào)查相關(guān)數(shù)據(jù)，再加上罕見病種類繁多等因素，官方認為我國罕見病的定義應(yīng)當在充分調(diào)查研究的基礎(chǔ)上，確定適合我國國情的罕見病定義。因此，此次罕見病目錄的發(fā)布其實是醞釀已久！
此外，據(jù)CFDA消息，我國早已在醞釀罕見病藥物的醫(yī)療保險政策，對于罕見病藥物保障，主要考慮兩種類型：一是部分罕見病藥物已經(jīng)納入醫(yī)保目錄范圍，但由于受眾有限，銷量很小，成本相對比較高，在價格管理比較嚴格的情況下，企業(yè)生產(chǎn)積極性不高，造成市場短缺，比如治療卡爾曼綜合征的絨促性素等；其次是有的罕見病治療藥物價格非常昂貴，或者治療方法不屬于藥物治療（如苯丙酮尿癥飲食治療），在現(xiàn)有的籌資水平和經(jīng)濟條件下，醫(yī)保基金難以承擔，因此，這部分藥品目前還未能納入醫(yī)保用藥范圍。
正是由于國家對罕見病藥物研發(fā)及上市的政策支持，所以很多藥企都希望自己所研發(fā)藥物的適應(yīng)癥被納入"國家罕見病目錄"，如此，不但可以在審批注冊的時候走"綠色通道"，還可獲得快速上市，減少研發(fā)注冊耗時。也就是說，適應(yīng)癥被納入"國家罕見病目錄"的在研藥物可以在時間及成本上均獲益，如此，"第一批罕見病目錄"對于制藥界的重要性可見一斑，大家紛紛在查自己所研發(fā)藥物的適應(yīng)癥是否在目錄之列！
附錄（罕見病目錄）：
參考：
1. http://www.nhfpc.gov.cn/zwgk/tian/201801/85d77b59fa93427dabeff31a8041de1a.shtml
2. http://www.duyaonet.com/News/Detail/8692
作者簡介：云天，藥物化學博士，主要從事小分子藥物研究，尤其擅長小分子藥物的合成工藝及后期藥物開發(fā)研究，已完成多個抗癌藥物分子的合成和活性評估。
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