Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布，美國(guó)FDA代謝與內(nèi)分泌產(chǎn)品咨詢(xún)委員會(huì)以12比8的投票結(jié)果，支持批準(zhǔn)Waylivra（volanesorsen）用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）患者。FDA會(huì)在審評(píng)Waylivra的新藥申請(qǐng)時(shí)考慮該委員會(huì)的的建議，但并不受其約束。預(yù)計(jì)完成審評(píng)的PDUFA日期為2018年8月30日。
FCS是由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受損引起的極罕見(jiàn)疾病，表現(xiàn)為嚴(yán)重的高甘油三酯血癥（>880 mg/dL）和不可預(yù)測(cè)且可能致命的急性胰 腺炎風(fēng)險(xiǎn)。由于LPL功能有限，F(xiàn)CS患者不能分解乳糜微粒，這是一種甘油三酯占90％的脂蛋白顆粒。除了胰 腺炎之外，F(xiàn)CS患者還因?yàn)橛谰眯云鞴贀p傷而處于慢性并發(fā)癥風(fēng)險(xiǎn)中。他們可能會(huì)經(jīng)歷腹痛、全身疲勞和認(rèn)知受損，影響他們的日常生活。一些FCS患者還會(huì)有情緒和心理問(wèn)題，比如焦慮、社交退縮、抑郁和“大腦霧”（brain fog）。然而，目前還沒(méi)有針對(duì)FCS的有效治療。這一領(lǐng)域還有重大醫(yī)療需求亟待滿(mǎn)足。
Waylivra是Ionis專(zhuān)有的反義技術(shù)產(chǎn)物，可以減少ApoC-III的產(chǎn)生，這是一種在肝 臟中產(chǎn)生的蛋白質(zhì)，在血漿甘油三酯的調(diào)節(jié)中發(fā)揮重要作用，它也可能影響其他代謝參數(shù)。除了治療FCS，該藥物目前也在家族性部分性脂肪代謝障礙（FPL）中進(jìn)行3期臨床研究。
此次該咨詢(xún)委員會(huì)為了評(píng)估Waylivra治療FCS的療效，審查了來(lái)自?xún)身?xiàng)3期臨床試驗(yàn)APPROACH和COMPASS的數(shù)據(jù)，以及正在進(jìn)行的APPROACH開(kāi)放標(biāo)簽研究。appROACH試驗(yàn)是目前所進(jìn)行的規(guī)模的FCS研究。其結(jié)果顯示，接受Waylivra治療的FCS患者的甘油三酯水平顯著降低，從基線的平均降低幅度為77％，胰 腺炎風(fēng)險(xiǎn)也有所下降。該研究中最常見(jiàn)的不良事件是注射部位反應(yīng)和血小板下降。
“我們感謝委員們今天付出的時(shí)間及提供的評(píng)論。委員會(huì)大多數(shù)成員贊成Waylivra的批準(zhǔn)是重要的積極一步，為將該藥物帶給沒(méi)有足夠治療選擇的FCS患者，”Akcea首席執(zhí)行官Paula Soteropoulos女士說(shuō)：“我們期待與FDA合作完成Waylivra監(jiān)管審查的最后階段。我們致力于為FCS患者群體服務(wù)，并為這些生活在嚴(yán)重且可能致命的疾病中的人們帶來(lái)Waylivra，這可能是首個(gè)也是唯一的治療方法。”
“鑒于FCS的嚴(yán)重性及其對(duì)患者的負(fù)擔(dān)，對(duì)治療的需求至關(guān)重要。可能是（針對(duì)FCS）首個(gè)療法的研發(fā)進(jìn)展令人鼓舞。對(duì)監(jiān)測(cè)和教育所做的努力旨在實(shí)現(xiàn)水平的患者依從性和安全性，”美國(guó)預(yù)防心臟病學(xué)會(huì)（American Society for Preventive Cardiology）會(huì)長(zhǎng)Seth Baum博士說(shuō)：“醫(yī)學(xué)界企盼有一種藥物來(lái)治療FCS患者。”
“FCS患者甘油三酯嚴(yán)重升高，導(dǎo)致多種嚴(yán)重的日常和慢性癥狀，如腹痛和胰 腺炎風(fēng)險(xiǎn)增加，這可能是致命的。Waylivra是首個(gè)在FCS患者的臨床試驗(yàn)中顯示能顯著降低甘油三酯水平的藥物，”Ionis首席運(yùn)營(yíng)官Brett P. Monia博士表示：“Waylivra證明了我們的反義技術(shù)如何為那些目前沒(méi)有可用治療選擇的嚴(yán)重疾病患者創(chuàng)造有針對(duì)性的藥物。”
我們希望該藥物的上市之路順利，盡快為FCS患者帶來(lái)有效治療。
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