概述
FDA孤兒藥資格認(rèn)定是FDA頒發(fā)給符合孤兒藥政策要求藥物的一種資格認(rèn)定，通過該認(rèn)定后，藥物在美國申報(bào)審批時(shí)即可享受美國FDA頒布的孤兒藥法案（Orphan Drug Act）中的一系列政策優(yōu)惠。
申請條件
藥品要求
新藥：有效的動(dòng)物模型實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)證明藥效即可，無需臨床數(shù)據(jù)
仿制藥：若該藥物的活性藥物成分（API）已被FDA批準(zhǔn)上市，則需要證明現(xiàn)有新藥相比已上市藥物有臨床
適應(yīng)癥要求
適應(yīng)癥在美國的患病人數(shù)需少于20萬
政策優(yōu)惠
上市后可獲得美國市場7年獨(dú)占權(quán)
PDUFA費(fèi)免除 (約200萬美元)
臨床試驗(yàn)在美國進(jìn)行可以獲得50%的課稅津貼
申請時(shí)間
FDA ODD申請時(shí)間和政策優(yōu)惠時(shí)間線圖
從上圖我們可以看出獲得動(dòng)物模型數(shù)據(jù)后即可申請F(tuán)DA ODD，并且越早獲得可享受越多政策福利。在Pre-IND會(huì)議前獲得FDA ODD， 可享受FDA孤兒藥開發(fā)辦公室的支持與參與Pre-IND會(huì)議。 在IND前獲得FDA ODD，則可以享受在美國臨床階段的全部稅收優(yōu)惠。
Timeline
Q&A
關(guān)于政策福利
7年市場獨(dú)占權(quán)是指什么？
從NDA/BLA批準(zhǔn)之日開始，7年內(nèi)FDA不會(huì)再批準(zhǔn)同一藥物（API相同）且針對同一適應(yīng)癥的藥物再上市。API相同但有臨床優(yōu)效性的藥物不限于此規(guī)則。
PDUFA費(fèi)是什么？
PDUFA是Prescription Drug User Fee Act（處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案）的簡稱，PDUFA費(fèi)簡單來說是在向FDA申報(bào)NDA/BLA時(shí)需要繳納的一筆申報(bào)費(fèi)用。新藥的PDUFA大約需要200萬美元。
FDA 孤兒藥資格認(rèn)定可以跟隨產(chǎn)品一起轉(zhuǎn)讓嗎？
可以。
臨床實(shí)驗(yàn)交給CRO公司在美國進(jìn)行，可否仍獲得課稅津貼？
可以，孤兒藥資格認(rèn)定的受益方是藥物項(xiàng)目的持有公司。
關(guān)于適應(yīng)癥
FDA有沒有出臺關(guān)于罕見疾病的名錄？
沒有。只要美國的患病人口數(shù)少于20萬即可認(rèn)定為罕見病。這個(gè)范圍是浮動(dòng)的，例如：卵巢癌，美國患病人數(shù)在2017年中的一段時(shí)間突破了20萬，這段時(shí)間它不屬于罕見病，但目前因其患病人口數(shù)跌破20萬，所以仍是罕見病。
癌癥中有哪些屬于FDA的罕見??？
目前大部分獲得孤兒藥資格認(rèn)定的藥物都是治療癌癥方向，癌癥中除了膀胱癌，結(jié)腸癌，乳腺癌，前列腺癌，甲狀腺癌這幾種癌癥以外，其他的癌癥或多或少都包含罕見病。如：胰 腺癌，肝癌，小細(xì)胞肺癌，胃癌，腦膠質(zhì)瘤等在美國都屬于罕見病。
其他公司已經(jīng)獲得了同一適應(yīng)癥FDA孤兒藥資格認(rèn)定，會(huì)對自己的申請有影響嗎？
沒有影響。FDA孤兒藥資格認(rèn)定針對的是藥物而非適應(yīng)癥，只要藥物不同，申請同一適應(yīng)癥并沒有影響。
三陰性乳腺癌（Triple Negative Breast Cancer, TNBC）其患病人口在美國少于20萬人， 可以申請F(tuán)DA孤兒藥資格認(rèn)定嗎？
理論上可以，但實(shí)際情況有別。乳腺癌中三陰性乳腺癌（Triple Negative Breast Cancer, TNBC）患病人數(shù)在美國少于20萬，且屬于乳腺癌的子類，需要證明藥物對除三陰性乳腺癌以外的其他乳腺癌無作用或有毒副作用才可獲得孤兒藥資格認(rèn)定。但因其病理學(xué)相似，對三陰性乳腺癌有作用的藥物，或多或少對其他種類的乳腺癌也是有藥效的。因此，目前沒有任何一種藥物獲得過三陰性乳腺癌的FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
如何解決ODD申請中罕見病沒有相對應(yīng)的動(dòng)物模型的問題？
這種情況下可以使用體外數(shù)據(jù)來代替動(dòng)物模型數(shù)據(jù)。但在ODD的申請中需要向FDA說明不存在該疾病的動(dòng)物模型，或已存在的動(dòng)物模型缺少部分癥狀或病理學(xué)不同。
關(guān)于藥物
已經(jīng)上市的藥物還有機(jī)會(huì)再次獲得的FDA ODD嗎？
可以，如果新藥有臨床優(yōu)效性的數(shù)據(jù)，則可以獲得FDA ODD。
聯(lián)合療法需要再申請新的FDA ODD嗎？
FDA ODD針對的是藥物活性成分（API），聯(lián)合療法并不改變藥物活性成分，所以無需再申請新的ODD。
治療熱帶疾病的藥物，患病人數(shù)在美國超過20萬人仍可以申請孤兒藥嗎？
可以，用于治療以下熱帶疾病的藥物可以申請F(tuán)DA孤兒藥資格認(rèn)定
其他問題
FDA 孤兒藥資格認(rèn)定屬于FDA哪一個(gè)部門管轄？
FDA孤兒藥開發(fā)辦公室（Office of Orphan Product and Development）
FDA孤兒藥資格認(rèn)定申請中需要提交什么？
Cover Letter
Applicaiton
Reference
Certification letter
（簡要概述該藥物針對該適應(yīng)癥之前沒有申請過ODD）
US agent authorization letter
（若公司總部在美國以外地區(qū)，則需要該項(xiàng)）
國內(nèi)藥企情況
截止2018年3月，8家國內(nèi)藥企共計(jì)獲得了14個(gè)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。
在17年全年FDA頒發(fā)的500多份孤兒藥資格認(rèn)定中，屬于國內(nèi)藥企的只占2%，雖然占比不高，但增長潛力巨大。從15年的0家公司，增長到17年的7家公司，可以看出國內(nèi)藥企逐漸在孤兒藥研發(fā)方面有所布局。從目前的趨勢來看，18年國內(nèi)孤兒藥研發(fā)的熱度會(huì)繼續(xù)保持增長。
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