FDA每批準(zhǔn)一種新藥，它在說(shuō)明書(shū)所述條件下使用時(shí)必須是安全有效的。盡管這個(gè)概念看似簡(jiǎn)單，但執(zhí)行起來(lái)可能很復(fù)雜。因此，F(xiàn)DA希望確保公眾理解藥物為什么能夠獲得批準(zhǔn)。這將為未來(lái)的藥物研究開(kāi)發(fā)提供有效的信息，并且反過(guò)來(lái)可能有助于批準(zhǔn)更多安全有效的藥物。
為確保安全用藥、促進(jìn)新藥研究開(kāi)發(fā)、提高評(píng)審效率，美國(guó)FDA擬推行一項(xiàng)增加藥物批準(zhǔn)透明度的試驗(yàn)計(jì)劃。3月19日，該機(jī)構(gòu)藥物研究和評(píng)價(jià)中心主任珍妮·伍德科克在FDA Voice撰文對(duì)該試驗(yàn)計(jì)劃做了介紹。
FDA每批準(zhǔn)一種新藥，它在說(shuō)明書(shū)所述條件下使用時(shí)必須是安全有效的。盡管這個(gè)概念看似簡(jiǎn)單，但執(zhí)行起來(lái)可能很復(fù)雜。衡量藥物可以提供的益處和與其相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)的因素很多。因此，F(xiàn)DA希望確保公眾理解藥物為什么能夠獲得批準(zhǔn)。這將為未來(lái)的藥物研究開(kāi)發(fā)提供有效的信息，并且反過(guò)來(lái)可能有助于批準(zhǔn)更多安全有效的藥物。
歷來(lái)，F(xiàn)DA解釋“為什么”批準(zhǔn)某個(gè)藥物的一種方式是將支持做出批準(zhǔn)決定的臨床試驗(yàn)信息共享。這些信息通常會(huì)在醫(yī)師和其他科學(xué)家撰寫的FDA審查文件中。但是對(duì)于重要的療效試驗(yàn)往往沒(méi)有完整的描述，包括試驗(yàn)方案、試驗(yàn)過(guò)程中所做修改的描述、以及對(duì)所有結(jié)果的解釋。
筆者發(fā)現(xiàn)，目前FDA在網(wǎng)上公布的審查文件（drug approval action packages），雖然包含了從申請(qǐng)廠商提交的申報(bào)資料中提取的大量信息，但這些信息通常分散在不同的部分，而沒(méi)有提供任何給定研究結(jié)果的完整總結(jié)。這使得學(xué)術(shù)研究人員、機(jī)構(gòu)的監(jiān)管人員和包括公眾在內(nèi)的其他利益相關(guān)方難以深入了解支持批準(zhǔn)所開(kāi)展的研究。這就是FDA在今年1月推出臨床數(shù)據(jù)總結(jié)試驗(yàn)計(jì)劃的原因。通過(guò)提供CSR，F(xiàn)DA希望達(dá)到以下目的：提高科學(xué)出版物所引用信息的準(zhǔn)確性；增加利益相關(guān)方對(duì)FDA批準(zhǔn)決定的理解；告知醫(yī)師和其他醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)有關(guān)監(jiān)管所作決定的詳細(xì)依據(jù)。
據(jù)介紹，在試驗(yàn)期間，F(xiàn)DA將發(fā)布臨床研究報(bào)告（Clinical Study Reports，CSR）的主要（關(guān)鍵）部分，即藥物研究開(kāi)發(fā)廠商為每項(xiàng)臨床研究創(chuàng)建的文件，以更直接更及時(shí)地分享臨床試驗(yàn)信息。這些文件將包含研究結(jié)果、研究開(kāi)發(fā)議定書(shū)、議定書(shū)修正案，以及統(tǒng)計(jì)計(jì)劃的完整總結(jié)。在發(fā)布之前，F(xiàn)DA會(huì)對(duì)這些報(bào)告進(jìn)行剪輯，以排除機(jī)密的商業(yè)信息以及個(gè)人隱私信息。當(dāng)然，患者層面的數(shù)據(jù)信息不會(huì)被發(fā)布。
該試驗(yàn)計(jì)劃將陸續(xù)公布9個(gè)獲得批準(zhǔn)新藥申請(qǐng)的CSR。在試驗(yàn)計(jì)劃結(jié)束時(shí)，F(xiàn)DA將通過(guò)聯(lián)邦登記（Federal Register）公告征詢公眾的意見(jiàn)，以獲取公眾如何訪問(wèn)和使用這些信息第一手反饋意見(jiàn)。
已知的試驗(yàn)計(jì)劃第一個(gè)項(xiàng)目是強(qiáng)生生物技術(shù)（Janssen Biotech）獲準(zhǔn)的Erleada（apalutamide，阿樸酰胺），這是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)非轉(zhuǎn)移性去勢(shì)前列腺癌治療藥物，也是首次使用無(wú)轉(zhuǎn)移生存臨床試驗(yàn)結(jié)果作為終點(diǎn)指標(biāo)做出批準(zhǔn)決定的新藥。3月19日，F(xiàn)DA已經(jīng)公布了其關(guān)鍵研究的CSR——ERLEADA批準(zhǔn)文件。期待這個(gè)新型藥物能借助CSR獲得入的理解。
此外，與FDA的同行歐洲藥品管理局也在作類似的努力，或許這項(xiàng)試驗(yàn)計(jì)劃可以幫助實(shí)現(xiàn)全球一致。
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