2018年3月22日，柳葉刀在線發(fā)表諾華多發(fā)性硬化癥藥物siponimod（BAF312）的臨床III期詳細(xì)數(shù)據(jù)，siponimod能夠顯著降低繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥 (SPMS) 患者的疾病致殘進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)，具有顯著的臨床受益，siponimod的上市申請(qǐng)將會(huì)相繼提交FDA和EMA。筆者在這里分享了siponimod的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)和主要臨床數(shù)據(jù)，并對(duì)多發(fā)性硬化癥做了簡(jiǎn)單介紹。
一．EXPAND：關(guān)鍵臨床III期試驗(yàn)證實(shí)siponimod具有顯著臨床收益
EXPAND是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床III期試驗(yàn)，評(píng)價(jià)siponimod 在SPMS患者中的安全性和有效性，共計(jì)招募患者1651例，試驗(yàn)信息如下：
EXPAND：NCT01665144
1. 患者信息與入組
患者總計(jì)1651例，年齡18-60歲，女性1092人，男性659人，EDSS評(píng)分3.0-6.5，2:1隨機(jī)入組試驗(yàn)組或是安慰劑組。
2. 試驗(yàn)設(shè)計(jì)和結(jié)果
SPMS缺乏有效的臨床控制方案，EXPAND達(dá)到試驗(yàn)臨床主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)，siponimod能夠明顯降低疾病致殘進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)，如下圖：
siponimod同時(shí)也能夠使患者的MRI指標(biāo)獲益，患者腦損傷進(jìn)展減緩，平均損傷體積（T2-weighted）惡化進(jìn)展減緩近80%。
二．Siponimod與SPMS
多發(fā)性硬化癥已成為年輕患者非創(chuàng)傷性致殘的首要原因，局限于醫(yī)療水平和經(jīng)濟(jì)發(fā)展，多發(fā)性硬化癥治療很不充分。2013年統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，全球患者總?cè)藬?shù)達(dá)230萬(wàn)人，女性：男性患者比例為2:1。
多發(fā)性硬化癥的類型：共有4類
85%患者為復(fù)發(fā)緩解型，10%患者為原發(fā)進(jìn)展型，5%患者為進(jìn)展型復(fù)發(fā)，其中80%復(fù)發(fā)緩解型可能病情復(fù)發(fā)成為激發(fā)進(jìn)展型。
多發(fā)性硬化癥最常見(jiàn)癥狀包括感覺(jué)、行動(dòng)、視覺(jué)與疲勞，目前約有14種藥物獲批用于多發(fā)性硬化癥，多發(fā)性硬化癥市場(chǎng)規(guī)模約220億美金。
Siponimod是一種S1P1R調(diào)控劑，商業(yè)化前景被廣泛看好，諾華計(jì)劃在2018年初向FDA提價(jià)上市申請(qǐng)，2018第3季度向EMA提交上市申請(qǐng)，Siponimod也將成為首個(gè)被證實(shí)能夠顯著降低SPMS患者疾病致殘進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的藥物。
參考來(lái)源：https://www.novartis.com/news/media-releases/phase-iii-data-lancet-show-novartis-siponimod-significantly-improves-outcomes-patients-secondary-progressive-ms
作者簡(jiǎn)介：Dopine，注冊(cè)執(zhí)業(yè)藥師，河南省藥學(xué)會(huì)會(huì)員，就職于河南省某三級(jí)甲等醫(yī)院PIVAS，精于臨床藥學(xué)服務(wù)，專注臨床用藥安全和不合理用藥。對(duì)國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥審評(píng)審批政策，研發(fā)動(dòng)態(tài)，新藥注冊(cè)審批等長(zhǎng)期關(guān)注。
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