日前強生(Johnson & Johnson)宣布,其靶向新生兒Fc受體(FcRn)的在研抗體療法nipocalimab在全身性重癥肌無力(gMG)患者中的3期Vivacity-MG3研究取得了積極結(jié)果。
該試驗達成主要終點,接受nipocalimab聯(lián)合標準治療(SOC)的患者在改善gMG疾病指標日常生活活動(MG-ADL)評分方面優(yōu)于安慰劑聯(lián)合SOC。
強生將在2024年歐洲神經(jīng)病學學會(EAN)大會上公布詳細數(shù)據(jù),并將在今年晚些時候提交該數(shù)據(jù)給監(jiān)管機構(gòu)。根據(jù)新聞稿,該療法是在gMG抗體陽性患者(抗AChR+、抗MuSK+、抗LRP4+)中,與標準治療聯(lián)合使用時,改善患者MG-ADL評分上優(yōu)于安慰劑的首個FcRn阻斷劑。
這項雙盲、安慰劑對照研究招募了廣泛的抗AChR+、抗MuSK+和/或抗LRP4+患者,這些患者約占gMG患者群體的95%。與基線相較,在第22、23和24周,接受nipocalimab聯(lián)合SOC治療的患者在MG-ADL評分上平均改善了4.70分,顯著高于安慰劑聯(lián)合SOC治療患者的3.25分(P=0.002)。
對于gMG患者來說,MG-ADL評分變化1到2分可能意味著從正常進食到頻繁吞咽困難,或從靜息時的呼吸急促到需要呼吸機。
除了實現(xiàn)這一主要終點外,該試驗還達到了關(guān)鍵的次要終點:
·在第22周和第24周,定量重癥肌無力(QMG)評分測量顯示,與安慰劑聯(lián)合SOC相比,nipocalimab聯(lián)合SOC在不同肌肉群的力量和功能方面的改善顯著更大(P<0.001)。
·在第22、23和24周,nipocalimab聯(lián)合SOC在MG-ADL應答(基線改善≥2分)方面顯著優(yōu)于安慰劑聯(lián)合SOC(P=0.021),進一步強調(diào)了nipocalimab治療對減輕gMG患者日常生活影響的潛力。
·試驗中nipocalimab的安全性和耐受性與其他試驗一致。不良事件、嚴重不良事件和導致停藥的不良事件的總體發(fā)生率與安慰劑聯(lián)合SOC組相似。
Nipocalimab是一款潛在“best-in-class”,靶向新生兒Fc受體的抗體療法。它通過與FcRn結(jié)合,讓被單核細胞和內(nèi)皮細胞攝入的自身抗體不會被重新釋放到血液中,而是在細胞內(nèi)被降解。
已有研究顯示,它可以將血液循環(huán)中包括致病自身抗體在內(nèi)的IgG水平降低超過75%。這款抗體療法有望治療多種自身抗體介導的免疫疾病。
FDA曾授予該療法突破性療法認定,用于治療有高風險出現(xiàn)嚴重新生兒溶血?。℉DFN)的孕婦,以及授予其快速通道資格用以治療HDFN、gMG、溫抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)、胎兒新生兒同種免疫性血小板減少癥(FNAIT)。
這款療法今年年初被行業(yè)媒體Evalute列為10大潛在重磅在研療法之一。
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