本周，最大的熱點就是2024年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會了，國內(nèi)外巨頭都公布了不少重磅藥的最新臨床研究結(jié)果。我們先來看審評審批方面，并沒有重磅創(chuàng)新藥上市，但有不少藥擬被納入突破性療法，且艾爾建注射用A型肉毒毒素首次獲批咬肌適應癥；其次是研發(fā)方面，由于ASCO年會，因此有不少藥公布了最新進展，比如恒瑞的PD-單抗卡瑞利珠單抗、傳奇生物的西達基奧侖賽等均公布最新研究結(jié)果；再次是交易及投融資方面，交易不多，但祥根生物與麗珠醫(yī)藥就1類抗真菌新藥SG1001簽署大中華區(qū)許可協(xié)議這值得一提；最后是上市方面，Telix Pharmaceuticals已申請在美國納斯達克進行IPO。

       本周盤點包括審評審批、研發(fā)、交易及投融資和上市四大板塊，統(tǒng)計時間為6.3-6.7，包含26條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、6月3日，NMPA官網(wǎng)顯示，艾爾建（Allergan）的注射用A型肉毒毒素（商品名：保妥適）新適應癥獲批，用于暫時性改善成人顯著或非常顯著的咬肌突出（肥大）。該產(chǎn)品獲批用于暫時性改善成人顯著或非常顯著的咬肌突出（肥大），中國是保妥適在全球首個獲批該適應癥的市場。

       申請

       2、6月3日，CDE官網(wǎng)顯示，羅氏的一款口服、高選擇性PI3Kα抑制劑伊那利塞片（Inavolisib）申報上市，用于聯(lián)合哌柏西利和氟維司群治療既往接受內(nèi)分泌療法輔助治療后或完成輔助內(nèi)分泌治療后12個月內(nèi)復發(fā)的PIK3CA突變、激素受體陽性（HR+）、人表皮生長因子受體2陰性（HER2-）的局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺癌成人患者。羅氏已向FDA遞交該藥上市申請。

       3、6月3日，CDE官網(wǎng)顯示，艾伯維的利生奇珠單抗（risankizumab，Skyrizi）注射液及其皮下注射劑型新適應癥申報上市。Skyrizi是一種白細胞介素-23（IL-23）抑制劑，2023年7月，利生奇珠單抗首次在中國申報上市，推測適應癥為克羅恩病，目前正在審評中。

       4、6月7日，CDE官網(wǎng)顯示，康諾亞的1類新藥司普奇拜單抗注射液（CM310）申報上市，用于治療慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）。司普奇拜單抗通過靶向IL-4Rα，可雙重阻斷白介素4（IL-4）及白介素13（IL-13）的信號傳導，而IL-4及IL-13為引發(fā)2型炎癥的兩種關鍵細胞因子。

       臨床

       批準

       5、6月5日，CDE官網(wǎng)顯示，賽諾菲（Sanofi）的嬰幼兒鼻噴呼吸道合胞病毒減毒活疫苗（SP0125）獲批臨床。SP0125是一款被設計用于預防呼吸道合胞病毒（RSV）引起疾病的嬰幼兒疫苗，可為6至24月齡的嬰幼兒提供保護。

       6、6月6日，CDE官網(wǎng)顯示，加科思1類新藥JAB-30355片獲批臨床，擬開發(fā)用于攜帶TP53 Y220C突變的晚期實體瘤。JAB-30355是加科思自主研發(fā)的一種用于治療攜帶P53 Y220C突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者的口服生物活性小分子激活劑，目前正在美國進行針對晚期實體瘤患者的Ⅰ/Ⅱa期臨床研究。

       優(yōu)先審評

       7、6月3日，CDE官網(wǎng)顯示，諾誠健華的CD19單抗注射用坦昔妥單抗（tafasitamab）擬納入優(yōu)先審評，聯(lián)合來那度胺用于治療復發(fā)或難治性且不適合自體干細胞移植（ASCT）的彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者。

       突破性療法

       8、6月4日，CDE官網(wǎng)顯示，中因科技的ZVS101e注射液擬納入突破性治療品種，用于治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性。ZVS101e是中因科技開發(fā)的一款基因替代治療藥物，此前已獲美國FDA授予孤兒藥資格，并在中國和美國獲得IND批件。目前該藥物已完成Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗，即將進入Ⅲ期臨床試驗階段。

       9、6月4日，CDE官網(wǎng)顯示，艾伯維（AbbVie）的輸注用無菌凍干粉telisotuzumab vedotin擬納入突破性治療品種，擬用于治療在鉑類藥物治療期間或治療后發(fā)生疾病進展的c-Met蛋白高表達、晚期/轉(zhuǎn)移性EGFR野生型非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）患者。telisotuzumab vedotin（Teliso-V）是艾伯維在研的一款靶向c-Met的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。

       10、6月4日，CDE官網(wǎng)顯示，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）的BI 456906注射液擬納入突破性治療品種，擬用于治療代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）。這是由勃林格殷格翰和Zealand公司聯(lián)合開發(fā)的GLP-1受體和胰高血糖素（GCG）受體雙重激動劑。

       11、6月6日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫(yī)藥的注射用SHR-A1811擬納入突破性治療品種，用于既往接受過一種或一種以上治療方案的HER2陽性不可切除或轉(zhuǎn)移性膽道癌。注射用SHR-A1811是一款靶向HER2的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），這也是SHR-A1811第6次擬納入突破性治療品種。

       12、6月7日，CDE官網(wǎng)顯示，拜耳（Bayer）的BAY2927088溶液擬納入突破性治療品種，用于治療攜帶HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過一種全身性治療的不可切除或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者，此適應癥于2024年2月獲FDA授予突破性療法認定。BAY2927088是一種口服、可逆酪氨酸激酶抑制劑（TKI）。

       FDA

       臨床

       批準

       13、6月5日，F(xiàn)DA官網(wǎng)顯示，康樸生物的KPG-121獲批Ⅱ/Ⅲ期臨床，聯(lián)合阿比特龍用于一線治療轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）。KPG-121是新一代CRBN E3泛素連接酶復合物（CRL4-CRBN）調(diào)節(jié)劑，具有抑制細胞增殖和抗血管生成活性，以及增強免疫調(diào)節(jié)功能。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       14、6月3日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，宜明昂科的替達派西普啟動Ⅲ期臨床試驗，旨在評估替達派西普（2.0mg/kg，每周1次）聯(lián)合替雷利珠單抗（200mg，每3周1次）對比研究者選擇的化療方案（苯達莫司汀+吉西他濱）治療抗PD-(L)1單抗難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者的療效和安全性。替達派西普成為全球首款進入Ⅲ期階段的SIRPα靶向藥物。

       臨床數(shù)據(jù)

       15、6月3日，傳奇生物公布了西達基奧侖賽（CARVYKTI）針對多發(fā)性骨髓瘤患者的Ⅱ期研究CARTITUDE-2隊列D的結(jié)果。數(shù)據(jù)顯示，在前線治療自體干細胞移植后未達到完全緩解（CR）的患者在單次輸注西達基奧侖賽聯(lián)合或不聯(lián)合來那度胺維持治療后，可獲得深度持久的緩解，總緩解率（ORR）達94%。西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T。

       16、6月3日，康諾亞公布了1類新藥司普奇拜單抗（CM310）用于治療成人中重度特應性皮炎的Ⅲ期臨床研究長期療效及安全性數(shù)據(jù)。52周研究結(jié)果顯示，司普奇拜單抗在中重度特應性皮炎成人患者長期治療中可產(chǎn)生持續(xù)的臨床獲益，且安全性良好。司普奇拜單抗是一種針對IL-4Rα的高效、人源化抗體，為我國首個自主研發(fā)并申請上市的IL-4Rα抗體藥物。

       17、6月3日，應世生物公布了全球首創(chuàng)FAK抑制劑Ifebemtinib（IN10018）聯(lián)合KRAS G12C抑制劑Garsorasib（D-1553）針對KRAS G12C突變非小細胞肺癌（NSCLC）一線治療的Ib/II期臨床顯著獲益數(shù)據(jù)，結(jié)果顯示該雙口服/去化療聯(lián)合治療方案可顯著提高一線KRAS G12C突變NSCLC患者的療效應答。

       18、6月3日，碩迪生物公布了小分子GLP-1受體激動劑GSBR-1290治療肥胖癥的Ⅱa期研究以及膠囊和片劑PK研究均取得了積極結(jié)果。結(jié)果顯示，經(jīng)安慰劑校正后GSBR-1290治療組患者體重下降幅度具有臨床意義和統(tǒng)計學意義，12周時下降6.2%（p<0.0001）。第12周時，GSBR-1290組有67%患者體重減重≥6%，33%患者體重減輕≥10%，而安慰劑組這一比例為0%。

       19、6月3日，Agios公布了mitapivat用于輸血依賴性（TD）α或β地中海貧血成人患者的Ⅲ期ENERGIZE-T研究達到主要終點，能夠顯著減少輸血。Mitapivat是一款first-in-class新型、口服丙酮酸激酶-R（PKR）激活劑，2022年2月，mitapivat首次獲FDA批準上市，用于治療丙酮酸激酶（PK）缺乏引起的成人溶血性貧血。

       20、6月4日，西比曼公布了C-CAR031在經(jīng)過多線治療的晚期肝癌（HCC）患者中（先前接受過1-6線治療）中可控的安全性和令人鼓舞的抗腫瘤活性。在中位隨訪9.03個月時，在所有劑量水平（DLs）的患者中實現(xiàn)了91.3%的疾病控制率（DCR）和56.5%的客觀緩解率（ORR），在DL4的患者中，ORR為75.0%。C-CAR031為一款新型GPC3靶向CAR-T。

       21、6月5日，亞盛醫(yī)藥公布了奧雷巴替尼（HQP1351）在TKI耐藥的琥珀酸脫氫酶缺陷型（SDH-）胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者中的最新數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，患者的臨床獲益率達92.3%。奧雷巴替尼是亞盛醫(yī)藥開發(fā)的一款口服第三代BCR-ABL抑制劑，目前已有兩項適應癥獲批上市。

       22、6月5日，恒瑞醫(yī)藥公布了抗PD-1單抗卡瑞利珠單抗單藥輔助治療高危局部晚期鼻咽癌的開放標簽、隨機、對照、Ⅲ期臨床研究（DIPPER研究）結(jié)果。隨訪結(jié)果顯示，相較對照組，輔助階段使用卡瑞利珠單抗可以顯著改善患者的EFS，達到了主要研究終點：試驗組和對照組3年EFS率分別為86.9%和77.3%。

       23、6月6日，中國生物制藥公布了CD137/PD-L1雙抗FS222治療晚期實體腫瘤Ⅰ期臨床研究結(jié)果。研究中所有患者的疾病控制率（定義為完全緩解率、部分緩解率和疾病穩(wěn)定率的總和）為45.0%。在19例既往接受過PD-1抗體治療的轉(zhuǎn)移性/晚期皮膚黑色素瘤患者中，總緩解率（定義為完全緩解和部分緩解比例之和）為47.4%，疾病控制率為68.4%。

       交易及投融資

       24、6月4日，祥根生物與麗珠醫(yī)藥聯(lián)合宣布，雙方就1類新藥SG1001達成戰(zhàn)略合作并簽署大中華區(qū)權益交易協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，麗珠醫(yī)藥將獲得SG1001在大中華區(qū)（包括中國大陸、中國澳門、中國香港和中國臺灣地區(qū)）用于抗真菌等治療領域所有可開發(fā)劑型和適應癥的獨家研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權益，祥根生物將保留SG1001在合作區(qū)域外的研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化的權益。

       25、6月6日，GSK宣布，以高達5000萬美元（約3900萬英鎊）的價格收購了Elsie。此次收購使GSK整合了Elsie的寡核苷酸發(fā)現(xiàn)、合成和遞送技術，以增強自身平臺的研發(fā)能力。在此之前，GSK曾于2023年7月與Elsie達成過研究合作。

       上市

       26、6月5日，Telix Pharmaceuticals公司已申請在美國納斯達克進行IPO，計劃通過發(fā)行股票籌集2億美元。Telix是一家專注于治療和診斷放射性藥物的醫(yī)藥公司，2020年11月，遠大醫(yī)藥曾與Telix公司達成總價不高于2.5億美元的合作，引入后者6款放射性核素偶聯(lián)藥物并認購其7.6%股份。目前該6款產(chǎn)品已經(jīng)在中國進入不同的臨床研究階段。