11月17日，億帆醫(yī)藥艾貝格司亭α注射液在美國(guó)獲得FDA批準(zhǔn)上市，屬于長(zhǎng)效G-CSF藥物，是全球首 個(gè)雙分子G-CSF Fc融合蛋白，用于預(yù)防及治療腫瘤患者在接受抗癌藥物時(shí)出現(xiàn)的嗜中性粒細(xì)胞減少癥，從而增強(qiáng)免疫系統(tǒng)抵抗感染的能力，成為今年第三款成功自主出海新藥。相較于《國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)實(shí)力逐步攀升，產(chǎn)品海外授權(quán)如火如荼》描述的火熱的產(chǎn)品管線"借船出海"，今年國(guó)內(nèi)新藥"自主出海"也收獲頗豐，表明國(guó)內(nèi)新藥逐漸具備與歐美強(qiáng)國(guó)同臺(tái)競(jìng)技的實(shí)力。
一、為什么要出海？
新藥"自主出海"對(duì)于產(chǎn)品本身和企業(yè)實(shí)力均是較大挑戰(zhàn)，早些年我國(guó)醫(yī)藥出口主要以低附加值的原料藥、仿制藥為主，隨著研發(fā)創(chuàng)新實(shí)力的不斷提升，企業(yè)在不斷謀求更高端的新藥出海，主要基于以下兩方面因素：1.外部方面，歐美等發(fā)達(dá)國(guó)家人均收入高，每年在醫(yī)療方面的人均支出是國(guó)內(nèi)的20倍以上，雄厚的經(jīng)濟(jì)基礎(chǔ)支撐其成為全球重要的新藥市場(chǎng)。今年10月，君實(shí)生物PD-1特瑞普利單抗注射液在美國(guó)獲批上市，隨之而來(lái)的是其定價(jià)引發(fā)市場(chǎng)關(guān)注，美國(guó)定價(jià)約6.3萬(wàn)元/瓶，而國(guó)內(nèi)醫(yī)保定價(jià)為1912元/瓶，中美售價(jià)相差約30多倍，由此可見(jiàn)，歐美市場(chǎng)對(duì)于國(guó)內(nèi)企業(yè)具有較大的誘惑力；2.內(nèi)部方面，2015年至今，國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)實(shí)力快速提升，涌現(xiàn)出一大批創(chuàng)新產(chǎn)品，然而受限于國(guó)內(nèi)支付水平還不高以及以醫(yī)保為核心的多層次支付體系有待完善，加之市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)較為激烈、"內(nèi)卷"嚴(yán)重，在醫(yī)?？刭M(fèi)大環(huán)境下，新藥定價(jià)不斷被壓低，限制企業(yè)獲得足夠的創(chuàng)新回報(bào)，從而影響企業(yè)進(jìn)一步的研發(fā)投入。12月13日，2023國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整情況對(duì)外公布，談判成功率84.6%，平均降價(jià)61.7%，相較于以往，此次調(diào)整釋放了一些促進(jìn)新藥發(fā)展的積極信號(hào)，但未來(lái)在力度上似乎有待進(jìn)一步加強(qiáng)。最為公眾津津樂(lè)道的"靈魂砍價(jià)"是某藥企降糖藥物，經(jīng)過(guò)幾番拉扯，由原價(jià)15元/片壓低至5.39元/片，按理說(shuō)進(jìn)了醫(yī)保對(duì)于藥企是"喜事"，未來(lái)產(chǎn)品市場(chǎng)放量有了基本保障，然而在其產(chǎn)品進(jìn)入醫(yī)保消息傳開(kāi)后，公司當(dāng)天股價(jià)跌幅超15%，這個(gè)現(xiàn)象值得深思。因此，越來(lái)越多的藥企選擇出海。
二、出海是否一帆風(fēng)順？
答案是否定的，新藥出海之路困難重重，2022年國(guó)內(nèi)部分藥企產(chǎn)品陸續(xù)出海失敗就是例證，有的是臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)未獲認(rèn)可，有的是投入大量資金和時(shí)間進(jìn)行的臨床試驗(yàn)未達(dá)預(yù)期，雖然國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)實(shí)力快速提升，但總體規(guī)模和技術(shù)水平仍與美國(guó)存在較大差距，新藥出海依然面臨較大的挑戰(zhàn)：1.考驗(yàn)企業(yè)資金實(shí)力和海外運(yùn)營(yíng)能力，產(chǎn)品出海包括眾多環(huán)節(jié)，早期階段包括海外研究團(tuán)隊(duì)、人才招募，后期包括商業(yè)化運(yùn)營(yíng)團(tuán)隊(duì)組建，對(duì)企業(yè)的資金實(shí)力要求較高；2.臨床試驗(yàn)的國(guó)際化水平，新藥是強(qiáng)監(jiān)管行業(yè)，臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)是能否成功上市的關(guān)鍵考量因素之一，企業(yè)需要面對(duì)患者招募、數(shù)據(jù)管理、多中心協(xié)調(diào)等多方面難題；3.上市目的國(guó)政策法規(guī)的熟悉程度，不同國(guó)家的新藥監(jiān)管法規(guī)有所不同，面對(duì)不同的上市國(guó)家，企業(yè)要不斷加強(qiáng)學(xué)習(xí)，熟悉各國(guó)政策法規(guī)要點(diǎn)。
三、展望
隨著我國(guó)加入ICH、成為PIC/S正式申請(qǐng)者，國(guó)內(nèi)審評(píng)審批標(biāo)準(zhǔn)、規(guī)范等逐步接軌國(guó)際，國(guó)內(nèi)新藥實(shí)際上已經(jīng)參與全球的競(jìng)爭(zhēng)，同時(shí)考慮到海外巨大的新藥市場(chǎng)規(guī)模，出海逐步成為多數(shù)新藥企業(yè)未來(lái)發(fā)展的必答題，雖然目前仍面臨一些挑戰(zhàn)和困難，但未來(lái)還是會(huì)不斷有新的突破，今年幾款新藥的陸續(xù)出海就是一個(gè)好的開(kāi)頭。作為國(guó)內(nèi)新藥出海的典型代表，澤布替尼海外銷售持續(xù)高增長(zhǎng)，前三季度海外營(yíng)收8.77億美元，同比增長(zhǎng)126%，今年有望成為國(guó)內(nèi)首 個(gè)"十億美元分子"，給了國(guó)產(chǎn)新藥發(fā)展壯大的信心，未來(lái)，相信國(guó)內(nèi)會(huì)有一批新藥出現(xiàn)在國(guó)際舞臺(tái)。
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