2023年9月25日，全國(guó)團(tuán)體信息平臺(tái)發(fā)布了由上海醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會(huì)和上海市藥品和醫(yī)療器械不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)中心起草的《嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪臨床研究指南》（T/SHPPA 023-2023）團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)，該標(biāo)準(zhǔn)2023年10月25日起實(shí)施。此《嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪臨床研究指南》團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)規(guī)定了自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品上市許可持有人及相關(guān)方的職責(zé)長(zhǎng)期隨訪臨床研究的設(shè)計(jì)和實(shí)施要求，適用于這類產(chǎn)品上市后長(zhǎng)期隨訪臨床研究的設(shè)計(jì)和實(shí)施的管理，亦可作為這類產(chǎn)品研發(fā)和注冊(cè)申報(bào)階段長(zhǎng)期隨訪臨床研究的執(zhí)行參考依據(jù)，彌補(bǔ)了國(guó)內(nèi)嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪臨床研究指南技術(shù)要求和檢驗(yàn)領(lǐng)域的空白。
一、基因治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪法規(guī)和指南知多少？
基因治療產(chǎn)品正在"夢(mèng)想成真"，可為腫瘤治療提供一種新型治療手段，但它也會(huì)對(duì)人體帶來(lái)長(zhǎng)期或永 久性影響，美國(guó)FDA、歐盟EMA、中國(guó)NMPA等全球權(quán)威監(jiān)管機(jī)構(gòu)越來(lái)越覺(jué)得有必要對(duì)參加基因治療臨床試驗(yàn)的受試者開展長(zhǎng)期隨訪，陸續(xù)發(fā)布了長(zhǎng)期隨訪相關(guān)法規(guī)和指南，包括但不限于：
(1) 2008年，歐盟EMA發(fā)布的《Guideline On Safety And Efficacy Follow-Up-Risk Management Of Advanced Therapy Medicinal Products》
(2) 2009年，歐盟EMA發(fā)布《Guideline On Follow-Up Of Patients Administered With Gene Therapy Medicinal Products》
(3) 2020年1月，美國(guó)FDA發(fā)布的《Long Term Follow-Up After Administration Of Human Gene Therapy Products》
(4) 2021年12月3日，CDE發(fā)布《基因治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》
(5) 2023年9月25日，上海醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會(huì)和上發(fā)布《嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪臨床研究指南》（T/SHPPA 023-2023），自體嵌合抗原受體-T細(xì)胞，英文autologous chimeric antigen receptor-T cell，簡(jiǎn)稱CAR-T cell，通過(guò)基因修飾技術(shù)，將病毒等載體導(dǎo)入自體T細(xì)胞，從而表達(dá)由抗原識(shí)別結(jié)構(gòu)域、鉸鏈區(qū)、跨膜區(qū)、共刺激信號(hào)激活區(qū)等組成的嵌合抗原受體（CAR）而形成的一種可以識(shí)別某種特定抗原的T細(xì)胞。
二、《嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪臨床研究指南》標(biāo)準(zhǔn)信息
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項(xiàng)目 |
內(nèi)容 |
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標(biāo)準(zhǔn)號(hào) |
T/SHPPA 023—2023 |
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中文名稱 |
嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪臨床研究指南 |
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英文名稱 |
Long term follow-up study guidance for CAR-T cell therapy products |
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發(fā)布日期 |
2023年9月25日上海醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會(huì)發(fā)布公告 2023年9月25日全國(guó)團(tuán)體信息平臺(tái)發(fā)布 |
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實(shí)施日期 |
2023年10月25日 |
三、《嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪臨床研究指南》起草單位、起草人和主要技術(shù)內(nèi)容
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項(xiàng)目 |
內(nèi)容 |
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起草單位 |
上海市藥品和醫(yī)療器械不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)中心、上海藥明巨諾生物科技有限公司、復(fù)星凱特生物科技有限公司 |
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起草人 |
巢艾倫、趙婧華、黃慰慈、張亞晶、田朝釗、汪麗華、胡駿、黃堃、王彤春。 |
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主要技術(shù)內(nèi)容 |
CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪的主要目的是收集患者的遲發(fā)性不良反應(yīng)，了解產(chǎn)品在體內(nèi)的存續(xù)情況、觀察療效隨時(shí)間的變化情況，從而識(shí)別并降低接受CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品的患者的長(zhǎng)期風(fēng)險(xiǎn)，有助于評(píng)價(jià)產(chǎn)品的獲益風(fēng)險(xiǎn)情況。 本文件對(duì)自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品長(zhǎng)期隨訪臨床研究從考慮要素及長(zhǎng)期隨訪研究的設(shè)計(jì)實(shí)施等方面提供技術(shù)指導(dǎo)，確保及時(shí)收集遲發(fā)性不良反應(yīng)的信號(hào)，識(shí)別并降低這類風(fēng)險(xiǎn)。 |
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本文件首批執(zhí)行單位 |
上海藥明巨諾生物科技有限公司、復(fù)星凱特生物科技有限公司、南京馴鹿生物技術(shù)股份有限公司、上海科濟(jì)制藥有限公司、南京傳奇生物科技有限公司、合源生物科技（天津）有限公司、北京藝妙神州醫(yī)藥科技有限公司、上海優(yōu)卡迪生物醫(yī)藥科技有限公司、上海賽比曼生物科技有限公司、成都海心互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院 |
四、長(zhǎng)期隨訪研究的設(shè)計(jì)實(shí)施亮點(diǎn)內(nèi)容搶先看
參考文獻(xiàn)
[1] www.ttbz.org.cn、上海醫(yī)藥
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