2023年8月18日，中國醫(yī)藥生物技術協會官網發(fā)布"《體細胞臨床研究工作指引（試行）》的通知"（中生協字〔2023〕第12號），新指南的發(fā)布受到了眾多從事CAR-T細胞療法等體細胞療法臨床研究活動的從業(yè)主體和行業(yè)的廣泛關注，此指南的落地表明國家衛(wèi)健委積極探索體細胞治療產業(yè)的監(jiān)管模式。本文對《體細胞臨床研究工作指引（試行）》政策發(fā)布背景和若干要點作簡單梳理和分析，供大家參考討論。
一、體細胞臨床研究的定義和地位
研究者發(fā)起的臨床研究是當前國內外醫(yī)藥界廣泛存在的一種研究形式，英文稱之為investigator initiated trial（簡稱IIT）。IIT研究更多不是以藥品注冊為目的，而是探索、擴展和優(yōu)化現有療法，獲得更多研究數據，為循證醫(yī)學提供依據。IIT最大的特征在于研究者既為申辦者也是責任人。《體細胞臨床研究工作指引》明確體細胞臨床研究是指利用人自體或異體的成熟/功能分化細胞，經可能改變體細胞特性的體外操作后，如分離、純化、激活、擴增培養(yǎng)、負載、遺傳修飾、凍存和復蘇等（不包括單純分離），作為研究性干預措施回輸（或植入）人體，用于疾病治療的臨床研究。本指引適用于由醫(yī)療機構的研究者發(fā)起的、非藥品注冊為目的的體細胞臨床研究。
《體細胞臨床研究工作指引》明確了體細胞IIT數據的地位。文件中明確體細胞臨床研究不同于藥物臨床試驗， 其研究的出發(fā)點 不以上市為目的，而是基于其前期的研究基礎開展的一種早期臨床探索，用于回答某些科學問題或驗證某些科學假設。
二、我國體細胞臨床研究備案制度要來了！
在我國，體細胞治療屬于細胞治療，是一種具有特殊性質的疾病治療方法，其行業(yè)實踐和監(jiān)管長期存在"雙軌制"的模式。即根據其開展方式，受到藥品監(jiān)督管理局（"藥監(jiān)局"）和衛(wèi)生健康委員會（"衛(wèi)健委"）雙軌制監(jiān)管，企業(yè)的體細胞制劑鼓勵按藥品申報，由國家食品藥品監(jiān)督管理總局(NMPA)監(jiān)管；醫(yī)療機構主導的生物醫(yī)學新技術，即醫(yī)院制劑可按醫(yī)療技術進行管理，由衛(wèi)健委監(jiān)管?！扼w細胞臨床研究工作指引》明確規(guī)定了對體細胞臨床研究進行備案管理，對開展體細胞臨床研究的醫(yī)療機構及技術管理提出相應的合規(guī)要求，同時明確了責任主體和對利益沖突管理的要求，一定程度上表明了國家未來的監(jiān)管趨勢。
三、體細胞臨床研究的管理程序
醫(yī)療機構開展研究者發(fā)起的體細胞臨床研究應當按要求在國家醫(yī)學研究登記備案信息系統(tǒng)（以下簡稱信息系統(tǒng)）提交并上傳信息，具體參照《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》執(zhí)行。此外，第四節(jié)進一步規(guī)定了在信息系統(tǒng)提交上傳材料的具體要求，包括體細胞臨床研究機構材料和體細胞臨床研究相關材料。
1、體細胞臨床研究機構有關材料
醫(yī)療機構開展體細胞臨床研究時應當按照上表材料目錄提供機構相關材料，并滿足以下要求：
（1）機構體細胞臨床研究管理主要負責人如果非機構法定代表人，應當獲得機構法定代表人的授權。質量受權人為醫(yī)療機構內負責研究用體細胞制劑質量管理和院內放行的人員，應當獲得機構履職的授權，需重點提供質量受權人從事體細胞制備或產品質量控制相關的工作簡歷。
（2）有關機構學術委員會和倫理（審查）委員會組成的材料需包括全體委員姓名、性別、職稱和專業(yè)領域等信息。
（3）體細胞制劑院內管理制度應當包含醫(yī)療機構對臨床研究用體細胞制劑如何實施質量管理的內容。
（4）醫(yī)療機構承擔國家和省級體細胞相關研究重大課題相關材料需提供課題名稱、承擔單位、課題負責人、起止時間和是否結題等信息，并附課題任務批件復印件等。
2、體細胞臨床研究有關材料
醫(yī)療機構開展體細胞臨床研究應當按照下表材料目錄提供相關材料，并提供機構學術委員會和倫理（審查）委員會的審核意見。如為修改或補充后再次提交，應當提供詳細的修改和補充說明，并滿足以下要求：
參考文獻：[1] 中國醫(yī)藥生物技術協會等公眾號
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