基因治療，也稱“治本”療法，具有一次性治愈疾病的潛力，已在全球范圍內掀起研發(fā)熱潮；腺相關病毒（AAV）載體是該領域發(fā)展勢頭最猛的賽道之一。
AAV是一種小型無包膜細胞病毒，載體的轉基因效率較高，不受靶細胞是否分裂的限制，在遞送系統(tǒng)中有無致病性、高效持續(xù)表達、易于操作以及免疫原性低等多個優(yōu)勢，被視為最有前途的基因治療載體，目前超70%基因遞送藥物采用AAV載體遞送。
尤其在罕見病領域，AAV基因療法已成為最重要的治療方式之一。
臨床前數(shù)據(jù)優(yōu)秀，
中美同步開發(fā)HG004
近日，輝大（上海）生物科技有限公司（以下簡稱“輝大基因”）自主研發(fā)的新型眼科基因治療藥物HG004斬獲美國FDA的兒科罕見病資格認定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治療由RPE65突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。
RPE65基因是遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良的致病基因之一，其相關視網(wǎng)膜病變通常發(fā)病于出生至5歲之間，可能引起嚴重的早期視力喪失，甚至造成語言、社交和行為等其他功能的發(fā)育延遲。
HG004注射液利用重組腺相關病毒載體將功能性人類RPE65基因遞送到視網(wǎng)膜，以恢復、治療和預防患有RPE65突變相關IRD的兒童和成人失明。此外，相關研究顯示，與現(xiàn)有藥物相比，HG004有望減少載體總劑量，從而降低AAV載體相關免疫原性或眼部不良事件的風險。
今年1月，HG004獲得美國FDA的IND許可并在3月獲得其孤兒藥資格（ODD）認定；在我國，HG004于今年4月獲得CDE的IND批準。
7款上市，
國內超20款獲批IND
目前，全球范圍內已有7款基于AAV療法藥物獲批上市，其中Luxturna用于RPE65基因突變導致視力喪失但保留有足夠數(shù)量的存活視網(wǎng)膜細胞的遺傳性視網(wǎng)膜營養(yǎng)不良的兒童和成人患者的治療。
資料來源：藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版——全球藥物分析系統(tǒng)
LUXTURNA是全球首 款上市的針對遺傳性眼病的基因療法產品，從臨床前到最終上市耗時將近20年。其上市后定價更是不菲，在美售價約為850,000美元（雙眼），是世界上最貴的眼藥之一。在我國，盡管LUXTURNA尚無過多研發(fā)進展，但也曾被列入2018年頒布的臨床急需的進口藥物名單。
據(jù)輝大基因報道，研究顯示在恢復Rpe65-/-小鼠的視網(wǎng)膜功能方面，HG004比AAV2-hRPE65 (LUXTURNA類似)更有優(yōu)勢。
此外，我國已有20余款AAV基因治療藥物申報IND獲批，涉及企業(yè)包括康弘藥業(yè)、諾華、信致醫(yī)藥、舒泰神、錦籃基因……其中，濕性年齡相關性黃斑變性（wAMD）等眼病為熱門開發(fā)領域。
小 結
根據(jù)再生醫(yī)學聯(lián)盟（ARM）數(shù)據(jù)顯示，2021年全球基因和細胞治療行業(yè)的投資總額達到230億美元，其中約一半資金流入專門開發(fā)基因療法的開發(fā)商。作為該領域最熱門的細分賽道，未來AVV基因療法藥物的市場份額有望進一步擴大。
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