近年來(lái)，我國(guó)仿制藥深陷集采內(nèi)卷，為了保證可持續(xù)發(fā)展，各企業(yè)紛紛布局創(chuàng)新藥。但是創(chuàng)新藥的“高投入、長(zhǎng)周期、高風(fēng)險(xiǎn)”卻潑出一瓢冷水，大家逐漸意識(shí)到，仿制藥與創(chuàng)新藥都存在一個(gè)問(wèn)題：回本艱難。
與此同時(shí)，在國(guó)家政策持續(xù)優(yōu)化的引導(dǎo)下，“研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)較低、研發(fā)周期短、回報(bào)率高”的改良型新藥賽道受到了越來(lái)越多的關(guān)注。
實(shí)際上，從本世紀(jì)初開(kāi)始，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的改良型新藥品種數(shù)量，一直超過(guò)創(chuàng)新藥；雖然我國(guó)的改良型新藥起步較晚，但由于各方利好，市場(chǎng)規(guī)模正迅速擴(kuò)張。根據(jù)弗若斯特沙利文統(tǒng)計(jì)，我國(guó)的改良型新藥市場(chǎng)將在2030年超過(guò)4200億元。
圖片來(lái)源：沙利文《2022改良型新藥行業(yè)現(xiàn)狀與發(fā)展趨勢(shì)報(bào)告》
在我國(guó)的改良型新藥中，2.2類(lèi)改良型新藥的開(kāi)發(fā)相對(duì)簡(jiǎn)單，并且其具有明確的臨床優(yōu)勢(shì)，是我國(guó)改良型新藥的主流。
根據(jù)弗若斯特沙利文統(tǒng)計(jì)，我國(guó)的腫瘤市場(chǎng)預(yù)計(jì)在2030年將達(dá)到 6513 億元，中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物市場(chǎng)預(yù)計(jì)在2024年將達(dá)到2509億元。所以，不僅是創(chuàng)新藥，在2.2類(lèi)改良型新藥開(kāi)發(fā)中，腫瘤和神經(jīng)系統(tǒng)疾病也是主要目標(biāo)適應(yīng)癥。
對(duì)此，藥智數(shù)據(jù)專(zhuān)訪了貝霖醫(yī)藥CEO曾凡新博士，他表示：“腫瘤和神經(jīng)系統(tǒng)疾病在國(guó)內(nèi)發(fā)病率高，患病人群數(shù)量大，均有嚴(yán)重未滿(mǎn)足的臨床需求，市場(chǎng)前景自然十分誘人。”
曾博士同時(shí)也強(qiáng)調(diào)：“腫瘤和神經(jīng)系統(tǒng)疾病類(lèi)改良型新藥的開(kāi)發(fā)具有很大的挑戰(zhàn)性。”
抗腫瘤改良型新藥——
難以攻克痛點(diǎn)+療效的“內(nèi)卷”
在抗腫瘤創(chuàng)新藥的研發(fā)中，如何提升靶向性是個(gè)永恒的難點(diǎn)，改良型新藥的開(kāi)發(fā)自然也避不開(kāi)。
曾博士認(rèn)為，為了改善抗腫瘤藥物的靶向性，“需要采用一些特殊的材料或技術(shù)（如高分子聚合物，納米材料，脂質(zhì)體等），通過(guò)主動(dòng)靶向或被動(dòng)靶向的方式，將藥物 ‘定向’運(yùn)送到腫瘤組織后釋放，發(fā)揮藥物在腫瘤組織局部濃集并選擇性殺傷腫瘤細(xì)胞的作用。”
不過(guò)，選擇合適的遞送介質(zhì)固然是個(gè)難點(diǎn)，但是真正的問(wèn)題卻不僅在于此。
曾博士表示：“如何保證藥物在到達(dá)腫瘤組織前的遞送過(guò)程中不會(huì)被人體內(nèi)環(huán)境或特定的酶所代謝和分解而‘突釋’，是這類(lèi)改良型新藥需要面對(duì)的問(wèn)題。”
除此之外，曾博士還提出了抗腫瘤改良型新藥需要面對(duì)的另一個(gè)問(wèn)題：改良型新藥的療效需與現(xiàn)有藥物進(jìn)行比較。
“由于腫瘤治療的可選擇藥物或手段越來(lái)越多，對(duì)已有的某個(gè)抗腫瘤藥物的改良開(kāi)發(fā)，有時(shí)不僅需要跟這個(gè)藥物本身進(jìn)行比較，還需要與該腫瘤目前最有效的治療藥物或手段進(jìn)行療效或安全性比較。”
神經(jīng)系統(tǒng)改良型新藥——
火熱賽道，卻“有心無(wú)力”
除腫瘤外，2.2類(lèi)改良型新藥還有另一個(gè)火熱領(lǐng)域，那便是神經(jīng)系統(tǒng)相關(guān)疾病。
中樞神經(jīng)系統(tǒng)的藥物遞送一直以來(lái)都有著復(fù)雜的障礙，使藥物難以到達(dá)大腦中的靶點(diǎn)部位，尤其是血腦屏障的存在。這也是改良型新藥需要努力的方向之一。
曾博士認(rèn)為：“如果選擇難以通過(guò)血腦屏障的藥物進(jìn)行改良，首先需要通過(guò)特殊的技術(shù)將該藥物運(yùn)送通過(guò)血腦屏障，才能進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)揮作用。”
與抗腫瘤藥物的技術(shù)難點(diǎn)類(lèi)似，遞送手段的選擇與開(kāi)發(fā)很重要。
此外，中樞神經(jīng)系統(tǒng)的改良型新藥開(kāi)發(fā)還有另一個(gè)問(wèn)題：“由于血腦屏障的存在和疾病機(jī)制的復(fù)雜性，使得開(kāi)發(fā)成功的針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新藥物很少，因此可供選擇用于進(jìn)行改良開(kāi)發(fā)的目標(biāo)藥物并不多。”
“巧婦難為無(wú)米之炊”，可選擇進(jìn)行改良的神經(jīng)系統(tǒng)藥物少，改良型新藥的開(kāi)發(fā)就變得更加艱難。
總之，曾博士強(qiáng)調(diào)：“企業(yè)在項(xiàng)目立項(xiàng)選擇時(shí)，除了從市場(chǎng)角度去考量之外，也應(yīng)當(dāng)從技術(shù)層面去充分權(quán)衡這兩類(lèi)疾病的2.2類(lèi)改良型新藥開(kāi)發(fā)難度，以降低項(xiàng)目開(kāi)發(fā)的失敗幾率。”
【專(zhuān)家簡(jiǎn)介】
曾凡新 博士
貝霖醫(yī)藥（重慶）有限公司CEO，重慶城市管理職業(yè)學(xué)院教授，重慶市“鴻雁計(jì)劃”引進(jìn)人才，重慶市英才計(jì)劃創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人，先后在醫(yī)藥科研院所、創(chuàng)新藥物研發(fā)公司、大型醫(yī)藥集團(tuán)以及創(chuàng)業(yè)投資公司從事創(chuàng)新藥和仿制藥研究開(kāi)發(fā)及醫(yī)藥投資/BD工作20多年，擔(dān)任中/高層管理職位。主研過(guò)6個(gè)1類(lèi)化學(xué)創(chuàng)新藥，成功引進(jìn)過(guò)8個(gè)進(jìn)口改良型新藥或仿制藥項(xiàng)目。
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