2023年2月28日是第16個國際罕見病日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心與中國食品藥品國際交流中心共同組織召開了“以患者為核心的罕見疾病藥物研發(fā)”研究課題調(diào)研會。
為貫徹落實黨的二十大精 神，推進健康中國建設(shè)，按照國家藥監(jiān)局黨組關(guān)于加快推動罕見病用藥的工作部署，藥審中心采取了一系列扎實有效舉措，推動罕見病用藥審評工作取得積極成效。一是積極落實國家藥監(jiān)局黨組部署，對納入臨床急需境外新藥名單中的罕見病藥物加快審評；二是加大對罕見病藥物研發(fā)的鼓勵和支持力度，在研發(fā)早期與申請人主動溝通交流，對罕見病藥品予以優(yōu)先審評審批。近年來，獲批上市的罕見病藥物數(shù)量逐年攀升；三是不斷完善支持罕見病藥物研發(fā)的審評標準體系，制定發(fā)布多個罕見病用藥、兒童用藥技術(shù)指導(dǎo)原則；四是探索建立“全方位”技術(shù)服務(wù)模式，推動以患者為核心的科學(xué)監(jiān)管理念。
為推動以患者為核心的藥物研發(fā)理念進一步落地，讓罕見疾病患者可以全程參與藥物研發(fā)，發(fā)揮患者觀點對藥物研發(fā)的指導(dǎo)作用，在國家藥監(jiān)局指導(dǎo)下，藥審中心與國際交流中心合作開展了“以患者為核心的罕見疾病藥物研發(fā)”研究課題并召開調(diào)研會，邀請國家藥監(jiān)局藥品注冊司、中國罕見病聯(lián)盟、北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會、罕見病患者及家屬、臨床專家、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會、中國外商投資企業(yè)協(xié)會藥品研制和研發(fā)工作委員會（RDPAC）以及18家藥品生產(chǎn)企業(yè)代表參加討論。與會代表重點圍繞課題的研究計劃及其可實施性充分討論，特別是對課題實施過程中可能遇到的困難及解決方案進行了深入交流，提出寶貴意見建議。藥審中心副主任楊志敏和國際交流中心副主任王翔宇全程參加會議。
下一步，藥審中心將結(jié)合本次調(diào)研會的情況，與國際交流中心合作開展課題研究，助力全面推動以患者為核心的罕見疾病藥物研發(fā)。
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