根據(jù)各家企業(yè)公告、CDE官網(wǎng)消息，6款藥品/療法獲批臨床！分別是沙礫生物的TIL療法、凌科藥業(yè)的1類新藥LNK01004、天澤云泰的VGB-R04注射液、朗信生物的LX101注射液、復諾健生物的兩款溶瘤病毒產(chǎn)品VG201和VG161。
沙礫生物：TIL療法
據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，蘇州沙礫生物科技有限公司自主研發(fā)的GT101注射液正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的臨床試驗默示許可。這是國內(nèi)首 個獲批臨床的TIL療法。
GT101注射液在前期研究者發(fā)起的臨床試驗（IIT）中，展現(xiàn)了良好的藥物安全性和明顯的腫瘤殺傷及臨床有效性，潛在成為中國黑色素瘤、宮頸癌、非小細胞肺癌等實體瘤患者的重要治療產(chǎn)品。
GT101依托于沙礫生物獨有的TIL細胞干性擴增平臺StemTexp?從患者腫瘤組織樣本擴增制備出高比例記憶性表型、符合臨床回輸要求的TIL細胞藥物。
凌科藥業(yè)：1類新藥LNK01004
據(jù)凌科藥業(yè)官方消息，其自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥LNK01004獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準開展用于銀屑病治療的臨床試驗許可。
LNK01004是一款新型激酶抑制劑，用于治療銀屑病。LNK01004可同時抑制多個和銀屑病相關(guān)的多個炎癥細胞因子和疾病誘導信號通道，具有藥效最 佳的潛力。臨床前實驗中，LNK01004具有皮膚限制性優(yōu)勢，藥物主要分布在致病的皮膚組織中、但在血液系統(tǒng)暴露量極低，從而避免了由于藥物全身系統(tǒng)暴露而帶來的潛在的系統(tǒng)性免疫抑制造成的安全性問題。LNK01004在動物試驗中展現(xiàn)出了較好的有效性和安全性。
天澤云泰：VGB-R04注射液
據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，天澤云泰自主研發(fā)的首 個基因替代療法藥物VGB-R04注射液獲得臨床試驗默示許可，適應癥為先天性凝血因子FIX缺乏引起的血友病B。
血友病是一類X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，可分為血友病A及B兩種亞型。前者為凝血因子VIII（FVIII）缺乏，后者為凝血因子IX（FIX）缺乏，均由相應凝血因子的基因突變引起。
VGB-R04注射液經(jīng)靜脈注射后，通過AAV衣殼蛋白介導的肝 臟細胞轉(zhuǎn)導，將表達盒遞送至細胞核。VGB-R04表達盒以游離DNA的形式存在，在肝 臟細胞中表達凝血因子Ⅸ高活性天然變體（hFIX Padua）蛋白。肝 臟表達并分泌入血的hFIX Padua蛋白替代缺失的先天性凝血因子IX發(fā)揮作用，從而糾正血友病B患者的凝血障礙。
朗信生物：LX101注射液
據(jù)CDE官網(wǎng)顯示，朗信生物旗下上海朗昇生物科技有限公司1類新藥LX101注射液獲得臨床試驗默示許可，用于治療RPE65雙等位基因突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜變性（IRD）患者。
RPE65基因突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜變性（IRD），是一種典型的致盲性罕見病，常見的IRD包括視網(wǎng)膜色素變性、脈絡膜癥、Leber遺傳性視神經(jīng)病變(LHON)、Leber先天性黑矇(LCA)、Stargardt病、色盲癥(ACHM)和X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥(XLRS)等，它們的發(fā)生是由于一種或多種基因的突變導致視網(wǎng)膜感光細胞死亡而引起。
LX101注射液是一款以rAAV為載體的基因療法，通過對RPE65基因編碼序列優(yōu)化設計，高效表達人源RPE65蛋白，補償因該基因突變導致的蛋白功能缺失，眼內(nèi)給藥后可有效治療RPE65雙等位基因突變相關(guān)的遺傳性視網(wǎng)膜變性（IRD）患者。
復諾健生物：兩款溶瘤病毒產(chǎn)品在中國獲批臨床
復諾健生物宣布其基于轉(zhuǎn)錄翻譯雙調(diào)控骨架構(gòu)建的新一代溶瘤病毒產(chǎn)品VG201，已經(jīng)獲中國國家藥監(jiān)局（NMPA）批準進入臨床試驗階段。同時，NMPA還批準了該公司抗腫瘤免疫增強型溶瘤病毒產(chǎn)品VG161聯(lián)合抗PD-1單抗納武利尤單抗治療晚期胃癌的1/2期臨床研究，該項目將由中生復諾?。◤椭Z健生物與中國生物的合資公司）主導。
VG201（重組人IL12/15單純皰疹I(lǐng)型雙調(diào)控溶瘤病毒注射液）是基于轉(zhuǎn)錄與翻譯雙重調(diào)控（TTDR）機理的潛在“first-in-class”溶瘤病毒在研產(chǎn)品。據(jù)復諾健生物新聞稿介紹，該公司獨家的TTDR病毒骨架通過對病毒復制必要基因的調(diào)控而非刪除，來實現(xiàn)病毒的腫瘤特異性溶瘤作用。VG201還搭載了多個外源基因，以期協(xié)同激活先天性及適應性抗腫瘤免疫。此外，該產(chǎn)品有望實現(xiàn)基于腫瘤生物標志物的溶瘤病毒精準治療。
VG161（重組人IL12/15-PDL1B單純皰疹Ⅰ型溶瘤病毒注射液）是一款新型抗腫瘤免疫增強型I型單純皰疹溶瘤病毒，用于實體瘤治療。據(jù)復諾健生物早先新聞稿介紹，VG161通過瘤內(nèi)注射進入腫瘤組織，病毒在腫瘤細胞內(nèi)復制和溶解腫瘤細胞的同時，攜帶的4個免疫刺激因子均被有效表達，實現(xiàn)了溶瘤活性與免疫刺激的協(xié)同。同時，病毒所表達的4個免疫刺激因子之間也發(fā)生進一步的協(xié)同增效，從而把抗病毒免疫反應轉(zhuǎn)化為特異性的抗腫瘤免疫反應。在多個腫瘤模型，特別是肝癌、軟組織肉瘤和胰 腺癌模型上，該產(chǎn)品已顯示了較好的抗腫瘤藥效特征。
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