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根據(jù)美國食品和藥物管理局（FDA）的數(shù)據(jù)統(tǒng)計，2021年7月FDA共批準4款創(chuàng)新藥物，全部為新分子實體。2021年至今，美國FDA已陸續(xù)批準了33款創(chuàng)新藥物，其中25款為新分子實體，6款為新生物制品，剩余2款為細胞療法。
2021年7月，美國FDA共計批準的4款創(chuàng)新藥物，涉及多個疾病領(lǐng)域，包括首 款用于治療糖尿病慢性腎病的非甾體選擇性鹽皮質(zhì)激素受體拮抗劑Kerendia（finerenone）；首 款用于治療布氏岡比亞錐蟲引起的非洲錐蟲病的口服藥物Fexinidazole（fexinidazole）；美國FDA批準的首 款也是唯一一款ROCK2小分子抑制劑Rezurock（belumosudil），以及全球首 款獲得監(jiān)管批準治療進展性家族性肝內(nèi)膽汁淤積的藥物Bylvay（odevixibat）。
7月的4款創(chuàng)新藥物中，除了在我國發(fā)病率極低的非洲錐蟲病的治療藥物fexinidazole以外，其余3款新藥均已在CDE進行注冊申報。其中，finerenone（非奈利酮）已經(jīng)處于申請生產(chǎn)階段，而belumosudil片由燁輝醫(yī)藥引入，目前正在進行2期臨床試驗；Albireo Pharma公司的odevixibat在2020年末獲得了CDE臨床試驗?zāi)驹S可。
近年，越來越多的創(chuàng)新原研藥加快進入中國市場的步伐，這一方面是因為國家對于創(chuàng)新原研藥進入國內(nèi)是持鼓勵態(tài)度的，研發(fā)企業(yè)能夠享受到各種政策紅利；另一方面是隨著國內(nèi)經(jīng)濟水平不斷上升，中國醫(yī)藥市場空間大潛力足的優(yōu)勢越發(fā)明顯，國外創(chuàng)新原研企業(yè)越來越重視中國市場。
Kerendia（finerenone）
2021年7月9日，美國FDA批準了拜耳公司的Kerendia（finerenone，非奈利酮）上市，用于在伴有慢性腎 臟?。–KD）的2型糖尿病患者中，降低腎衰竭風(fēng)險、延緩估算腎小球濾過率（eGFR）的下降速度，降低心血管死亡、非致死性心肌梗塞，以及因為心力衰竭住院的風(fēng)險。Kerendia是首 款用于治療糖尿病慢性腎 臟病的非甾體選擇性鹽皮質(zhì)激素受體（MR）拮抗劑。此前，Kerendia曾獲得FDA授予的快速通道資格認定，此次申請也是通過優(yōu)先審查途徑獲得批準。目前，該藥也正在國內(nèi)接受NMPA的監(jiān)管審查。
在美國，糖尿病是慢性腎病和腎衰竭的主要原因。當腎 臟受損并且不能正常過濾血液時，就會發(fā)生慢性腎 臟疾病。由于過濾有缺陷，患者還可能會出現(xiàn)與體液、電解質(zhì)和體內(nèi)廢物堆積相關(guān)的并發(fā)癥。慢性腎病有時會發(fā)展為腎功能衰竭，患者也有患心臟病的高風(fēng)險。在中國，糖尿病慢性腎 臟病已經(jīng)超過了腎小球腎炎相關(guān)慢性腎 臟病，成為我國慢性腎 臟病的首要病因。
此次批準主要基于名為FIDELIO-DKD的關(guān)鍵性3期臨床試驗，該試驗入組了來自全球48個國家約5700例糖尿病慢性腎 臟病的患者。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Kerendia將首 次出現(xiàn)腎衰竭風(fēng)險、延緩估算腎小球濾過率（eGFR）在至少4周內(nèi)從基線水平持續(xù)降低≥40%，腎 臟死亡的復(fù)合風(fēng)險顯著降低了18%，心血管死亡、非致命性心肌梗塞、非致命性中風(fēng)或心力衰竭住院時間的復(fù)合風(fēng)險降低了14%。
Fexinidazole（fexinidazole）
2021年7月16日，賽諾菲和DNDi共同開發(fā)的fexinidazole（fexinidazole）獲得美國FDA批準，用于治療布氏岡比亞錐蟲引起的非洲錐蟲?。℉AT，又稱為昏睡病）。fexinidazole是用于昏睡病的首 款直接口服治療方法，該藥不僅適用于疾病第一階段，而且適用于寄生蟲穿過血腦屏障導(dǎo)致患者出現(xiàn)神經(jīng)**癥狀的疾病第二階段。此前，fexinidazole已獲得美國FDA授予的優(yōu)先審評和孤兒藥資格認定。
非洲錐蟲病是非洲人畜共患的嚴重疾病之一，由受感染的舌蠅（tse-tse fly，采采蠅）叮咬傳播，在撒哈拉以南的36個國家流行。其中布氏岡比亞錐蟲主要分布于西非和中非，這種類型目前占非洲錐蟲病報告病例的95%以上。患者在最初被叮咬后，錐蟲在人體皮下組織中繁殖，而后進入血液和淋巴系統(tǒng)寄生，后期侵入中樞神經(jīng)系統(tǒng)，患者開始意識喪失，感覺障礙以及昏睡不醒，睡眠周期被完全干擾，白天昏睡不醒，晚上卻難以入睡。
2012年，DNDi在剛果和中非民主共和國的多處，啟動了fexinidazole治療昏睡病的關(guān)鍵臨床試驗，并在2017年完成試驗。對200多萬人進行昏睡病篩查后，研究人員們納入了包括早期和晚期兩個疾病階段的749名昏睡病患者，并在成人患者和兒童患者中都驗證了該藥作為一線療法的有效性和安全性。
Rezurock（belumosudil）
2021年7月16日，美國FDA宣布，批準Kadmon Holdings公司的ROCK2抑制劑Rezurock（belumosudil）上市，用于治療先前接受過至少2種系統(tǒng)療法治療失敗的慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）兒科患者（年齡≥12歲）和成人患者。Rezurock是美國FDA批準的首 款也是唯一一款ROCK2小分子抑制劑。此前，F(xiàn)DA已授予Rezurock突破性藥物資格（BTD）和優(yōu)先審查的資格認定。燁輝醫(yī)藥在2019年已與Kadmon Holdings公司達成戰(zhàn)略合作，獲得了belumosudil用于治療移植物抗宿主病在中國臨床開發(fā)及商業(yè)化的獨家授權(quán)。目前，該藥在國內(nèi)處于2期臨床階段。
異基因造血干細胞移植是目前治療造血系統(tǒng)惡性腫瘤、某些遺傳性及骨髓衰竭性疾病的重要手段，慢性移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植后晚期并發(fā)癥中最為常見的一種。在異基因造血干細胞移植后存活半年以上的病人中有30%-50%會出現(xiàn)慢性移植物抗宿主病。它是一種全身性，累及多器官的綜合癥，類似自身免疫性疾病。
Rezurock在一項隨機、開放標簽、多中心關(guān)鍵2期臨床試驗中的優(yōu)越表現(xiàn)為此次批準奠定基礎(chǔ)。名為ROCKstar的臨床試驗共入組了65名先前已接受過至少2次、最多5次的全身治療失敗的慢性移植物抗宿主病患者。研究結(jié)果顯示，接受Rezurock治療的患者達到75%的總緩解率（ORR），其中完全緩解率為6%，部分緩解率為69%。中位緩解持續(xù)時間為1.9個月。而首 次出現(xiàn)緩解反應(yīng)的中位時間為1.8個月，62%應(yīng)答患者在緩解后至少12個月內(nèi)不需要新的全身性療法。
Bylvay（odevixibat）
7月20日，Albireo Pharma公司宣布美國FDA批準其研發(fā)的Bylvay（odevixibat）上市，用于治療所有亞型的進展性家族性肝內(nèi)膽汁淤積（PFIC）所引起皮膚瘙癢。Bylvay是全球首 款獲得監(jiān)管批準治療進展性家族性肝內(nèi)膽汁淤積的藥物。此前，Bylvay已獲得FDA授予的孤兒藥、快速通道和優(yōu)先審評等資格認定。
進展性家族性肝內(nèi)膽汁淤積（PFIC）是一種罕見的遺傳性疾病，因基因突變肝細胞難以產(chǎn)生和分泌膽汁，發(fā)生肝細胞內(nèi)膽汁積聚，會導(dǎo)致肝細胞損傷，并可能發(fā)展為更為嚴重的肝 臟疾病。世界范圍內(nèi)，每5萬至10萬個新生兒中，約有一個會受PFIC的影響。此前，進展性家族性肝內(nèi)膽汁淤積患者的唯一選擇是肝移植或其他侵入性手術(shù)，沒有獲批的藥物可治療PFIC。
Bylvay的安全性和有效性在PEDFIC-1和PEDFIC- 2兩項全球性3期臨床試驗中得到驗證。在隨機雙盲、含安慰劑對照的PEDFIC-1研究中， Bylvay治療組顯著降低了膽汁酸反應(yīng)，顯著改善了皮膚瘙癢，且耐受性良好，腹瀉/排便頻繁的發(fā)生率很低。在長期、開放標簽3期擴展研究PEDFIC-2中，數(shù)據(jù)重申了Bylvay的強勁療效，研究結(jié)果顯示，在治療長達48周的患者中，膽汁酸反應(yīng)持續(xù)和持久地減少、瘙癢評估得到改善、肝 臟和生長功能指標令人鼓舞。
注：資料來源于FDA官網(wǎng)、企業(yè)公告、米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)庫，如有錯漏，敬請指正。
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