今年7月份，我國CDE發(fā)布了《以臨床價值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》。這個原則一經(jīng)發(fā)布之后，就在股市上短暫引起了腥風(fēng)血雨，一系列抗腫瘤研發(fā)的企業(yè)均出現(xiàn)了一定的跌幅。很多人將這種指導(dǎo)原則理解為利空，因為以后臨床腫瘤創(chuàng)新藥將更強(qiáng)調(diào)新藥。CDE鼓勵真正的新藥，而不是那種me too的。但是很多人對此政策的概念還是不太了解，本文做一解析。
今后新藥研發(fā)以臨床價值最重要
仔細(xì)閱讀文件以后發(fā)現(xiàn)該指導(dǎo)原則中，最重要的觀點就是要以臨床價值為導(dǎo)向來指導(dǎo)抗腫瘤藥物的研發(fā)。而且從這個指導(dǎo)原則的執(zhí)行力度上來看的話，與先前的指導(dǎo)原則不大一樣，里面的內(nèi)容非常細(xì)致，而且具有一定的操作性。
因此，我們可以預(yù)計，在不久的將來，不僅僅抗腫瘤藥，抗心血管藥，還有其他品類的慢性病用藥，將來會都以這種原則來定義新藥。而這些藥品一旦被列入新藥臨床研發(fā)指導(dǎo)原則，則代表了普通的價值低的新藥，將會被退回或者是增加了審批的難度。相反，對于真正創(chuàng)新型的新藥研發(fā)來說，將有可能極大的加快其審批速度。
還有，如果企業(yè)在開發(fā)新藥的項目立項的初始階段，其候選的藥物臨床價值并不高，就會導(dǎo)致它最后獲批時難產(chǎn)。新藥研發(fā)企業(yè)最終的投資可能就打了水漂。
那么，什么是藥品的臨床價值呢?
關(guān)于什么是藥品的臨床價值，其實總體來看各個國家的藥品臨床價值研究和選擇也是多種多樣，五花八門。但是，關(guān)于藥品價值的選擇，不會排除幾個基本的選項：第1個就是藥品的療效，第2個就是藥品的安全性，第3個就是藥品的經(jīng)濟(jì)性。以上這三點基本上所有的國家都采用了。
藥品臨床價值，還有其他候選的選項。在第4個選項以后，就會出現(xiàn)各種五八門的選項，比如說藥品的倫理學(xué)，患者家屬的可負(fù)擔(dān)性，可接受性藥品的適應(yīng)性，藥品的創(chuàng)新性等等。其實最本質(zhì)的一個原因，就是不同國家的人，具有不同的價值和倫理觀念。因此他們對于一個藥品的臨床價值的判斷也是不同的。我們國家對藥品臨床價值的判斷是什么？進(jìn)行文件檢索，我們可以發(fā)現(xiàn)在2019年4月份，我國衛(wèi)健委發(fā)布的藥政80號文件中明確指出我們國家的藥品臨床價值的代表含義是藥品的有效性，安全性，經(jīng)濟(jì)性，創(chuàng)新性，可及性和適宜性這6個方面（官方文件名是：國家衛(wèi)生健康委關(guān)于開展藥品使用監(jiān)測和臨床綜合評價工作的通知）。這份文件第一次明確的定義了我國國家選取的藥品臨床價值的關(guān)注點，就是以上這6個方面。
那么在腫瘤新藥的研發(fā)中，如何來定義這6個方面呢？指導(dǎo)原則里面其實寫得相對來說比較模糊，或者是有點令人費解。簡單來說，就是對于藥品的有效性來說，它要比先前的藥品有效性更好，或者是不低于先前藥品的有效性。對于安全性來說，新藥的安全性如果更差，那它的療效必須要更優(yōu)，從而進(jìn)行彌補(bǔ)，不然就可能通不過評審。最后，綜合比較起來，孰優(yōu)孰劣？估計還是需要進(jìn)行專家技術(shù)評審的。
為何刺激了各類新藥研發(fā)大跌?
為什么刺激了本次各類新藥研發(fā)的大跌呢？第一個因素就是經(jīng)濟(jì)性的考量。第二個因素是創(chuàng)新性的考量。這里我們主要談對藥品經(jīng)濟(jì)性的考量。經(jīng)濟(jì)性的考量，在我國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價已經(jīng)開展了很多年的時間，它主要考察的就是兩個方面：一方面來說就是一個療效的增加，它付出了多少成本，這個成本是否合理？根本上來說就是新藥不能定價太貴，要適當(dāng)考慮患者的承擔(dān)能力。另一方面，對于腫瘤藥來說，提升了一個病人生存年限的同時考察它對生命質(zhì)量的影響。如果綜合起來雖然提升了生存年限，但是生活質(zhì)量很差，也會給這種新藥打上一個低分。這樣一來，它對當(dāng)前在研的一系列新藥就影響特別大，包括一些之前已經(jīng)開展研發(fā)的，一些想走短平快路線開發(fā)新藥的路徑（例如：直接仿造，改造某類新藥），可能在將來就會被堵死。
總體來說，此次CDE官方推出這項政策，是對抗腫瘤藥物研發(fā)市場的亂象打了一劑預(yù)防劑。該指導(dǎo)原則的提出，將有利于規(guī)范將來抗腫瘤藥物新藥研發(fā)方向，并有可能促進(jìn)我國抗腫瘤藥物新藥的定價改革，使更多的患者人群獲益。
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