4月23日，據(jù)CDE官網(wǎng)羅氏脊髓性肌萎縮癥藥物risdiplam口服溶液用粉末的上市申請被CDE受理，據(jù)悉4月初FDA推遲了該藥的PDUFA日期，預(yù)計今年8月底將會收到FDA的回復(fù)。
脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種遺傳性、進行性神經(jīng)肌肉疾病，可導(dǎo)致毀滅性的肌肉萎縮和疾病相關(guān)的并發(fā)癥。該病是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號遺傳病殺手，在新生兒中的患病率為1:6000-1:10000，中國大約有患兒3～5萬人。
作為一種罕見病，目前全球獲批的治療藥物非常有限，僅有渤健（biogen）的spinraza和諾華（novartis）的基因療法zolgensma。其中spinraza是一種反義寡核苷酸，通過改變SMN2基因的剪接，增加全功能性SMN蛋白的生產(chǎn)，是全球首個獲批治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，據(jù)悉該藥在美國的價格是12.5萬美元/針，首年需要注射6次，年治療費用為75萬美元，次年治療費用降低一半至37.5萬美元，治療成本相當高。而zolgensma是由AveXis, Inc.開發(fā)的一款SMN1基因替代療法，后被諾華收購，是FDA批準首款SMA基因療法，該藥在美國的定價更高，210萬美元/支，被認為是 "史上最貴療法"。
2018年5月，SMA被列入我國《第一批罕見病目錄》。隨后，渤健的Spinraza（即諾西那生）作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新藥被納入優(yōu)先審評審批程序，并順利成為目前我國獲批的首款且唯一一款SMA治療藥物。據(jù)悉該藥被批準用于治療5q脊髓性肌萎縮癥（5q-SMA），其中5q-SMA是SMA的最常見類型，約占全部SMA病例的95%，該類型SMA是由5號染色體上的SMN1（運動神經(jīng)元生存蛋白1）基因突變所引起的，因此得名5q-SMA。據(jù)悉，諾西那生在北京的零售價是699700人民幣/支（5ml:12mg），高昂的治療成本讓很多患者望而卻步。
risdiplam是一種口服液體、運動神經(jīng)元存活基因2（SMN2）剪接修飾劑，旨在持續(xù)增加和維持中樞神經(jīng)系統(tǒng)和外周組織中的SMN蛋白水平。該藥口服給藥后呈現(xiàn)全身性分布，可持續(xù)增加中樞神經(jīng)系統(tǒng)和外周組織的SMN蛋白水平，已顯示出可改善1型、2型、3型SMA患者的運動功能。在美國，該藥于2017年1月被授予孤兒藥資格，2017年4月被授予快速通道資格認定，未來順利獲批，將成為首個用于治療SMA患者的口服藥物。此外，相較于Spinraza和Zolgensma均用于1型SMA患者，risdiplam有望挑戰(zhàn)還沒有治療選擇的SMA患者人群。
目前，據(jù)insight數(shù)據(jù)庫risdiplam在國內(nèi)共登記3項臨床試驗，且都處于進行中，筆者猜測risdiplam此次報產(chǎn)是根據(jù)國外臨床試驗數(shù)據(jù)。
相信隨著我國近年來藥品審批速度的加快，以及對罕見病的重視，筆者預(yù)計risdiplam將有望被納入優(yōu)先審評程序，加速在國內(nèi)獲批上市。屆時，risdiplam將打破諾西那生在我國SMA領(lǐng)域的唯一地位，并憑借口服優(yōu)勢，成為其強勁對手。
參考資料：
[1]CDE官網(wǎng)
[2]insight數(shù)據(jù)庫
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