《自然綜述·藥物發(fā)現(xiàn)》近日發(fā)表一篇文章,對2019年美國、歐盟、日本批準的具有新穎作用機制的藥物進行了匯總。這些藥物具有新的作用機制(MOA)靶點,也就是說,這些藥物針對的是以前未經批準的靶點。
根據分析,有4個靶點屬于公認的轉運體蛋白類別,包括SLC超家族中的兩個轉運體SLC9A3和SLC5A1。此外,還有3個RNA靶點,這反映了基于寡核苷酸治療平臺臨床驗證的加強。另有2個抗體藥物偶聯(lián)物,能夠將**微管破壞劑vedotin分別遞送至表達連接蛋白4和CD79B的癌細胞。
從治療的角度來看,新穎MOA靶點中有9個是針對罕見病,其中5個靶點針對具有血液學表現(xiàn)的遺傳性疾病,包括鐮狀細胞病的2個新靶點:血紅蛋白亞單位α和P-選擇素。
需要指出的是,有2款具有新穎MOA靶點的新藥未被納入表格,因為它們的靶點是小分子。其中,andexeant alfa與Xa因子抑制劑類抗凝劑結合,起解毒劑的作用,pegvaliase是一種代謝苯丙氨酸的苯丙酮尿癥的重組酶替代療法。
2019年批準的具有新穎作用機制的藥物
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