11月14日，F(xiàn)DA召開的審查Amarin魚油衍生藥物Vascepa補充新藥申請（sNDA）的咨詢委員會(AdCom)會議，最終以16:0的投票結(jié)果支持批準Vascepa用于降低心血管風險的新適應(yīng)癥。此次會議的結(jié)果將會影響FDA的最終審查決定（預(yù)計下月底FDA將作出最終審查決定）。據(jù)悉，截至12日美國東部時間上午11:44， Amarin的股價就上漲了22.4%，這也間接說明Vascepa擴大適應(yīng)癥獲批的可能性非常大。
Vascepa（二十碳五烯酸乙酯，開發(fā)代號AMR101）是經(jīng)過復雜的生產(chǎn)工藝從深海魚中提取的高純度EPA（二十碳五烯酸）單分子處方型產(chǎn)品，于2012年被美國FDA批準用于成人嚴重(≥500 mg/dL)高甘油三酯血癥患者飲食的輔助治療，于2013年開始生產(chǎn)銷售，不過在美國只能作為處方藥使用。Vascepa憑借其獨特的臨床特征獲得多個國際專利，包括降低相關(guān)患者群體的甘油三酯水平而不升高LDL-C水平。而且Vascepa的生產(chǎn)工藝可有效消除雜質(zhì)并分離和保護單分子活性成分。
此次Vascepa的sNDA始于今年3月份，5月份FDA受理了該申請，且同時授予其優(yōu)先評審資格。然而8月份FDA突然宣布延后對Vascepa標簽審查工作，不過考慮到Vascepa對整個藥物和心血管領(lǐng)域的重要性，這一舉動并不一定會對Vascepa的未來造成影響。
此次Vascepa的sNDA申請是基于REDUCE-IT的積極研究結(jié)果。該研究是一項包括8179名接受他汀類藥物治療但心血管事件發(fā)生風險仍升高的成年人的全球性臨床研究，且該研究按照FDA同意的特殊方案評估指導原則進行，已于2018年完成。最終該研究達到了主要終點（在意向治療人群中，與安慰劑相比，Vascepa主要不良心血管事件相對風險降低25%）、關(guān)鍵次要終點（在意向治療人群（包括心血管死亡、非致命性心臟病發(fā)作和非致命性卒中）中，主要不良心血管事件的相對風險降低了26%）以及其他7個次要終點（包括與安慰劑相，比心血管事件導致死亡的相對風險降低20%）。其中該研究中的主要不良心血管事件包括心血管死亡、非致命性心肌梗死（心肌梗死或心臟病發(fā)作）、非致命性卒中、冠狀動脈血運重建（如支架和旁路手術(shù)）以及需要住院治療的不穩(wěn)定心絞痛。具體詳細數(shù)據(jù)分析及結(jié)果見2018年11月發(fā)表的《新英格蘭醫(yī)學雜志》和2019年3月的《美國心臟病學院雜志》。
Vascepa是Amarin（一家總部位于愛爾蘭都柏林、專注于開發(fā)心血管疾病創(chuàng)新療法的生物制藥公司）的主導產(chǎn)品，自上市以來銷量不斷增長。目前，Vascepa口服膠囊（0.5g/240粒）的定價為380美元，但美國定價監(jiān)管機構(gòu)--臨床和經(jīng)濟審查研究所（ICER）在其關(guān)于Vascepa成本效益的最終報告中證實，該藥很輕松地達到"通常被引用的成本效益閾值，因此具有很高的長期性價比"。今年上半年，Vascepa凈產(chǎn)品收入從9631.3萬美元增加到17309.7萬美元，同比增長80%。而且今年以來，隨著Vascepa產(chǎn)品銷售額的不斷上升，曾出現(xiàn)輝瑞、安進、諾華和諾和諾德收購Amarin的傳聞。
未來Vascepa的sNDA一旦正式獲得FDA批準，對于使用他汀類藥物治療后低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平得到控制，但甘油三酯水平仍然偏高的血脂異?；颊?，Vascepa將成為首個FDA獲批的能有效降低殘余心血管事件發(fā)生風險的藥物。鑒于龐大的心血管疾病患者群體， Vascepa的銷售額將會迎來更大的突破，在此之前Amarin公司的管理層曾預(yù)計Vascepa的銷售額最終可能達到每年20億美元。而且Amarin也將加速推進并進一步擴大其在美國市場的Vascepa商業(yè)化計劃，包括在2019年10月之前，將美國銷售人員增加至約800人,并且Amarin也計劃推出各種推廣和教育項目，以提高對Vascepa的認識。從各方面來看，Vascepa成為Amarin的重磅炸 彈級產(chǎn)品也是指日可待。
關(guān)于AdCom會議
AdCom會議將召集一群獨立的消費者、行業(yè)和健康專家，他們從獨特的利益相關(guān)者的角度權(quán)衡實驗藥物的利弊。AdCom討論有問題的營銷應(yīng)用程序，并投票決定是否贊成批準候選藥物。但這不是正式投票，F(xiàn)DA對市場批準擁有最終決定權(quán)，不過FDA通常會遵循專家們的建議，但并不受表決的約束。
參考資料：
[1] Amarin plots salesforce hiring binge to prep for new Vascepa approval
[2] Amarin Provides Mid-2019 Update, Including Commercialization Plans for Vascepa® and Updates Full Year 2019 Revenue Guidance
[3] Amarin's Vascepa buzzkill: FDA stalls label review with surprise panel meeting
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