2019年迄今為止，美國FDA已批準了33個新藥，去年同期為47個。值得一提的是，F(xiàn)DA在2018年全年共批準了59個新藥，創(chuàng)下了歷史新高。
RTTNews網(wǎng)站近日發(fā)文指出，本月（11月）將有多款藥物在美國監(jiān)管方面迎來重要審查決定。以下是每個藥物的情況介紹：
1、Talicia
11月2日，F(xiàn)DA將對RedHill BioPharma公司幽門螺桿菌感染治療藥物Talicia的新藥申請（NDA）作出審查決定。該藥是由兩種抗生素（利福布丁和阿莫西林）和質子泵抑制劑（PPI）奧拉美唑組成的一種新型和專有固定劑量組合、全合一口服膠囊。
一項III期臨床研究顯示，Talicia根除幽門螺桿菌感染的有效率為89.4%；另一項確認性研究顯示，Talicia根除幽門螺桿菌感染的有效率為84%，陽性藥物對照組為58%。
目前，幽門螺桿菌感染的標準護理是基于PPI、克林霉素、阿莫西林或甲硝唑的三聯(lián)療法。由于抗生素耐藥性的增加，目前的幽門螺桿菌標準療法在約30-40%的患者中失敗。Talicia有潛力成為治療幽門螺桿菌感染的一種新的一線標準護理療法。
2、Tlando
11月9日，F(xiàn)DA將對Lipocine公司的睪酮替代療法（TRT）Tlando作出審查決定。值得一提的是，該藥之前已被FDA拒絕兩次。2016年6月，F(xiàn)DA以擬議標簽的劑量算法相關缺陷為由拒絕批準Tlando。2018年5月，F(xiàn)DA表示該產(chǎn)品無法以當前的NDA獲得批準。
Tlando前稱為LPCN 1021，是一種每日兩次的口服睪酮產(chǎn)品，旨在幫助性腺功能減退的男性恢復正常的睪酮水平。如果獲批，Tlando將成為美國市場治療性腺功能減退男性患者的首個口服TRT產(chǎn)品。
目前，在加拿大、墨西哥、歐盟已有口服TRT產(chǎn)品上市，但存在許多缺點，如半衰期短、需要非常頻繁給藥、肝 臟安全問題。Tlando據(jù)稱不存在口服TRT相關的所有這些問題。
3、Vascepa
11月14日，F(xiàn)DA專家委員會將召開會議對Amarin的魚油衍生藥物Vascepa（二十碳五烯酸乙酯，EPA）降低心血管風險的補充新藥申請進行討論和表決。在III期REDUCE-IT研究中，Vascepa將首次發(fā)生重大心血管事件的相對風險降低了25%。
在美國，Vascepa于2012年獲FDA批準，作為飲食的一種輔助療法，降低嚴重高甘油三脂血癥成人患者的甘油三酯水平。FDA將在2019年12月28日對Vascepa降低心血管風險的擴大適應癥做出最終審查決定。
目前，Vascepa口服膠囊0.5g 240粒膠囊定價380美元。美國定價監(jiān)管機構——臨床和經(jīng)濟審查研究所（ICER）在其關于Vascepa成本效益的最終報告中證實，該藥很輕松地達到“通常被引用的成本效益閾值，因此具有很高的長期性價比”。
根據(jù)Amarin發(fā)布的業(yè)績報告，Vascepa在2019年上半年銷售的凈產(chǎn)品收入為1.73億美元，較去年同期增長80%。該藥今年以來銷售額不斷攀升，已引發(fā)輝瑞、安進、諾華和諾和諾德有意收購的傳聞。
4、Exservan
11月30日，F(xiàn)DA將對Aquestive Therapeutics藥物Exservan作出審查決定，該藥用于肌萎縮側索硬化癥（ALS）的輔助治療。
Exservan是利魯唑的一種口服薄膜制劑，利魯唑是FDA批準的第一種治療ALS的藥物（1995年12月）。截止目前，已有3款藥物獲FDA批準治療ALS，包括Rilutek（利魯唑片劑）、Tiglutik（利魯唑混懸劑）、Radicava（edaravone，依達拉奉靜脈注射液），但這些藥物均不能完全治愈、終止或逆轉ALS疾病的進程，但可以幫助緩解特定癥狀并減緩疾病進展。
作為一款口服薄膜制劑，Exservan有望為針對傳統(tǒng)藥物存在吞咽或給藥困難的患者帶來希望。
5、ubrogepant
艾爾建針對成人偏頭痛急性治療的口服藥物ubrogepant正在接受FDA的審查，預計在2019年第四季度做出審查決定。Ubrogepant是一種新型、高效、口服降鈣素基因相關肽（CGRP）受體拮抗劑，如果獲批，將成為美國25年來用于偏頭痛（有或無先兆）急性治療的首個口服CGRP受體拮抗劑。
CGRP及其受體在與偏頭痛病理生理學相關的神經(jīng)系統(tǒng)區(qū)域表達，是偏頭痛藥物研發(fā)的熱門靶點。在美國，已有3款CGRP抗體藥物獲批：諾華/安進Aimovig、梯瓦Ajovy、禮來Emgality。上月底，靈北制藥19.5億美元收購Alder，后者的CGRP抗體藥物eptinezumab正在接受FDA審查。
上月中旬，禮來口服藥物Reyvow獲FDA批準，用于成人伴或不伴先兆癥狀偏頭痛的急性治療。該藥活性成分lasmiditan是一種口服、中樞神經(jīng)系統(tǒng)滲透性、選擇性、5-羥色胺1F（5-HT1F）激動劑，在結構上和機制上不同于目前已獲批的偏頭痛藥物，且不存在血管收縮活性。值得一提的是，lasmiditan是“地坦（-ditan）”類藥物中第一個也是唯一一個被批準用于成人偏頭痛急性治療的藥物分子。
Reyvow是20多年來FDA批準的首個新一類的急性偏頭痛治療藥物，標志著急性偏頭痛治療的首個重大創(chuàng)新。需要注意的是，Reyvow不適用于偏頭痛預防性治療。
6、Xtandi
目前，輝瑞和安斯泰來前列腺癌藥物Xtandi治療男性轉移性激素敏感前列腺癌（mHSPC）的補充新藥申請正在接受FDA的優(yōu)先審查，預計本季度做出審查決定。
Xtandi是一種雄激素受體抑制劑，可抑制雄激素受體信號傳導通路中的多個步驟，干擾睪酮結合前列腺癌細胞的能力，已被證明能夠降低癌細胞的生長并誘導腫瘤細胞死亡。睪酮是一種男性激素，能夠激化前列腺癌細胞的生長。
Xtandi于2012年首次獲批上市，用于治療轉移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC），在2018年獲批治療非轉移性去勢抵抗性前列腺癌（nmCRPC）。該藥是全球最暢銷的前列腺癌藥物，2018年銷售額高達36億美元。
作為前列腺癌領域臨床開發(fā)項目的一部分，輝瑞與安斯泰來目前也正在開展另一項III期臨床研究EMBARK（NCT02319837），在高危非轉移HSPC男性患者中評估Xtandi+亮丙瑞林組合療法、Xtandi單藥療法相對于亮丙瑞林單藥療法的治療潛力。
參考來源：Biotech Stocks Facing FDA Decision In November 2019
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