輝瑞公司剛剛宣布，追加5億美元投資，用于在北卡羅來納州桑福德（Sanford）建造最先進的基因治療制造設(shè)施。
這是輝瑞在基因治療研發(fā)方面的最新一筆投資。
基因療法被認為是下一個可能改變生命的“神藥”。但是，通往這條希望的路上往往有很多難過的坎。
目前面臨基因療法的一個坎，就是生產(chǎn)制備。供應(yīng)能力有限是阻礙基因療法發(fā)展的大瓶頸。
在臨床試驗中招募治療有限的患者，目前的能力還夠用，但是，一旦獲批上市，就需要大批量生產(chǎn)，供應(yīng)不僅是本地市場，而且是全世界范圍內(nèi)更多的患者，而且，穩(wěn)定高質(zhì)量的供應(yīng)也需要保證。
這方面，很多大藥企目前都難以保證。
因此，目前領(lǐng)先的基因療法研發(fā)企業(yè)都在尋找合適的合作伙伴，擴大生產(chǎn)規(guī)模和能力。
輝瑞的目標，是通過擴大在桑福德的制造能力，加強其能力，以增強其生產(chǎn)和商業(yè)規(guī)模的基因治療藥物的能力。
基因療法，被寄予厚望，尤其是再治療罕見疾病方面。
輝瑞的5億美元（35億人民幣元）投資，將在新工廠幫助推進病毒制造的高度專業(yè)化水平，這個病毒是定制的重組腺相關(guān)病毒（rAAV）。
病毒是載體，必須載入基因后輸入體內(nèi)。
“這是一個真正的問題，” 一家根據(jù)藥企的合同來生產(chǎn)制造病毒的生產(chǎn)商，MilliporeSigma的首席執(zhí)行官Udit說。
他補充稱，Millipoma和其他此類制造商的產(chǎn)品，“供不應(yīng)求。”
“盡管像我們這樣的公司為滿足需求，已經(jīng)將產(chǎn)能提高了一倍。”
能一次性的基因療法方面的工作，這些療法使用定制的重組腺相關(guān)病毒 （rAAV） 載體。
目前，輝瑞在北卡州，已經(jīng)擁有Temple Hill和基特克里克（Kit Creek）兩個研發(fā)地點。
新的工廠將招兵買馬，新增300個工作機會，擴大在北卡羅來納州的業(yè)務(wù)。目前輝瑞公司有3600多名同事，其中650名在桑福德。
另一家基因療法的大藥企，諾華公司已經(jīng)布局生產(chǎn)設(shè)施，為了獲得它所需要的病毒，諾華公司提前幾年與牛津生物醫(yī)藥公司簽訂了協(xié)議，從2013年開始，通過不斷加碼，三個合同的總額高達1.952億美元，其中包括在藥物獲得批準時向牛津支付部分專利使用費的條款。
諾華還和上海的西比曼（CIMB）集團簽約，在細胞療法的病毒生產(chǎn)制備上合作。
賓州大學的Jim Wilson博士說，即使對于非常罕見的疾病，只治療十幾名患者的基因療法，制造定制病毒的成本可能是生物技術(shù)公司開發(fā)預(yù)算的三分之一或更多。
因為無法得到所需的病毒，許多生物技術(shù)不得不關(guān)門大吉。
因此，為了獲得基因療法的成功，病毒的生產(chǎn)布局已經(jīng)是迫在眉睫，時不我待。
有些生物公司，不愿等待，干脆自己建造病毒生產(chǎn)的工作。
基因療法的另一個巨頭，百傲萬里（Biomarin）公司幾年前就決定，花費數(shù)億美元建立自己的病毒制造工廠。
輝瑞的最新投資表明，圍繞基因療法的生產(chǎn)能力繼續(xù)是基因療法繞不過去的坎。
6月底公布的初步結(jié)果顯示，輝瑞的基因療法治療杜氏肌營養(yǎng)不良PF-06369926雖然出現(xiàn)需要住院治療的嚴重不良反應(yīng)，急性腎損傷，但是，公司計劃將在全球開展最后階段的第三期臨床試驗。
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