昨日，輝瑞（Pfizer）公司宣布，已與Therachon公司達(dá)成協(xié)議，收購這家專注于開發(fā)罕見病創(chuàng)新療法的臨床期生物技術(shù)公司。輝瑞將獲得Therachon公司的主打在研藥物TA-46。這是一款治療軟骨發(fā)育不全（achondroplasia）的潛在“first-in-class”生物制劑。
軟骨發(fā)育不全是短肢侏儒癥最常見的類型。它是一種常染色體顯性遺傳病，在世界范圍內(nèi)影響25萬人的生活，可能導(dǎo)致嚴(yán)重心血管、神經(jīng)和代謝類并發(fā)癥。大約97%的軟骨發(fā)育不全患者是由于在成纖維細(xì)胞生長因子受體3（FGFR3）基因上的點(diǎn)突變造成的，這一G380R變異導(dǎo)致FGFR3受體不會(huì)在激活后被降解，因而持續(xù)遞送生長抑制信號。目前，還沒有治療這一疾病的獲批療法。
Therachon公司開發(fā)的TA-46是一種重組人類FGFR3誘餌蛋白。它可以通過與FGF結(jié)合，防止FGF與產(chǎn)生突變的FGFR3結(jié)合，從而抑制過度活躍的FGFR3信號通路。這款創(chuàng)新療法以每周一次的皮下注射形式治療兒童和青少年患者。目前它已經(jīng)完成1期臨床試驗(yàn)，并且獲得歐洲藥品管理局（EMA）和美國FDA授予的孤兒藥資格。
根據(jù)協(xié)議，輝瑞將支付3.4億美元前期付款，并且根據(jù)TA-46的研發(fā)、監(jiān)管、以及推廣里程碑可能支付高達(dá)4.7億美元的追加付款。Therachon公司將成立另一個(gè)獨(dú)立公司，繼續(xù)開發(fā)其治療短腸綜合癥（short bowel syndrome）的在研療法apraglutide。
“輝瑞的策略是專注于推動(dòng)世界上前景的科學(xué)研究，”輝瑞首席科學(xué)官兼全球研發(fā)醫(yī)療總裁Mikael Dolsten博士說：“通過收購Therachon，我們希望能夠利用輝瑞領(lǐng)先的科學(xué)和開發(fā)能力，更快將這款潛在療法帶給軟骨發(fā)育不全患者。”
Therachon公司首席執(zhí)行官Luca Santarelli先生補(bǔ)充道：“我們非常高興輝瑞將繼續(xù)為軟骨發(fā)育不全患者開發(fā)改變他們生活的革新療法。基于它在罕見病方面的專長和全球的影響力，輝瑞將能夠加快TA-46的開發(fā)速度，幫助實(shí)現(xiàn)Therachon通過靶向疾病根源，改變患者生活的愿景。”
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