近日，制藥巨頭輝瑞（NYSE：PFE）宣布收購(gòu)瑞士生物技術(shù)公司Therachon。根據(jù)協(xié)議條款，輝瑞公司將以3.4億美元的價(jià)格收購(gòu)Therachon的全部股份。此外，輝瑞將承擔(dān)額外4.7億美元的或有對(duì)價(jià)，是否支付將取決于Therachon的罕見病治療藥物TA-46的研發(fā)和商業(yè)化進(jìn)展。
Therachon是一家瑞士生物技術(shù)公司Therachon，致力于治療軟骨發(fā)育不全和短腸綜合征（SBS）。該公司正在開發(fā)一種蛋白質(zhì)藥物——TA-46，以促進(jìn)遺傳性軟骨發(fā)育不全患者的骨骼生長(zhǎng)。
軟骨發(fā)育不全是一種常染色體顯性遺傳病。該病由成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體 3（FGFR3）基因突變導(dǎo)致，造成身材矮小和不成比例的四肢短小，并伴有致衰性骨骼、神經(jīng)、耳鼻喉相關(guān)并發(fā)癥。目前尚無獲批的藥物治療方法，唯一可用于治療軟骨發(fā)育不全的方法是肢體延長(zhǎng)術(shù)。這是一種非常具有侵入性的手術(shù)方法，只能解決身高問題，但不能解決軟骨發(fā)育不全的相關(guān)并發(fā)癥。
TA-46是一種重組的、可溶形式的蛋白藥物，具有直接調(diào)制FGFR3的功能。TA-46通過結(jié)合FGFR3的天然配體成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子（FGFs）并阻止配體過度激活突變型 FGFR3，防止 FGFR3 的過度激活。Therachon正在開發(fā)TA-46皮下注射劑，可用于兒童和青少年患者的治療。目前，該藥已完成I期試驗(yàn)，歐洲藥品管理局（EMA）和美國(guó)食品藥品管理局（FDA）均批準(zhǔn)了其孤兒藥認(rèn)定。
輝瑞首席科學(xué)官兼全球醫(yī)療研究開發(fā)部總裁Mikael Dolsten說道：“無論是在我們實(shí)驗(yàn)室內(nèi)部還是外部，輝瑞的戰(zhàn)略重點(diǎn)始終是推動(dòng)世界醫(yī)學(xué)技術(shù)的進(jìn)一步發(fā)展。通過收購(gòu)Therachon，我們希望利用輝瑞公司領(lǐng)先的科學(xué)技術(shù)和開發(fā)能力，為患有軟骨發(fā)育不全的患者更快地推進(jìn)這項(xiàng)具有潛力的治療方法。”
通過這項(xiàng)交易，輝瑞希望與其他治療軟骨發(fā)育不全的公司競(jìng)爭(zhēng)。輝瑞最有競(jìng)爭(zhēng)力的對(duì)手是美國(guó)公司Biomarin Pharmaceutical，該公司正在進(jìn)行多肽藥物vosoritide的III期測(cè)試。Vosoritide旨在通過抑制突變的細(xì)胞表面蛋白在細(xì)胞中的作用來改善骨骼生長(zhǎng)。
Therachon不僅專注于軟骨發(fā)育不全的治療方案，還提供了短腸綜合征的解決方案，其開發(fā)的產(chǎn)品正處于II期研究階段。據(jù)悉，這家瑞士公司計(jì)劃在輝瑞接任之前成立一家新公司，專門開發(fā)短腸綜合癥的治療方案，但輝瑞將擁有新分拆公司的股權(quán)。
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