近日，多發(fā)性硬化癥領(lǐng)域迎來多個重要的開發(fā)進(jìn)展，代表如諾華Mayzent (siponimod，西尼莫德) 獲批上市，Celgene開發(fā)的ozanimod申請上市，百健富馬酸二甲酯升級版diroximel fumarate申請上市；中華醫(yī)學(xué)會神經(jīng)病學(xué)分會發(fā)布《多發(fā)性硬化患者生存報告（2018）》，衛(wèi)生健康委發(fā)布罕見病診療指南等等，筆者希望通過本文初步介紹中國國內(nèi)多發(fā)性硬化癥現(xiàn)狀，并羅列2019年國內(nèi)值得關(guān)注的多發(fā)性硬化癥進(jìn)展。
一． 中國多發(fā)性硬化癥患者：約3萬人，83%為復(fù)發(fā)緩解型
多發(fā)性硬化癥（Multiple Sclerosis, MS）是一種嚴(yán)重、終身、進(jìn)行性、致殘性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)脫髓鞘疾病，疾病列入第一批罕見病藥物目錄。
疾病可以分為復(fù)發(fā)緩解型（RRMS，85%）、原發(fā)進(jìn)展型（PPMS 10%）和進(jìn)展復(fù)發(fā)性（PRMS, 罕見型5%），其中，80% RRMS可進(jìn)展為繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（SPMS）。
多發(fā)性硬化癥臨床分型：
數(shù)據(jù)來源：ALTAS OF MS 2013
多發(fā)性硬化患者生存報告（2018）：
要點1: 患者發(fā)病高峰年齡為20-40歲，疾病給患者及家屬帶來沉重的**和經(jīng)濟(jì)壓力
要點2: 患者就診和確診周期均較長，癥狀出現(xiàn)后平均1-5年才會診治，疾病知曉率很低；
要點3: 患者確診后，DMT治療患者不足10%，主要原因是藥物可及性差和疾病負(fù)擔(dān)太重。
二．中國多發(fā)性硬化癥藥物可及性亟待提高
多發(fā)性硬化癥尚無有效的根治療法，臨床上仍舊以疾病修正治療(Disease-modifying treatments ,DMT)為主。但是，截至目前，中國國內(nèi)可用的多發(fā)性硬化癥藥物仍舊非常缺乏。
根據(jù)發(fā)布的罕見病診療指南，以及國際多發(fā)性硬化癥社區(qū)公開資料（National MS Society Brochure. Disease Modifying Therapies for MS.），截至目前，已有16款DMT治療藥物在歐美獲批上市，其中，諾華西尼莫德，默克集團(tuán)克拉屈濱片剛剛獲批上市，另外，百健diroximel fumarate和新基ozanimod仍處于上市審評階段，預(yù)計2019年或是2020年初獲批上市。
多發(fā)性硬化癥DMT治療藥物一覽：
多發(fā)性硬化癥藥物：
1. 干擾素類產(chǎn)品，如Avonex，Rebif等，正在被依從性更好，臨床療效更優(yōu)的口服藥物和單抗藥物代替，干擾素類產(chǎn)品市場份額近年也在持續(xù)下跌；
2. 羅氏Ocrevus（奧瑞珠單抗）是一款里程碑式藥物，開啟了一個新的多發(fā)性硬化癥治療新時代，依從性和患者臨床收益大幅增加。
中國多發(fā)性硬化癥患者治療卻是非常糟糕：
一方面：DMT治療藥物可及性極差
《多發(fā)性硬化患者生存報告（2018）》顯示，中國僅有兩款多發(fā)性硬化癥藥物獲批上市，分別為干擾素β-1a（商品名Rebif）以及2018年剛剛獲批上市的特立氟胺。
DMT治療率僅為10%
另一方面：多發(fā)性硬化癥患者醫(yī)療負(fù)擔(dān)很重
多發(fā)性硬化癥未接受治療患者中31%認(rèn)為醫(yī)療負(fù)擔(dān)過重
國內(nèi)多發(fā)性硬化癥為代表的罕見病治療是一個長期未受關(guān)注的領(lǐng)域，僅有2款藥物，患者醫(yī)療負(fù)擔(dān)特別重。
受益于國家局藥物審評審批改革，多發(fā)性硬化癥治療也出現(xiàn)新希望，諾華西尼莫德國內(nèi)遞交上市申請，2019年預(yù)計將會獲批上市，正如上文所述，西尼莫德剛剛在美國獲批，適應(yīng)癥為RRMS+SPMS+CIS，藥物國內(nèi)上市將會進(jìn)一步改善多發(fā)性硬化癥患者的用藥。
諾華西尼莫德受理信息
國家局在切實提高患者的藥物可及性，其他值得注意的是，百濟(jì)神州/新基 Ozanimod以及羅氏奧瑞珠單抗極有可能受益，并明顯加速藥物在中國的上市進(jìn)程，后續(xù)可以特別關(guān)注。
因你珍稀 所以珍惜，希望多發(fā)性硬化癥等罕見病患者鼓起生活的勇氣，一切正在改變，罕見病藥物可及性正在快速得到改善，同時相信國家也會逐步改善罕見病患者的醫(yī)療支付能力，筆者同時也推薦幾個比較好的多發(fā)性硬化癥資源：
1.多發(fā)性硬化癥社區(qū) https://www.nationalmssociety.org
2. 多發(fā)性硬化癥社區(qū) https://www.mssociety.org.uk
3. 多發(fā)性硬化癥國際聯(lián)合會 https://www.msif.org
4. 罕見病診療指南，下載鏈接 http://www.gov.cn/fuwu/2019-02/28/content_5369203.htm
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