致力于基因療法開發(fā)的生物科技公司Vivet Therapeutics宣布稱，輝瑞制藥已經(jīng)收購(gòu)了其15%的股權(quán)，同時(shí)獲得了所有流通股的獨(dú)家收購(gòu)選擇權(quán)。輝瑞和Vivet公司將合作開發(fā)后者專有的Wilson?。ㄍ栠d癥）療法VTX-801。
根據(jù)交易條款，輝瑞在簽署協(xié)議時(shí)支付了約4500萬(wàn)歐元(5100萬(wàn)美元)首付金，未來(lái)將可能支付5.6億歐元(6.358億美元)的包括選擇權(quán)行使費(fèi)、某些臨床、監(jiān)管和商業(yè)里程碑的付款。輝瑞可根據(jù)VTX-801的I/II期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)獲得后行使其選擇權(quán)，以獲得的Vivet權(quán)益。作為交易的一部分，輝瑞公司高級(jí)執(zhí)行官M(fèi)onika Vnuk將加入Vivet公司的董事會(huì)。交易的其他條款未予披露。
威爾遜病一種破壞性、罕見(jiàn)、慢性、潛在危及生命的肝 臟疾病，可導(dǎo)致嚴(yán)重的銅中毒。這種罕見(jiàn)的遺傳紊亂是由編碼ATP7B蛋白的基因突變引起的，突變降低了肝 臟和其他組織調(diào)節(jié)銅水平的能力，造成嚴(yán)重的肝損害、神經(jīng)癥狀和潛在死亡。在威爾遜病患者中，單基因突變會(huì)破壞正常的銅膽汁排泄途徑，導(dǎo)致肝 臟和包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)在內(nèi)的其他器官中積累過(guò)多的銅。如果不進(jìn)行治療，該病會(huì)導(dǎo)致肝(纖維化和肝硬化)、神經(jīng)和**癥狀的各種并發(fā)癥，而這些癥狀可能是致命的，只有通過(guò)肝移植才能治愈?，F(xiàn)有治療威爾遜病的方法療效欠佳或有明顯的副作用。
據(jù)了解，Vivet Therapeutics是一個(gè)新興的生物技術(shù)公司，專注罕見(jiàn)的遺傳性代謝疾病基因療法的開發(fā)，主要技術(shù)平臺(tái)為利用腺相關(guān)病毒（AAV）技術(shù)構(gòu)建多元化的基因治療管線。Vivet的主導(dǎo)項(xiàng)目VTX-801由ATP7B基因的截短形式組成，與疾病中的野生型ATP7B基因相比，其在肝細(xì)胞中顯示高表達(dá)并顯著提高功效。VTX-801用于威爾遜病治療已經(jīng)獲得FDA及歐洲EC的孤兒藥資格認(rèn)定，已在臨床前模型中得到療效潛力證實(shí)。
Vivet共同創(chuàng)始人Jean-Phillippe Combal表示：“我們歡迎輝瑞作為股東和合作伙伴加入，它可以幫助我們?yōu)檫z傳性肝病患者開發(fā)更優(yōu)的療法。這項(xiàng)投資證明了公司基因治療創(chuàng)新方法的實(shí)際價(jià)值。”
輝瑞首席科學(xué)官M(fèi)ikael Dolsten表示：“輝瑞致力于為患有罕見(jiàn)疾病的患者提供有意義的保障，與Vivet的合作彰顯了輝瑞承諾與科學(xué)界合作并加速AAV基因治療組合業(yè)務(wù)的信念”。
輝瑞罕見(jiàn)病研發(fā)副總裁Seng Cheng對(duì)此表示：“將輝瑞和Vivet在肝 臟定向AAV基因治療中的專業(yè)知識(shí)結(jié)合在一起，創(chuàng)造了為代謝疾病開發(fā)出突破性藥物的機(jī)會(huì)，威爾遜病患者的生活或?qū)⒁虼烁淖儭TX-801可以通過(guò)直接解決疾病的根本原因而為患者提供潛在的變革性治療選擇。”
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