2019年3月18日，生物制藥公司阿斯利康（AstraZeneca）宣布其藥物Saracatinib獲得FDA孤兒藥認(rèn)定，用于治療特發(fā)性肺纖維化。
據(jù)了解，F(xiàn)DA將美國(guó)患病人數(shù)少于20萬(wàn)人的疾病稱為罕見(jiàn)病，又稱孤兒病，并為用于治療罕見(jiàn)病的突破性藥物授予孤兒藥認(rèn)定。由于罕見(jiàn)病患病人群少、市場(chǎng)需求小、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此，F(xiàn)DA設(shè)置了一系列激勵(lì)措施，開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥物的公司將會(huì)獲得包括臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收抵免、FDA用戶費(fèi)減免、FDA協(xié)助臨床試驗(yàn)、藥物上市后擁有7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等優(yōu)惠政策。
Saracatinib是一種src酪氨酸激酶小分子抑制劑，具有調(diào)節(jié)細(xì)胞生長(zhǎng)和細(xì)胞分化等功能。目前，Saracatinib第一階段的試驗(yàn)已結(jié)束，試驗(yàn)結(jié)果顯示，Saracatinib能夠抑制纖維細(xì)胞活性和膠原沉積，阻止肺纖維化發(fā)生。接下來(lái)，阿斯利康即將啟動(dòng)第二階段臨床試驗(yàn)。
特發(fā)性肺纖維化是一種不可逆、致命的肺間質(zhì)炎癥性疾病，影響了美國(guó)大約10萬(wàn)人，“特發(fā)性”是指發(fā)病原因不明，但有證據(jù)表明某些患者存在遺傳易感性。該疾病屬于呼吸系統(tǒng)疾病，癥狀為干咳、呼吸困難，最終因呼吸衰竭而死亡。皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、細(xì)胞毒 藥物是其主要的治療藥物，但現(xiàn)有藥物只能延緩病情進(jìn)展，且會(huì)產(chǎn)生毒副作用。由于可用于治療特發(fā)性肺纖維化的藥物有限，患者確診后只有2-5年生存期。
阿斯利康執(zhí)行副總裁Mene Pangalos表示：“特發(fā)性肺纖維化嚴(yán)重影響了患者的生活質(zhì)量，患者們迫切需要新的治療方案。該疾病是我們公司研究的重點(diǎn)之一，我們有信心將Saracatinib開(kāi)發(fā)為治療這種難治性疾病的有效方案。”
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