轉(zhuǎn)眼間，2018年已過去了一半。在今年上半年，生物制藥領(lǐng)域發(fā)生了很多有趣而重要的事情。近日，BioSpace網(wǎng)站就盤點(diǎn)了迄今為止該領(lǐng)域的10大新聞。

       10、生物制藥行業(yè)職場(chǎng)

       今年4月份，《財(cái)富》雜志與《卓越職場(chǎng)研究所》（Great Place to work）發(fā)布了醫(yī)療保健&生物制藥行業(yè)職場(chǎng)榜單，有88%的員工表示職場(chǎng)不僅僅是工作的地方，而且要具有特殊的意義。榜單排名前5名的生物制藥公司分別為：Horizon制藥、基因泰克、再生元、艾伯維、Illumina。

       9、“新藥研發(fā)重災(zāi)區(qū)”：默沙東AD藥物在III期臨床失敗

       今年2月，默沙東宣布終止BACE抑制劑verubecestat治療阿爾茲海默病（AD）的III期臨床研究APECS。一個(gè)外部數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)（eDMC）在進(jìn)行了一項(xiàng)臨時(shí)的安全性分析之后認(rèn)為，受益不大可能超過風(fēng)險(xiǎn)，建議終止該項(xiàng)研究。這是BACE抑制劑類藥物治療AD的又一次失敗臨床研究。

       8、生物技術(shù)并購(gòu)領(lǐng)域的3大目標(biāo)

       在2018年初，雖然已達(dá)成了一系列大型生物技術(shù)并購(gòu)交易，包括賽諾菲116億美元收購(gòu)Bioverativ以及48億美元收購(gòu)Ablynx、新基90億美元收購(gòu)Juno以及11億美元收購(gòu)Impact Biomedicine、葛蘭素史克130億美元收購(gòu)諾華消費(fèi)者醫(yī)療合資公司中36.5%的股份、武田622億美元收購(gòu)Shire。但制藥情報(bào)信息公司Pharma Intelligence旗下Datamonitor分析了11家進(jìn)入“并購(gòu)雷達(dá)”的生物技術(shù)公司，排在前三位的是：Nektar Therapeutics、BioMarin、Alnylam。

       7、請(qǐng)鼓掌！美國(guó)10大暢銷藥

       今年全球處方藥銷售有望達(dá)到8110億美元。美國(guó)是全球的醫(yī)藥市場(chǎng)，在2017年，該市場(chǎng)最暢銷的前20款藥物的總銷售額達(dá)到了1350億美元，前10位分別為：艾伯維的Humira、拜耳和再生元的Eylea、新基的Revlimid、百健和羅氏的Rituxan、梯瓦和輝瑞的Enbrel、羅氏的Herceptin、百時(shí)美施貴寶和輝瑞的Eliquis、羅氏的Avastin、強(qiáng)生和默沙東的Remicade、拜耳和強(qiáng)生的Xarelto。

       6、2018年度20大生命科學(xué)初創(chuàng)公司

       今年1月，BioSpace發(fā)布的《美國(guó)前20家新一代生物科技公司》2018年度榜單中，包括了一些非常激動(dòng)人心且具有尖端技術(shù)的生物科技公司。榜單排名前5位的分別是：BlueRock Therapeutics [誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）]、Prelude Fertility（體外受精和卵子冷凍）、Freenome（基因組學(xué)+算法實(shí)現(xiàn)癌癥預(yù)警）、Cirius Therapeutics（非酒精性脂肪性肝炎）、Boragen（硼化學(xué)）。

       5、輝瑞的3大收購(gòu)目標(biāo)

       并購(gòu)市場(chǎng)在2018年迎來了一個(gè)好的開端，許多分析師和投資者都在密切關(guān)注可能會(huì)發(fā)生的并購(gòu)交易。輝瑞是并購(gòu)市場(chǎng)的大佬，鑒于該公司在過去曾對(duì)阿斯利康和艾爾建進(jìn)行過大規(guī)模但不成功的并購(gòu)嘗試，因此業(yè)界非常關(guān)注哪些公司可能會(huì)成為輝瑞的并購(gòu)目標(biāo)。今年的潛在目標(biāo)是：百健、百時(shí)美施貴寶、艾爾建。

       4、“女喬布斯”——Therano創(chuàng)始人Elizabeth Holmes被控欺詐

       今年3月中旬，曾經(jīng)紅極一時(shí)的硅谷明星生物科技公司Theranos的創(chuàng)辦人暨CEO Elizabeth Holmes與前總裁Ramesh Balwani被美國(guó)證券交易委員會(huì)（SEC）指控涉嫌欺詐，以不實(shí)陳述吸引投資者。從2013-2015年，雙方以夸大或謊稱公司專有技術(shù)的有效性和財(cái)務(wù)狀況說服投資者，以SEC稱之為“多年欺詐”的方式騙取了投資者超過7億美元。今年6月中旬，Elizabeth Holmes因通訊欺詐和其他9項(xiàng)欺詐罪被提審，若罪名成立，將面臨20年的牢獄之災(zāi)。

       3、新基多發(fā)性硬化癥藥物Ozanimod新藥申請(qǐng)?jiān)釬DA拒絕受理

       今年2月底，美國(guó)FDA對(duì)新基多發(fā)性硬化癥藥物ozanimod的新藥申請(qǐng)（NDA）下達(dá)了拒絕受理通知書（Refusal-To-File letter），這一事件震驚了新基以及大多數(shù)行業(yè)觀察家和投資者。這對(duì)新基而言是個(gè)非常尷尬的時(shí)刻，RFL通常意味著NDA存在重大問題，并且更常見于規(guī)模較小、較新的公司。ozanimod是新基期望很高的后期管線藥物，預(yù)期的年銷售額在40-60億美元，該藥也是新基在2015年豪擲72億美元收購(gòu)Receptos的關(guān)鍵資產(chǎn)。FDA給出的理由是該藥NDA中非臨床和臨床藥理學(xué)證據(jù)不足以允許通過審查。

       2、國(guó)際生物技術(shù)大會(huì)再現(xiàn)涂繪企業(yè)logo的半裸女郎

       大約一年前，在摩根醫(yī)療大會(huì)上發(fā)生了一件相當(dāng)負(fù)面且影響極壞的宣傳事件，其中一個(gè)供應(yīng)商雇傭了許多近乎一絲不掛的模特。這似乎是一個(gè)應(yīng)該與女性高管增長(zhǎng)相協(xié)調(diào)的行業(yè)，但在2018年6月，在波士頓舉行的PABNAB（Bio Not Associated with Bio）年度派對(duì)上，再次出現(xiàn)了上身涂繪企業(yè)logo的半裸女郎，在行業(yè)掀起了軒然大波，并再次引發(fā)了性別歧視的廣泛討論。

       1、禮來公布災(zāi)難性AD臨床研究數(shù)據(jù)

       今年1月，禮來在《新英格蘭醫(yī)學(xué)》（NEJM）雜志上發(fā)表了單抗藥物solanezumab治療AD令人失望的III期臨床數(shù)據(jù)。該公司最初已在2016年報(bào)告了該項(xiàng)研究的失敗結(jié)果，但仍對(duì)該藥治療早期AD的潛力存有一絲希望。但在NEJM文章中，禮來稱solanezumab在療效方面沒有達(dá)到顯著性。該研究入組了2129例患者，在治療第80周，ADAS-cog14評(píng)分相對(duì)基線的變化方面，solanezumab治療組為6.65分，安慰劑組為7.44分，組間差異無顯著性。雖然許多研究者仍然認(rèn)為淀粉樣蛋白理論治療AD是可行的，但禮來及之前多個(gè)制藥巨頭的失敗讓業(yè)界更加難以相信AD患者大腦中β淀粉樣蛋白斑塊的聚集是該病的唯一原因，或者說靶向β淀粉樣蛋白是一種可行的治療模式。

       Plus 1：AD領(lǐng)域“起死回生式”重大進(jìn)展

       說到AD，最近該領(lǐng)域發(fā)生了一件天大的事，衛(wèi)材和百健合作開發(fā)的單抗藥物BAN2401在治療AD的一項(xiàng)II期臨床研究中獲得了積極頂線數(shù)據(jù)。在預(yù)先設(shè)定的臨床終點(diǎn)方面，顯著延緩了AD的進(jìn)展評(píng)分，也減少了大腦中淀粉樣蛋白的聚集。該新聞一經(jīng)傳出，立即在醫(yī)藥行業(yè)中引發(fā)熱議。

       事實(shí)上，BAN2401是一款之前已被宣判死刑的AD藥物。該藥是一款人源化抗體，可選擇性抑制β淀粉樣原纖維，有望通過減少β淀粉樣蛋白，延緩AD病情。然而2017年底，雙方公布了Study201研究的結(jié)果，數(shù)據(jù)顯示，在治療12個(gè)月節(jié)點(diǎn)上，未能在臨床終點(diǎn)達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異，因此也被認(rèn)為是AD新藥研發(fā)道路上的又一次失利。

       但衛(wèi)材和百健表示，將在治療18個(gè)月節(jié)點(diǎn)繼續(xù)進(jìn)行全面評(píng)估。結(jié)果，這一次分析，讓所有人驚掉了眼球！BAN2401劑量組病情進(jìn)展顯著緩解，患者大腦中淀粉樣蛋白水平顯著下降。雙方指出，這是首個(gè)在后期臨床階段中，同時(shí)在臨床功能和β淀粉樣蛋白聚集兩大指標(biāo)上彰顯出疾病改善效果的臨床試驗(yàn)。

       有分析師非常激動(dòng)地表示，來自該研究的數(shù)據(jù)為近乎被拋棄的“淀粉樣蛋白假說”重新找回了生機(jī)。