2017年， FDA共批準(zhǔn)了46種新分子藥物，是2016年（22個）的兩倍多，同時也創(chuàng)下20年來紀(jì)錄。
2017年FDA批準(zhǔn)了46種創(chuàng)新藥，研發(fā)回報率卻不樂觀……-觀察-生物探索
利潤豐厚領(lǐng)域“扎堆”
從表格可以看出，越來越多的創(chuàng)新藥物似乎集中在利潤豐厚的治療領(lǐng)域，如腫瘤學(xué)、免疫學(xué)和罕見病等。值得注意的是，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的越來越多的藥物是針對生物制劑而不是小分子。近年來，生物技術(shù)和制藥公司都向這些專業(yè)市場投入了大量資金。
在腫瘤學(xué)領(lǐng)域，這一投資趨勢導(dǎo)致了癌癥研究的蓬勃發(fā)展，相應(yīng)的，新的藥物也涌向了患者。2017年，F(xiàn)DA下屬藥物評估和研究中心（CDER）批準(zhǔn)了12種新的癌癥藥物，包括5個針對血液癌、4個用于治療乳腺癌和卵巢癌，以及用于尿路上皮癌、肺癌和梅克爾細(xì)胞癌的藥品。
然而，激增的研發(fā)活動也意味著現(xiàn)有的藥物類別中涌現(xiàn)出“me - too”分子。例如，2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了第四個和第五個PD -1/ L1抑制劑，第二個和第三個CDK 4 / 6抑制劑，以及第三個PARP抑制劑。
2017年批準(zhǔn)的大多數(shù)癌癥藥物被FDA指定為孤兒藥，這表明在美國，有針對性的疾病影響不到20萬人。多數(shù)情況下，制藥商首先針對特定的癌癥亞型，然后擴大到更廣泛的適應(yīng)癥。
除腫瘤學(xué)之外，業(yè)界對開發(fā)“孤兒病”藥物的興趣顯而易見。包括已經(jīng)批準(zhǔn)藥物的新適應(yīng)癥，F(xiàn)DA在2017年批準(zhǔn)的孤兒適應(yīng)癥數(shù)量創(chuàng)紀(jì)錄，這一數(shù)字自2010年以來迅速增加，而且這種趨勢也不會消失。
基因療法過去一年取得了很大的進(jìn)展，其他幾種基于DNA的治療方法有望在未來幾年獲批。這波即將到來的浪潮，促使FDA對其基因療法的監(jiān)管方式進(jìn)行改革。
FDA局長Gottlieb在12月19日發(fā)表的講話中表示，2018年我們將開始發(fā)布一系列針對特定基因治療產(chǎn)品開發(fā)的疾病特異性指導(dǎo)文件，這些指導(dǎo)文件將幫助推進(jìn)基因治療領(lǐng)域的發(fā)展。”
2017年還有一些值得注意的藥物被批準(zhǔn)用于治療牛皮癬、過敏性皮炎和哮喘等炎癥。
迅速成功的贏家
通常，幾個季度的時間對于一個公司來說是不足以增加銷售的。盡管如此，2017年批準(zhǔn)的一些藥物在商業(yè)上仍然取得了迅速的成功。
領(lǐng)先的是羅氏公司的多發(fā)性硬化癥藥品Ocrevus(ocrelizumab)，它在市場上頭六個月收入超過5億美元。
Tesaro公司的Zejula（niraparib）也表現(xiàn)強勁，銷售額達(dá)6500萬美元。在經(jīng)歷了一場比預(yù)期更加糟糕的開局之后，賽諾菲的Dupixent在其第一年的銷售中也創(chuàng)造了1億美元的銷售額。
諾華制藥、輝瑞、賽諾菲、羅氏均獲得了兩項批準(zhǔn)，而阿斯利康(AstraZeneca)則獲得三項批準(zhǔn)：癌癥藥物Imfinzi(durvalumab)和Calquence(acalaburtinib)，以及哮喘藥物Fasenra(benralizumab)。
創(chuàng)新藥回報率并不樂觀
盡管2017年是繁榮的一年，整體而言獲得了更多的審批，但是行業(yè)的研發(fā)生產(chǎn)力依然存在問題。
德勤分析師們在最新報告中指出，該公司對12家大型生物制藥公司進(jìn)行了追蹤，大約要花費20億美元才能將新藥推上市。不斷膨脹的成本已經(jīng)壓縮了回報率，2017年回報率從2010年的10%下降至4%以下。
研究人員在報告中寫道:“我們的分析明確地提醒我們，投資生物制藥是有風(fēng)險的，而且財務(wù)回報也絕對不能保證。”盡管這已經(jīng)是這個行業(yè)多年來一個不爭的事實，但生物制藥研發(fā)投資回報的下降可能會影響到該行業(yè)的商業(yè)模式。
總的來說，德勤對該行業(yè)未來的前景進(jìn)行了積極的展望，但其他預(yù)測并不樂觀。無獨有偶的是，去年11月，諾華公司研發(fā)投資組合管理總監(jiān)Kelvin Stott在LinkedIn上發(fā)布了一份廣為流傳的分析報告指出，該行業(yè)正處于下滑階段，已經(jīng)到藥物開發(fā)結(jié)果的低谷。
盡管制藥公司可能會因為成本增加和收益下降而感到負(fù)擔(dān)越來越沉重，但更精簡的生物技術(shù)公司往往會取得更有效的成功。
在2017年CDER批準(zhǔn)的46項中，有21項授予了大型生物技術(shù)和制藥公司以外的開發(fā)人員。生物技術(shù)人員也推動了基因治療和CAR-T等領(lǐng)域的發(fā)展。
隨著美國稅收改革法案通過并簽署成為法律，更多的生物技術(shù)公司可能會被收購。但通過整合的增長只能走這么遠(yuǎn)。與此同時，圍繞藥品定價的壓力也迫使制藥公司限制價格上漲，從而抑制了另一條主要增長途徑。
因此，關(guān)于研發(fā)生產(chǎn)力的問題將成為重中之重。2017年可以實現(xiàn)這個數(shù)字，但要維持這一水平可能是一個挑戰(zhàn)。
參考資料
Drug approvals surged in 2017. What does that mean for pharma?
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