7月22日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱：銳正基因）自主創(chuàng)新研發(fā)的針對轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的ART001，作為中國首個進入人體臨床研究（IIT）的非病毒載體體內(nèi)基因編輯藥物，于2024年7月19日獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品評審中心（CDE）批準開展臨床試驗。
此次IND從申請到獲批僅50余個工作日，無發(fā)補一次性通過。更加重要的是，基于已經(jīng)獲得的杰出人體臨床數(shù)據(jù)，ART001接下來的臨床試驗獲準可以從IIT臨床已經(jīng)驗證過的起效劑量開始，這將有力地保障入組患者的安全和得益，同時大大加快ART001的臨床進度，有望更早地為ATTR患者帶來終生只需一次用藥的革命性療法。
ART001近期將申報美國（FDA）IND，有潛力成為中國乃至全球第一個進行中美雙報的非病毒載體體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品。
ART001于2023年8月就啟動了中國第一個基于非病毒載體的體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品的人體臨床研究（IIT），目前所有受試者均已完成至少24周隨訪。給藥后4周TTR蛋白較基線即可下降90%以上，24周后保持穩(wěn)定，且無脫靶編輯，綜合已經(jīng)獲得的安全和有效性實際臨床數(shù)據(jù)，已經(jīng)達到全球同行業(yè)頂尖水平。
銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："非常高興ART001能獲得CDE的臨床批準，這將有力地推進ART001的快速開發(fā)。我們會繼續(xù)努力，爭取早日給眾多的ATTR患者帶來福音。"
銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，專注于全球先進的非病毒載體基因編輯技術(shù)和產(chǎn)品的開發(fā)與商業(yè)化。銳正基因以具備生物藥全周期成功經(jīng)驗的團隊為基礎(chǔ)，建立了中美唯一的產(chǎn)業(yè)級端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺，是中國首個將以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯藥物推進到人體臨床試驗，并取得行業(yè)先進的安全和有效性數(shù)據(jù)的創(chuàng)新藥物研發(fā)公司。
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