在生活的旅途中，總有一些人，她們與病魔抗?fàn)帲脠?jiān)韌和勇氣書(shū)寫(xiě)著一個(gè)又一個(gè)溫暖而鼓舞人心的故事，并給周?chē)牟∮押完P(guān)心的人們帶來(lái)無(wú)限慰藉和正能量。
罹患紅斑狼瘡，生活遭遇重創(chuàng)
這位患者名叫李婷（化名），一個(gè)美麗而堅(jiān)強(qiáng)的女孩，來(lái)自遙遠(yuǎn)而風(fēng)景怡人的新疆。她原本有著幸福美滿(mǎn)的家庭，和一份自己熱愛(ài)的工作。然而，2011年她卻被確診為系統(tǒng)性紅斑狼瘡，突如其來(lái)的紅斑狼瘡像一塊沉重的石頭，壓垮了她的世界。反復(fù)的發(fā)熱、紅斑、關(guān)節(jié)腫痛、脫發(fā)，讓李婷的生活質(zhì)量急劇下降，近幾年疾病進(jìn)展，伴發(fā)腎炎及腦病讓她的身體越來(lái)越糟，她不得不放棄了心愛(ài)的工作，整日與病魔抗?fàn)帯?023年6月份，李婷出現(xiàn)嚴(yán)重的狼瘡腎炎，尿蛋白明顯增高、全身浮腫，通過(guò)住院使用大劑量激素“沖擊療法”才得以緩解。這對(duì)李婷的身體再一次造成嚴(yán)重的傷害。
正如浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院免疫風(fēng)濕科的林進(jìn)主任所說(shuō)，系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種嚴(yán)重的自身免疫性疾病，近年來(lái)，盡管系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的長(zhǎng)期生存有所改善，但不可避免的疾病復(fù)發(fā)及其導(dǎo)致的不可逆的器官損傷仍是患者死亡的重要原因，他們的死亡率是普通人群的3-4倍。因此，急需新型治療手段實(shí)現(xiàn)病癥的持續(xù)緩解，控制器官損傷，改善患者長(zhǎng)期生存，甚至實(shí)現(xiàn)徹底治愈。
艱難治療，獲得“治愈”機(jī)會(huì)
面對(duì)疾病，李婷沒(méi)有選擇放棄。在家人的支持下，她積極接受各種治療，藥物包括強(qiáng)的松、嗎替麥考酚酯、羥氯喹、環(huán)磷酰胺、他克莫司、貝利尤單抗等，但效果并不理想。藥物只能暫時(shí)緩解她的癥狀，卻無(wú)法根治疾病，尤其是長(zhǎng)期使用免疫抑制劑和激素，使她的身體和器官不堪重負(fù)。每當(dāng)看到鏡中自己日益憔悴的面容，李婷的心中都充滿(mǎn)了無(wú)盡的悲傷和絕望。
就在這時(shí)，她得知了浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院血液科和免疫風(fēng)濕科正在聯(lián)合上海邦耀生物科技有限公司開(kāi)展一項(xiàng)新興的細(xì)胞治療技術(shù)——靶向CD19通用型CAR-T細(xì)胞治療難治性紅斑狼瘡。這種技術(shù)通過(guò)耗竭及抑制患者體內(nèi)自身反應(yīng)免疫細(xì)胞，重建免疫系統(tǒng)，來(lái)對(duì)抗紅斑狼瘡等自身免疫性疾病。雖然這項(xiàng)技術(shù)還處于臨床試驗(yàn)階段，但已經(jīng)取得了一些令人振奮的成果。李婷決定抓住這個(gè)機(jī)會(huì)，為自己的生命搏一搏。
李婷之所以選擇的這家醫(yī)院，也是因?yàn)樗C合排名位居全國(guó)前列，承擔(dān)了國(guó)家科技重大專(zhuān)項(xiàng)、國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃、國(guó)家自然科學(xué)基金等國(guó)家級(jí)課題，其中千萬(wàn)級(jí)國(guó)家重大項(xiàng)目已達(dá)到52項(xiàng)，具有強(qiáng)大的科研實(shí)力和很高的學(xué)術(shù)聲譽(yù)。浙一醫(yī)院在風(fēng)濕免疫、血液病等領(lǐng)域取得了顯著的成績(jī)，并持續(xù)加大在基礎(chǔ)科研和醫(yī)學(xué)教育方面的投入，為推動(dòng)我國(guó)醫(yī)療事業(yè)的發(fā)展做出了重要貢獻(xiàn)。
UCAR-T細(xì)胞療法，使患者重獲“新生”
經(jīng)過(guò)一系列嚴(yán)格的檢查和評(píng)估，李婷終于被選中參加了臨床試驗(yàn)。李婷參加的這項(xiàng)試驗(yàn)藥物，是由邦耀生物研發(fā)的靶向CD19通用型CAR-T細(xì)胞，它是邦耀生物基于自主研發(fā)的通用型細(xì)胞平臺(tái)（TyUCell?）開(kāi)發(fā)出來(lái)的全新一代UCAR-T產(chǎn)品，通過(guò)基因編輯技術(shù)充分改造異體免疫細(xì)胞，有效避免了異體細(xì)胞移植中可能存在的GVHD和HVG風(fēng)險(xiǎn)。和自體性CAR-T相比，這項(xiàng)臨床研究采用健康供者血樣生產(chǎn)，不需要提前采集自體細(xì)胞，即來(lái)即用，且臨床療效確切，安全性高，同時(shí)因清淋化療劑量比自體CAR-T更低，進(jìn)一步降低了可能的臨床風(fēng)險(xiǎn)。
當(dāng)通用型CAR-T細(xì)胞輸注到李婷體內(nèi)后，神奇的事情發(fā)生了，她身體狀況開(kāi)始出現(xiàn)了明顯的改善，也沒(méi)有出現(xiàn)感染等嚴(yán)重不良反應(yīng)。她的脫發(fā)、紅斑、水腫、尿蛋白、血尿、關(guān)節(jié)痛明顯好轉(zhuǎn)，SLEDAI評(píng)分從治療前的18分降為0分，并逐漸停用了所有激素和免疫抑制劑！更重要的是，李婷的精神狀態(tài)也煥然一新。她重新找回了工作的樂(lè)趣，也結(jié)識(shí)了許多志同道合的朋友。
李婷用她自己的經(jīng)歷告訴我們，雖然紅斑狼瘡給我們的生活帶來(lái)了無(wú)盡的痛苦和困擾，但我們不能因此放棄希望和努力。通用型CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)為我們帶來(lái)了新的希望，只要我們保持信心，積極面對(duì)，就一定能夠迎來(lái)屬于自己的新生。
作為本次臨床項(xiàng)目的PI，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院血液科的佟紅艷主任說(shuō)，“CAR-T細(xì)胞治療已經(jīng)在血液腫瘤中取得了革命性的進(jìn)步，改變了血液腫瘤的治療格局。更令人興奮的是，紅斑狼瘡可能比血液腫瘤對(duì)CAR-T細(xì)胞治療更為有效，可能是人類(lèi)使用CAR-T戰(zhàn)勝的下一個(gè)頑疾。李婷是我們使用通用型CAR-T細(xì)胞治療的第一例難治性紅斑狼瘡患者，對(duì)已有上市藥物產(chǎn)生耐藥，然而經(jīng)過(guò)CAR-T治療后，臨床癥狀很快緩解，停用了所有激素和免疫抑制藥物。如我們所料想，邦耀生物的通用型CAR-T細(xì)胞對(duì)難治性紅斑狼瘡安全有效。來(lái)自健康供者的T細(xì)胞是否更有優(yōu)勢(shì)？CAR-T細(xì)胞在體內(nèi)續(xù)存是否越長(zhǎng)越好？對(duì)患者來(lái)說(shuō)多少才是合適的價(jià)格區(qū)間？這些都是我們下一步研究中需要解決的問(wèn)題。只有這些問(wèn)題解決了，我們才能為紅斑狼瘡患者研發(fā)出真正實(shí)用、落地的細(xì)胞治療。”
愿每一位紅斑狼瘡病友都能像李婷一樣，在細(xì)胞治療的幫助下，重新找回生活的色彩和希望。讓我們一起努力，為了更美好的明天而奮斗！
作為一家深耕CGT領(lǐng)域聚焦基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)的企業(yè)，未來(lái)，邦耀生物將繼續(xù)全力推動(dòng)UCAR-T在自身免疫性疾病以及實(shí)體腫瘤治療中的臨床轉(zhuǎn)化與應(yīng)用，為廣大患者帶來(lái)更優(yōu)的治療選擇。
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